业务项目进展 - 公司有两个临床阶段和一个临床前阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目，以及三个临床阶段的体外慢病毒（LV）项目[393][395] - 2024年9月宣布完成DD项目RP - A501关键研究的患者入组，目前正在给药和随访；RP - A601已获FDA的研究性新药（IND）申请许可并启动1期研究；BAG3项目预计2025年上半年提交IND申请[394] - 2023年9月FDA接受RP - L201的生物制品许可申请（BLA）并给予优先审评，2024年6月FDA发出完整回复信（CRL），预计2025年提交完整BLA；2024年4月欧洲药品管理局（EMA）接受RP - L102的上市许可申请（MAA）；已与FDA就RP - L301的2期关键试验设计达成一致，但尚未启动患者入组[395] 融资情况 - 公司通过与Cowen的市价发行计划共出售420万股，总收益6580万美元，扣除佣金200万美元后，净收益6380万美元；2024年未出售股份，2023年出售90万股，总收益1780万美元，扣除约60万美元佣金后，净收益1720万美元[397][398] - 2024年12月12日，公司完成约1520万股普通股的公开发行和0.4万股预融资认股权证的私募，总收益约1.947亿美元，扣除1220万美元费用后，净收益1.825亿美元[399] - 自成立至2024年12月31日，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集约12亿美元净现金用于运营活动[400] - 2024年8月18日，公司获CIRM高达580万美元的CLIN2赠款，截至2024年底已收到230万美元[427] - 2024年12月12日，公司完成公开发行约1520万股普通股及私募预融资认股权证，净收益1.825亿美元[429] 收入与盈利情况 - 截至目前公司未产生任何收入，近期也不期望从产品销售中获得收入[401] - 2024、2023、2022年公司分别净亏损2.587亿美元、2.456亿美元、2.219亿美元[426] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损12.2亿美元，拥有现金、现金等价物和投资3.723亿美元[426] 费用情况 - 2024年、2023年和2022年的研发费用分别为1.71244亿美元、1.86342亿美元和1.6557亿美元[407] - 预计研发费用在可预见的未来会增加[408][409] - 预计一般及行政费用在可预见的未来会因员工人数增加和公司运营复杂度提高而增加[413] - 2024年研发费用降至1.712亿美元，较2023年减少1510万美元[416][417] - 2024年管理费用增至1.02亿美元，较2023年增加2860万美元[416][418] - 2024年其他收入净额增至1450万美元，较2023年增加40万美元[416][419] 现金流量情况 - 2024年经营活动使用现金2.097亿美元，投资活动提供现金1.317亿美元，融资活动提供现金1.857亿美元[432][433][436][439] - 2023年经营活动使用现金1.949亿美元，投资活动使用现金9810万美元，融资活动提供现金2.084亿美元[432][434][437][440] - 2022年经营活动使用现金1.781亿美元，投资活动使用现金6930万美元，融资活动提供现金1.553亿美元[432][435][438][441] 会计政策与准则 - 公司认为最关键的会计政策与应计研发费用、股份支付、商誉和无形资产有关[443] - 公司对商誉进行定性评估，确定2022 - 2024年12月31日无商誉减值[445] - 无形资产包括在研研发资产和小鼠种群模型，2023年12月31日小鼠种群模型减值并核销，2023 - 2024年12月31日在研研发资产无减值[446] - 公司发行的股份支付奖励一般为股票期权、受限股票单位和绩效股票单位[448] - 截至2024年12月31日未采用的会计准则更新有ASU 2023 - 09（2024年12月15日后生效）和ASU 2024 - 03（2027年12月15日后生效），公司正在评估影响[451][452] - 截至2024年12月31日已采用的会计准则更新为ASU 2023 - 07，自2023年12月15日后生效，采用后新增了分部报告的脚注披露[454] 市场风险 - 公司面临利率变动的市场风险，2024年和2023年12月31日现金、现金等价物和投资分别为3.723亿美元和4.075亿美元[455] - 公司投资主要为美国国债和公司债券，若市场利率立即且统一提高100个基点，2024年12月31日利息敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降80万美元[455]