各条业务线数据关键指标变化 - 丹农病药物RP - A501的2期关键研究正在给药，预计2025年上半年更新进展[1][4] - RP - A501治疗丹农病的1期研究成果发表在《新英格兰医学杂志》，长期数据显示其安全且有意义疗效，可使LV质量指数降低≥10%，肌钙蛋白中位数降低84%，BNP中位数降低57%[1][5][7] - RP - A601治疗PKP2 - ACM的1期低剂量队列已完成入组，预计2025年上半年有初始数据，PKP2 - ACM在美国和欧洲约影响50000人[7] - 正在推进RP - L102治疗范可尼贫血的滚动生物制品许可申请（BLA），预计2025年提交最终模块，欧洲药品管理局正在对其进行监管审查[7] - 美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查KRESLADI治疗严重白细胞黏附缺陷 - I（LAD - I）的有限额外化学制造和控制（CMC）信息[7] 财务数据关键指标变化 - 2024年12月11日，公司完成公开发行，净收益1.825亿美元[8] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.723亿美元，预计运营资金可维持到2026年第三季度[1][10][11][17] - 2024年全年研发费用为1.712亿美元，较2023年的1.863亿美元减少1510万美元[11] - 2024年全年一般及行政费用为1.02亿美元，较2023年的7330万美元增加[11] - 2024年全年净亏损2.587亿美元，合每股亏损2.73美元（基本和摊薄）[11][17]