临床研究进展 - 2023年末启动CSU的1b/2a期BEACON研究，2025年1月公布截至2024年12月31日首批8个给药队列初步积极数据，患者平均研究时长约28周[421] - BEACON研究中布喹利单抗1周起效，2周出现完全缓解，120mg Q12W剂量4周UAS7最多降低29分，240mg剂量8周内完全缓解率100%，完全缓解持续时间120mg为4周、180mg为6周、240mg为8周[421] - 2024年初启动CIndU的1b/2a期SPOTLIGHT研究，10月公布40mg和120mg队列初步积极数据，15名参与者中14名（93%）有临床反应，120mg队列12名参与者中10名（83%）完全缓解[429] - 2024年末启动哮喘的1b/2a期ETESIAN研究，还开展开放标签扩展（OLE）研究，BEACON和SPOTLIGHT研究参与者完成后可转入该研究，每8周接受180mg皮下注射布喹利单抗[429] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年净亏损分别为7130万美元和6450万美元，经营活动产生的负现金流分别为6260万美元和5210万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.409亿美元[426] - 截至2024年12月31日现金及现金等价物为7160万美元，预计未来仍会有重大亏损，实现盈利取决于产品候选药物的成功开发、获批和商业化[427] - 2024年研发费用为55821千美元，较2023年的51785千美元增加4036千美元，增幅8%[446][447] - 2024年人员相关成本为14941千美元，较2023年的10022千美元增加4919千美元，增幅49%[447][448] - 2024年设施和间接费用为6612千美元，较2023年的4986千美元增加1626千美元，增幅33%[447] - 2024年项目成本为34268千美元，较2023年的36777千美元减少2509千美元，降幅7%[447][450][451] - 2024年一般及行政费用为20418千美元，较2023年的17076千美元增加3342千美元，增幅20%[446][452] - 2024年总其他收入净额为4970千美元，较2023年的4396千美元增加574千美元，增幅13%[446][453] - 2024年利息收入为5058千美元，较2023年的5199千美元减少141千美元，降幅3%[446][453] - 截至2024年12月31日，公司有71600千美元的现金及现金等价物[458] - 2024年2月，公司完成承销发行，发行3900000股普通股，净收益47200千美元[461] - 截至2024年12月31日，ATM招股说明书下有75000千美元可用，S - 3下有124500千美元可用且未分配[461] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损2.409亿美元[464] - 公司预计未来持续运营需要大量额外资金，融资方式包括股权、债务融资或合作[464] - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为6260万美元和5210万美元[473] - 2024年投资活动现金使用量为50万美元，主要是购置财产和设备；2023年为30万美元，用于购置实验室设备[476] - 2024年融资活动提供现金4790万美元，主要来自普通股承销公开发行净收益4720万美元、股票期权行权所得30万美元和员工股票购买计划所得40万美元[477] - 2023年融资活动提供现金1.01亿美元，主要来自普通股承销公开发行和ATM发行净收益1.015亿美元、股票期权行权所得40万美元和员工股票购买计划所得10万美元，部分被股权奖励净结算代扣代缴税款100万美元抵消[478] - 2024年和2023年公司分别记录股票薪酬费用660万美元和520万美元，截至2024年12月31日，有1500万美元未确认薪酬费用，预计在2.59年剩余加权平均期内确认[487] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7160万美元，由支票账户和货币市场基金组成[491] - 截至2024年12月31日，公司无未偿债务[491] 合作与许可协议 - 2019年11月与安进公司签订全球独家许可协议，获得布喹利单抗开发和商业化权利，支付100万美元期权费获得斯坦福大学相关知识产权许可选择权并于2020年6月行使[435] - 2021年3月与斯坦福大学签订独家许可协议，2023年7月对该协议进行修订，2024年12月签订共同独家许可协议[436][437] - 2020年9月与斯坦福大学签订赞助研究协议，开展布喹利单抗治疗范可尼贫血患者的1/2期临床试验，分三次共支付90万美元，三个里程碑分别于2020年、2022年2月、2023年7月达成[438] - 2021年斯坦福许可协议需支付年度许可维护费，首两年每年2.5万美元，第三、四年每年3.5万美元，之后每年5万美元，晚期临床开发和首次商业销售里程碑付款最高900万美元，还需支付低个位数特许权使用费[469] - 2024年斯坦福许可协议需支付7.5万美元许可发行费和年度许可维护费，前三年每年2.5万美元，第四至六年每年5万美元，之后每年6.5万美元，临床开发里程碑付款最高130万美元，销售里程碑付款最高700万美元，还需支付低个位数特许权使用费[470] 公司运营相关 - 公司自成立以来总运营费用最大组成部分是研发活动，研发费用主要包括员工薪酬福利、与CRO和研究机构的协议费用、临床研究材料和其他用品成本等[440] - 公司在2020年8月、2022年1月和2024年7月租赁约25900平方英尺总部空间，租约2026年8月到期，有5年续租选项，截至2024年12月31日，未来12个月租金承诺120万美元，剩余租期70万美元[468] 公司身份与风险因素 - 公司为“小型报告公司”，可利用某些减少披露义务，如仅提供两年经审计财务报表[490] - 公司保持小型报告公司身份直至满足特定条件，非关联方持有的普通股市值超2.5亿美元或年收入超1亿美元且非关联方持有的普通股市值超7亿美元[490] - 公司认为假设利率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[491] - 公司员工均位于美国，但利用美国境外供应商，费用以美元和外币计价[492] - 公司认为假设汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[492] - 公司尚未针对外币制定正式套期保值计划[492] - 通货膨胀增加公司劳动力成本和未来临床试验成本[493] - 公司认为通货膨胀未对合并财务报表产生重大影响[493]