财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约4.89亿美元[1] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、有价证券和受限现金总计约4.89亿美元[28] - 2024年第四季度研发费用为1.675亿美元，2023年同期为1.348亿美元，增加3270万美元[29] - 2024年第四季度一般及行政费用为2250万美元，2023年同期为1890万美元，增加360万美元[30] - 2024年第四季度其他收入净额为310万美元，2023年同期为770万美元，减少460万美元[32] - 2024年第四季度净亏损1.868亿美元，合每股1.85美元，2023年同期净亏损1.448亿美元，合每股1.81美元[33] - 2024年全年研发费用为7.959亿美元，2023年为3.733亿美元，增加主要因支付里程碑和特许权使用费回购等[34] - 2024年全年一般及行政费用为8920万美元，2023年为6280万美元，增加2650万美元[35] - 2024年全年其他收入净额为3940万美元，2023年为2650万美元，增加1290万美元[36] - 2024年全年净亏损8.464亿美元，合每股9.28美元，2023年同期净亏损4.082亿美元，合每股5.73美元[37] - 2024年第四季度研发费用167473000美元，2023年同期为134813000美元；2024年全年研发费用795871000美元，2023年全年为373281000美元[43] - 2024年第四季度总运营费用189931000美元，2023年同期为153711000美元；2024年全年总运营费用885111000美元，2023年全年为436051000美元[43] - 2024年第四季度净亏损186843000美元，2023年同期为144756000美元；2024年全年净亏损846422000美元，2023年全年为408168000美元[43] - 2024年12月31日现金及现金等价物99134000美元，2023年12月31日为248402000美元[45] - 2024年12月31日总流动资产538472000美元，2023年12月31日为442446000美元[45] - 2024年12月31日总资产615107000美元，2023年12月31日为513212000美元[45] - 2024年12月31日总负债191671000美元，2023年12月31日为85237000美元[45] - 2024年12月31日股东权益423436000美元，2023年12月31日为427975000美元[45] - 2024年第四季度非GAAP调整后净亏损173258000美元，2023年同期为128885000美元；2024年全年非GAAP调整后净亏损790599000美元，2023年全年为379381000美元[48] - 2024年第四季度非GAAP调整后净亏损每股1.71美元，2023年同期为1.61美元；2024年全年非GAAP调整后净亏损每股8.67美元，2023年全年为5.33美元[48] 各条业务线数据关键指标变化 - BHV - 1300多个剂量在正在进行的1期研究中，皮下每周1000毫克给药后，总IgG最多降低84%，中位数降低80%[1] - BHV - 1400在正在进行的1期试验中，首个且最低测试剂量125毫克，单次给药四小时内Gd - IgA1中位数降低60%，八小时内最大降低超过70%[1] - 若获批，公司准备2025年在美国商业化用于SCA的troriluzole，FDA预计在2025年第三季度做出关于troriluzole新药申请的决定[1][9] - 接受troriluzole治疗的SCA患者疾病进展减缓50 - 70%，相当于在3年研究期间疾病进展延迟1.5 - 2.2年[9] - 两项troriluzole治疗强迫症的3期试验顶线数据分别预计在2025年上半年和下半年公布[9] - BHV - 7000治疗重度抑郁症的关键顶线结果预计在2025年下半年公布，局灶性癫痫研究顶线结果预计在2026年上半年公布[1][3][14] - BHV - 1300优化皮下制剂的1期研究预计在2025年上半年完成，BHV - 1310预计在2025年上半年启动首次人体研究[8] - BHV - 8000治疗帕金森病的2/3期研究预计在2025年上半年启动[3][4] - BHV - 1510的1期中期数据预计在2025年下半年公布，新型FGFR3导向的ADC BHV - 1530的1期试验计划在2025年上半年启动[4] - 2024年11月，公司在脊髓性肌萎缩症3期taldefgrobep alfa项目中，最大研究群体（87%为白种人；n = 180）在MFM - 32上有临床意义改善[21]