资金筹集情况 - 2024年公司通过非稀释许可费、里程碑付款和股权融资筹集超1亿美元资金[3] - 公司与Astellas达成的许可协议获得2000万美元预付许可费，有资格获得最高13亿美元额外许可目标费用和里程碑付款[8] 财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度合并净亏损为2340万美元，合每股0.11美元，2023年同期为6030万美元，合每股0.34美元；2024年全年合并净亏损为9790万美元，合每股0.49美元，2023年全年为2.578亿美元，合每股1.48美元[14] - 2024年第四季度收入为760万美元，2023年同期为200万美元；2024年收入为5780万美元，2023年为1.762亿美元[15] - 2024年GAAP基础的总运营费用为1.618亿美元，2023年为4.502亿美元；非GAAP运营费用为1.388亿美元，2023年为2.527亿美元[18] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为4190万美元，2023年12月31日为8100万美元[20] - 2025年非GAAP基础运营费用预计与2024年大致持平，GAAP基础总运营费用预计在1.35亿至1.55亿美元之间，非GAAP总运营费用预计在1.25亿至1.45亿美元之间[27] - 2024年第四季度营收为755.1万美元，2023年同期为204.2万美元；2024年全年营收为5780万美元，2023年为1.76232亿美元[33] - 2024年第四季度研发费用为2367.5万美元，2023年同期为5070.6万美元；2024年全年研发费用为1.11521亿美元，2023年为2.34057亿美元[33] - 2024年第四季度总运营费用为3354.1万美元，2023年同期为6410.1万美元；2024年全年总运营费用为1.61769亿美元，2023年为4.50237亿美元[33] - 2024年第四季度净亏损为233.96万美元，2023年同期为602.96万美元；2024年全年净亏损为979.41万美元，2023年为2578.31万美元[33] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4191.8万美元，2023年同期为8100.2万美元[34] - 2024年12月31日，总资产为1.01635亿美元，2023年同期为1.6532亿美元[34] - 2024年12月31日，股东权益总额为2277万美元，2023年同期为8288.7万美元[34] 业务线项目进展 - ST - 503治疗iSFN的IND申请获FDA批准，预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度获得初步疗效数据[13] - 治疗朊病毒疾病的CTA申请预计2026年第一季度提交，2026年第四季度获得初步临床数据[13] - 23名至少随访一年的患者平均eGFR斜率为3.061 mL/min/1.73m²/年（95%置信区间：0.863, 5.258），表明肾功能显著改善[13] - 所有18名开始接受酶替代疗法（ERT）的患者截至2025年3月17日已停用ERT并保持未使用状态[13] - 公司预计isaralgagene civaparvovec有潜力符合FDA加速批准计划，关注相关数据能否支持BLA提交及获批时间[26][28] - 公司推进临床前神经学项目，如ST - 503计划启动患者入组和给药并公布初步疗效数据，预计提交朊病毒疾病CTA并公布相关初步临床数据[28]