Sangamo Therapeutics, Inc. INVESTIGATION: Levi & Korsinsky Investigates Potential Securities Fraud by Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) ...

NEW YORK, Jan. 2, 2025 /PRNewswire/ -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of Sangamo Therapeutics, Inc. ("Sangamo" or the "Company") (NASDAQ: SGMO). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at [email protected] or 646-581-9980, ext. 7980.The investigation concerns whether Sangamo and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices. [Click here for information about joining the class action] During post-mark ...

公司介绍 - Biotech Analysis Central 是由 Terry Chrisomalis 运营的制药服务，提供对多家制药公司的深入分析[1] - 该服务包含 600 多篇生物科技投资文章、10 多个中小型股票的模型投资组合、实时聊天以及各种分析和新闻报告，帮助医疗保健投资者做出明智决策[2] 服务信息 - Biotech Analysis Central 的订阅费用为每月 49 美元，年度订阅可享受 33.50% 的折扣，年费为 399 美元[1]

文章核心观点 - Astellas Pharma Inc. 与 Sangamo Therapeutics, Inc. 达成了一项许可协议，Astellas 获得了使用 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白（一种新型神经亲和性腺相关病毒（AAV）帽状蛋白）的全球独家许可，用于多达五个潜在的神经系统疾病靶点。Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层特许权使用费[1][3] 协议细节 - 协议授予 Astellas 全球独家许可，使用 STAC-BBB 帽状蛋白用于一个靶点，并有权在支付额外许可目标费用后添加多达四个额外靶点[1] - Sangamo 将负责完成与 STAC-BBB 帽状蛋白相关的技术转让，而 Astellas 将负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造和全球商业化[3] - Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层中高单数特许权使用费[3] 公司观点 - Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 表示，公司坚信 STAC-BBB 帽状蛋白的潜力，该帽状蛋白能够克服将疗法输送到中枢神经系统的挑战，此次协议强调了行业对 STAC-BBB 帽状蛋白的持续兴趣，并强化了公司与理解其独特潜力的合作伙伴合作的承诺[2] - Astellas 首席战略官 Adam Pearson 表示，将治疗输送到大脑和中枢神经系统仍然是基因治疗领域的一个高度复杂的挑战，公司相信 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白等技术可能对帮助公司提供有效的变革性治疗至关重要[3] 公司背景 - Astellas 是一家全球生命科学公司，致力于将创新科学转化为患者的价值，提供包括肿瘤学、眼科、泌尿学、免疫学和女性健康在内的疾病领域的变革性疗法[4] - Astellas Gene Therapies 是 Astellas 的一个中心，致力于开发具有为患者提供变革性价值的遗传药物，专注于眼科、中枢神经系统和神经肌肉系统的罕见疾病[5] - Sangamo Therapeutics 是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学转化为治疗严重神经系统疾病的药物，公司相信其锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地解决毁灭性神经系统疾病，其帽状蛋白发现平台可以扩展到目前可用的鞘内输送帽状蛋白之外的输送[6][7]

财务数据和关键指标变化 - 公司从Genentech处收到5000万美元的前期许可费和里程碑付款，全部款项已收到，本季度末余额中反映了4000万美元[57] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Fabry疾病项目**：在正在进行的I/II期STAR研究中，18名有1年以上随访数据的男性和女性患者接受isaralgagene civaparvovec治疗后，观察到具有统计学意义的平均年化eGFR斜率为正，平均未治疗患者的eGFR斜率为 - 5.6，单位为毫米清洁血液/分钟/体表面积[17] - **血友病A项目**：与Pfizer合作的giroctocogene fitelparvovec在III期AFFINE试验中，从第12周至少到15个月的随访后，与常规的因子VIII替代预防治疗相比，年化出血率（ABR）有统计学意义的显著降低，达到主要终点的非劣效性和优效性，关键次要终点也达到并显示出优越性，且耐受性良好，无研究中断[24] - **神经病学项目**： - ST - 503（Nav1.7项目）用于治疗顽固性疼痛，若IND获FDA批准，I/II期研究将评估其对特发性小纤维神经病变（ISFN）的有效性，ISFN在美国的患病率估计至少为43000例，周边神经病变在美国影响近4000万人[29] - 朊病毒项目利用STAC - BBB衣壳，在2024年10月的朊病毒会议上展示了更新数据，锌指抑制因子在疾病小鼠模型中的多个剂量水平下显著降低了朊病毒mRNA和蛋白质在大脑中的表达，延长了小鼠存活时间并限制了有毒朊病毒聚集体的形成，非人灵长类动物数据显示，通过STAC - BBB单次静脉注射朊病毒锌指抑制因子可有效广泛抑制转导神经元中的朊病毒基因，预计2025年第四季度提交CTA[35] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从I/II期公司转变为pre - BLA公司，战略重点是将突破性科学转化为药物，以改善患有严重神经疾病的患者及其家庭的生活，通过推进各个项目，包括Fabry疾病项目、血友病A项目、神经病学项目等，为核心神经病学管线建立长期财务基础[8] - 与Genentech签订神经病学表观遗传调控和衣壳递送许可协议，授予其针对tau的高效锌指抑制因子以及另一个未公开的神经病学靶点的独家许可，还有针对这些靶点的行业领先的神经嗜性递送衣壳STAC - BBB的独家许可，收到5000万美元款项，这一协议吸引了更多对公司科学的兴趣并增强了吸引新的潜在有价值合作伙伴的能力，目前正在与其他潜在合作者推进业务发展讨论，寻求将STAC - BBB授权出去以获得额外的非稀释性资金[12] - 在行业竞争方面，文档未明确提及与其他公司的竞争情况，但提到了公司在各个项目中的进展与其他公司类似项目的不同情况，如在Fabry疾病项目中，FDA对公司的要求与对AVROBIO的要求不同[60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对目前取得的进展感到自豪，如在Fabry疾病项目中与FDA达成明确的加速批准监管途径，血友病A项目中Pfizer与监管机构的讨论进展，以及神经病学项目中的各项进展，这些进展使公司有望在2025年为两个基因治疗项目提交BLA，从而为神经病学公司提供长期资金支持[38] - 公司认为自身在解决长期融资需求方面取得进展，未来前景令人兴奋，将继续执行战略，将公司转变为神经病学基因组医学公司，进一步将疗法推向有需要的患者[39] 其他重要信息 - 公司的现金跑道在没有来自Fabry合作伙伴关系、Pfizer的血友病A里程碑付款或额外的STAC - BBB合作协议的潜在资金的情况下，足以资助计划到2025年第一季度的运营[14] 问答环节所有的提问和回答 问题1：关于Fabry项目，FDA认为52周的eGFR斜率可作为中间临床终点，是否意味着要看到52周eGFR与基线相比的统计显著性，以及104周的eGFR斜率用于验证临床效益是指什么，是要继续显示与基线相比的统计显著效益还是只需显示104周的积极趋势；此外，鉴于最新进展，对于该项目是保持内部运作还是寻求合作伙伴关系以实现股东价值最大化，若寻求合作伙伴关系，会考虑哪些评估因素[41] - 回答：尚未给出FDA要求的统计分析细节，eGFR斜率为正且FDA同意加速批准是很有利的；FDA同意52周的数据可作为加速批准的主要依据，104周的数据可用于确认临床效益，不需要额外的研究，将在预BLA会议上讨论，预计2026年提交32名患者的2年数据以获得完全批准；关于合作伙伴关系，很多人对结果感兴趣，但这些事情需要时间，希望能达成在明年下半年提交申请并在26年上半年推出产品的合作[42][43][44][45][46][47] 问题2：Fabry项目下次数据更新的时间[48] - 回答：I/II期已成为注册研究，将谨慎披露数据，预计2025年第二季度有数据并分享顶线数据[49] 问题3：对于随访时间较长的患者，eGFR斜率是否有变化，ERT患者停止ERT时eGFR斜率是否有变化[50] - 回答：目前最长随访患者超过4年4个月，处于最低剂量组且情况良好，α - Gal水平持续稳定，但目前随访时间长的患者数量少，做eGFR斜率分析不明智；目前观察到的正eGFR斜率在所有患者中都存在，无论是否开始ERT、性别如何[50][51] 问题4：在提交文件中，FDA会更看重与基线比较的数据还是倾向匹配对照数据，获取倾向匹配对照数据的进展如何，是否需要这些数据以最大化合作伙伴关系的潜力[53] - 回答：无法评论FDA如何权衡不同数据，机构关注的是数据的整体情况，包括eGFR、α - Gal的持续效果、lyso - Gb3的持续控制、皮肤活检中的α - Gal水平、SF - 36、患者疼痛报告等；18名接受ERT的患者已停止ERT且情况良好，eGFR是获得批准的关键因素，但整体数据使其更具说服力[54][55] 问题5：Genentech的5000万美元里程碑付款是否已全部收到，还是本季度记录了4000万美元，是否会从技术转让中再获得1000万美元[56] - 回答：已收到全部5000万美元，只是本季度末余额中反映了4000万美元[57] 问题6：在Fabry项目中，与FDA的对话随时间如何演变，以及在血友病A项目中，鉴于BioMarin的商业失败，对Pfizer在批准和商业推出该疗法方面投入精力和资源的信心如何[59] - 回答：在Fabry项目中，随着行业内其他公司的退出以及FDA相关人员职位的变化，公司与FDA达成了目前的加速批准方案；在血友病A项目中，与Pfizer保持合作关系，Pfizer将在ASH展示数据，且已告知正在与监管机构讨论，这表明其对产品的热情[60][63] 问题7：由于FDA终点围绕肾功能，是否要求或请求关键数据集中来自女性Fabry患者或心脏变异患者的数据比例，如果不需要，是否能从开放标签部分或其他前瞻性分析中获得一些前瞻性数据用于可能的标签；随着心脏变异和心脏受累在疾病中的重要性增加，这可能是与更广泛患者群体沟通的重要商业工具[66] - 回答：与FDA的讨论针对的是所有Fabry患者，没有区分男女或肾与心脏；除了eGFR，提交时还会考虑数据集中的其他数据，目前没有理由认为该治疗对心脏没有影响，机构只要求32名患者的数据集，不会增加患者；患者非常希望尽快得到治疗，从患者反馈来看，接受基因治疗的患者生活质量提高，而ERT治疗对患者来说负担较重[67][68][69][70]

Sangamo Therapeutics (SGMO) came out with quarterly earnings of $0.04 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.03 per share. This compares to loss of $0.34 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 233.33%. A quarter ago, it was expected that this drug developer would post a loss of $0.16 per share when it actually produced a loss of $0.17, delivering a surprise of -6.25%.Over the last four quarter ...

合作协议相关 - 2024年8月2日与Genentech签订协议已收到4000万美元前期许可费和1000万美元里程碑付款 还可能赚取19亿美元里程碑付款[85] - 截至2024年6月，公司已从合作方获得约8.67亿美元的前期许可费、里程碑付款和出售普通股收益，还有机会从正在进行的合作中赚取高达38亿美元的潜在未来里程碑付款[97] - 2023年与Biogen和Novartis的合作协议终止，与Kite的合作协议于2024年4月到期[100] - 2024年第三季度营收增加主要归因于与Genentech合作协议带来的4920万美元收入[103] - 2024年前九个月营收减少主要归因于与Biogen和Novartis合作协议终止导致收入减少[103] - 公司有资格从Pfizer处赚取2.2亿美元里程碑付款及14% - 20%产品销售版税[93] 资金与流动性 - 截至2024年9月30日现金及等价物加上10月收到的1000万美元里程碑付款仅能满足到2025年第一季度流动性需求[86] - 若无法及时获得足够资金可能削减运营开支 延迟或停止研发活动[87] - 公司预计至少在未来几年内将继续产生经营亏损需要筹集大量额外资金[118] - 公司正在积极寻求大量额外资本包括多种融资方式[1] - 截至2024年9月30日九个月内经营活动使用的净现金为6380万美元[115] - 截至2024年9月30日九个月内投资活动提供的净现金为3620万美元[116] - 截至2024年9月30日九个月内融资活动提供的净现金为2140万美元[117] - 截至2024年9月30日销售协议下约有194.5百万美元可用[113] - 公司现金及现金等价物加上1000万美元里程碑付款仅能满足到2025年第一季度的流动性需求[1] - 公司历史上存在重大亏损运营现金流为负流动性资源有限[1] 研发相关 - ST - 503治疗iSFN致顽固性疼痛的IND申请已提交 若获批准且资金充足2025年中期开始1/2期研究[89] - 2024年10月与FDA成功互动为ST - 920治疗Fabry病提供加速批准明确途径[91] - 基于最新数据FDA同意52周eGFR斜率可作中间临床终点支持ST - 920加速批准[91] - 2025年上半年可获得支持ST - 920加速批准途径的完整数据集 下半年可提交BLA[91] - Pfizer计划12月9日展示giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验数据[93] - 公司预计研发费用短期内会下降，但如果产品从研究阶段推进到临床试验成功，未来几年研发费用将增加[100] - 2024年前三季度研发费用分别为27732千美元和87846千美元较2023年同期分别减少29357千美元和95505千美元降幅分别为51%和52%[105] - 公司预计近期研发费用将减少但未来几年若临床项目推进等情况研发费用将增加[106] 产品试验相关 - 先导试验中hemophilia A患者平均总ABR为6.1 显示当前护理预防标准的局限性[94] - 75名参与者接受了giroctocogene fitelparvovec给药，其中50名被纳入疗效人群[95] - 在疗效人群中，与输注前预防相比，从第12周开始到输注后≥15个月的总ABR显著降低（平均总ABR为1.2对比4.7；治疗差异为 -3.49 [95% CI： -6.06， -0.91]）[95] - 15个月时84%的参与者FVIII活性>5%（95% CI：70.9%，92.8%）[95] 营收与亏损 - 2024年第三季度营收4941.2万美元，较2023年同期增加4001.4万美元，增长425.8%；2024年前九个月营收5024.9万美元，较2023年同期减少1.23941亿美元，下降71%[103] - 2024年9月30日止九个月净亏损7450万美元[115] - 2023年9月30日止九个月净亏损1.975亿美元[115] - 公司自成立以来一直处于净亏损状态，预计未来至少几年仍将亏损[100] 费用相关 - 2024年前三季度一般及行政费用分别为11049千美元和34861千美元较2023年同期分别减少2869千美元和13207千美元降幅分别为21%和27%[105] - 2024年前三季度减值损失分别为0和5521千美元较2023年同期分别减少44799千美元和59711千美元降幅分别为100%和92%[105] - 2024年前三季度总运营费用分别为38781千美元和128228千美元较2023年同期分别减少77025千美元和257908千美元降幅均为67%[105] - 2024年三季度利息及其他净收入为0.1百万美元较2023年同期减少3.4百万美元[112] - 公司预计近期一般及行政费用将适度减少但未来几年若临床项目推进等情况费用将增加[108] 公司运营转型 - 2023年公司进行系列运营重组以降低成本转型为专注神经学的基因组医学公司[109]

2024年第三季度财务业绩 - 2024年第三季度归属于普通股股东的综合净收入为1070万美元，合每股0.04美元，2023年同期净亏损1.042亿美元，合每股0.59美元[10] - 2024年第三季度营收为4940万美元，较2023年同期的940万美元有所增长[11] - 2024年9月三个月营收49412美元2023年同期为9398美元[25] - 2024年9月三个月研发费用27732美元2023年同期为57089美元[25] - 2024年9月三个月管理费用11049美元2023年同期为13918美元[25] - 2024年9月三个月运营利润10631美元2023年同期亏损106408美元[25] - 2024年9月三个月净收入10672美元2023年同期亏损104163美元[25] - 2024年9月三个月基本每股净收入0.05美元2023年同期为 - 0.59美元[25] - 2024年9月三个月稀释每股净收入0.04美元2023年同期为 - 0.59美元[25] - 2024年9月三个月用于计算每股净收入的基本股数208345股2023年同期为177171股[25] - 2024年9月三个月用于计算每股净收入的稀释股数214325股2023年同期为177171股[25] 合作协议相关营收 - 与Genentech合作协议相关的营收为4920万美元，与Kite Pharma合作协议相关的营收减少550万美元，其他许可协议相关的营收减少370万美元[12] 运营费用 - 2024年第三季度GAAP总运营费用为3880万美元，2023年同期为1.158亿美元非GAAP运营费用为3420万美元，2023年同期为5930万美元[13] - 2024年GAAP基础上的总运营费用预计在1.5亿至1.7亿美元之间，非GAAP总运营费用预计在1.25亿至1.45亿美元之间[15] 现金及资金状况 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为3920万美元，公司认为这些资金加上从Genentech收到的1000万美元里程碑付款，足以支撑到2025年第一季度的运营[15] - 2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为39201千美元2023年12月31日为81002千美元[24] 药品研发进展 - FDA同意isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究数据可作为加速批准的主要依据，有望在2025年下半年提交BLA，比之前预计提前三年[5] - Pfizer将在2024年12月9日的ASH年会上展示giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验详细数据，该试验达到主要终点[6] - 向FDA提交了ST - 503的IND申请，用于治疗慢性神经病理性疼痛，预计2025年中期开始1/2期研究[7] 与Genentech的款项 - 2024年从Genentech收到5000万美元的前期许可费和里程碑付款，还有资格获得高达19亿美元的额外里程碑付款[3]

Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO) has been able to make several great advancements regarding its pipeline in the past year. The most notable program advancement would be regarding the fact that the company caught a huge surprise development from the FDA relating to its Fabry Disease treatment program. That is, it was noted by the U.S. agency that it would be able to file a Biologics License Application [BLA] of isaralgagene civaparvovec for the treatment of patients with Fabry Disease [FD] under an A ...

文章核心观点 - 作者是一名拥有20年生物医药行业经验的资深投资者,专注于生物技术和制药公司的投资 [1] - 投资目标是通过识别和投资有望改变特定疾病现有标准治疗的资产,来战胜XBI指数 [1] - 投资组合管理方面,高风险/高收益的头寸最高占2%,中等风险/中等收益的头寸最高占4-5%,最高确信度的头寸最高占10% [1] - 偶尔也会买入大型和超大型公司,但很少 [1] - 通过使用期权和积极交易来增强和保护头寸,并定期更新投资论点 [1] 行业和公司研究 - 生物技术行业瞬息万变,存在监管、政府和政治等外部力量的影响,大多数药物在开发过程中失败,即使获批上市也不一定商业成功 [1] - 因此作者专注于关键生物技术数据、事件、结果和趋势,以提高投资成功的可能性 [1] - 作者会分析成功案例,也会尝试解构失败案例,以持续学习 [1] - 作者鼓励读者和投资者自行进行尽职调查 [1]