A-T疾病市场与临床试验情况 - 全球A-T疾病市场峰值商业机会超10亿美元[507] - 计划在eDSP的3期NEAT临床试验中，招募约86名6 - 9岁和约20名10岁及以上的A-T患者[508][513] - 截至2025年3月24日，eDSP的3期NEAT临床试验已招募60名参与者，24名参与者进入OLE研究[508] - 预计2025年第四季度公布eDSP 3期NEAT临床试验的topline结果，若结果积极，2026年可能提交NDA和MAA[508] - 2024年6月启动eDSP治疗A-T的3期NEAT临床试验，12月启动OLE研究[510] - 2024年美国确诊A-T患者数量估计约为4600人[519] 公司业务项目决策与计划 - 2023年1月公司将包括COR388和COR588的传统蛋白酶抑制剂组合出售给Lighthouse Pharmaceuticals, Inc.，2023年第二季度起未产生相关额外费用[517] - 2023年1月30日公司决定停止NOV004的内部开发，10月31日终止与PRF的许可协议，此后未产生且预计不会产生额外的NOV004成本[517] - 公司计划在2025年启动DMD的2期研究，并推进eDSP在免疫学和自身免疫性罕见病适应症的开发[514] 财务关键指标变化 - 2024年公司确认一项非现金商誉减值费用为1710万美元[532] - 2024年公司记录了400万美元的或有对价公允价值调整，以增加与收购EryDel相关的或有对价公允价值[535] - 2024年研发费用为1860万美元，较2023年的940万美元增加了910万美元，增幅97%[537] - 2024年eDSP开发成本较上一年同期增加了1160万美元，主要是由于1060万美元的临床试验成本和100万美元的制造成本[538] - 2024年一般及行政费用较2023年减少了10万美元，主要是由于法律费用、咨询和专业费用以及企业保险费用的减少[541] - 2024年公司记录了1710万美元的商誉减值费用，主要是由于宏观经济条件恶化和市场资本化持续下降[542] - 2023年公司记录了590万美元的无形资产IPR&D减值费用，主要是由于决定出售该资产导致假设发生变化[543] - 2024年长债公允价值调整导致了170万美元的费用，主要是由于时间推移和欧洲投资银行贷款的应计利息[545] - 2024年利息收入较2023年减少了50万美元，主要是由于投资组合收益率下降和平均余额减少[546] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损3.765亿美元，2024年净亏损5680万美元[550] - 截至2024年和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为4080万美元和7510万美元，公司认为现有资金不足以支持未来12个月的运营和资本支出[551] - 2024年经营活动净现金使用量为3190万美元，主要因净亏损5680万美元，调整非现金项目2540万美元及运营资产净增加260万美元，被应付账款等净增加210万美元抵消[564] - 2024年投资活动提供现金2190万美元，主要源于短期投资到期1.117亿美元和购买投资8960万美元[566] - 2024年融资活动现金使用量为480万美元，包括500万美元现金里程碑付款，部分被股票期权行权所得20万美元抵消[568] - 截至2024年12月31日，公司记录应计费用约180万美元，有可取消的未来经营费用承诺约2310万美元，EIB贷款公允价值为1430万美元，长期或有对价公允价值为5670万美元[571] - 截至2024年12月31日，公司合并或有对价余额为5670万美元，2024年公允价值变动为400万美元[584] - 2024年12月31日公司现金及现金等价物为6212千美元，较2023年的20752千美元下降[589] - 2024年短期投资为34572千美元，较2023年的54307千美元减少[589] - 2024年总运营费用为57285千美元，较2023年的34620千美元增加[591] - 2024年净亏损为56828千美元，较2023年的31385千美元扩大[591] - 2024年每股净亏损为1.31美元，较2023年的0.84美元增加[591] - 2024年经营活动净现金使用量为31904千美元，较2023年的18292千美元增加[597] - 2024年投资活动净现金提供量为21908千美元，2023年为净现金使用量5758千美元[597] - 2024年融资活动净现金使用量为4775千美元，2023年为净现金提供量143千美元[597] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损为376500千美元[601] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为40800千美元[601] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物余额不足以支持至少十二个月的运营和资本支出，需额外融资[602] - 2024年公司确认非现金商誉减值费用1710万美元[622] - 2024年公司记录400万美元调整，以增加与收购EryDel相关或有对价的公允价值[623] - 2024年和2023年，公司确认研发费用减少分别为170万美元和20万美元[667] - 2024年公司收到可退还税收抵免为0，2023年为50万美元[669] - 2024年和2023年物业和设备折旧费用分别为20万美元和30万美元[671] - 截至2024年12月31日，应计费用和其他流动负债为4,375千美元，2023年为3,436千美元[672] - 2024年和2023年公司记录的租赁费用分别为0.1百万美元和0.4百万美元[677] - 2024年和2023年行使的Quince 2019计划期权总内在价值分别为0.1百万美元和0.2百万美元[699] - 2024年和2023年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股1.04美元和0.82美元[699] - 2024年和2023年归属期权的总估计授予日公允价值分别为1240万美元和1110万美元[699] - 2024年和2023年，公司确认与授予员工和非员工期权相关的股份支付费用分别为290万美元和260万美元[700] - 截至2024年12月31日，未摊销的员工股份支付费用为480万美元，预计在剩余2.59年的归属期内确认[700] 债务与融资情况 - 公司可发售至多7500万美元的普通股[558] - EIB贷款最高借款额为3000万欧元，分四期发放，截至2024年12月31日，仅提取了A和B期共1000万欧元（1040万美元），固定利率为7.0% - 9.0% [559][560] - 额外报酬支付规则为：收入不超12500万欧元部分按2.5%，12500 - 25000万欧元部分按1.85%，超25000万欧元部分按1.0%，再乘以不同提款期对应的百分比，支付期为2026年1月1日至2032年12月31日[561] - 截至2024年12月31日，欧洲投资银行贷款本金为1000万欧元（1040万美元），债务协议要求公司维持最低现金余额1465万欧元（1530万美元）[604] - 2025年1月1日至2025年12月31日或恢复最低现金契约日期，公司与欧洲投资银行的债务协议豁免最低现金契约，同意每月报告现金余额和限制特定收购，将A和B批次9%递延利息中的2%转为按季支付，首笔于2025年3月31日支付，还有一次性费用2万欧元[605] - 与收购EryDel相关，公司成为EIB贷款的担保人，贷款最高可借30.0百万欧元，分四期，截至2024年12月31日，仅提取了A和B期，未偿还本金为10.0百万欧元（10.4百万美元），固定利率为7.0% - 9.0%[680] - 债务协议要求公司维持最低现金余额14.65百万欧元（15.3百万美元），2024年11月修订协议，自2025年1月1日起至2025年12月31日或恢复最低现金契约之日止豁免该要求[681][683] - EIB贷款额外报酬支付规则为：收入不超过125.0百万欧元部分按2.5%，125.0 - 250.0百万欧元部分按1.85%，超过250.0百万欧元部分按1.0%，乘以根据提取期数变化的百分比，支付期限为2026年1月1日至2032年12月31日[684] - 截至2024年12月31日，EIB贷款公允价值为14.3百万美元，包括公允价值调整1.7百万美元和外币折算0.8百万美元[685] - 2024年12月18日，公司与代理商签订股权发售协议，可发售最高75.0百万美元的普通股，2024年未出售任何股份[690] 公司会计政策与准则 - 公司将所有购买时到期日为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，包括可交易证券[625] - 公司按成本记录财产和设备，并减去累计折旧，使用直线法在资产估计使用寿命内确认折旧费用[627] - 计算机设备和办公家具的使用寿命为3年，实验室设备为5年，融资租赁使用权资产和租赁改良为估计使用寿命或租赁期限中较短者[628] - 公司经营和报告为一个业务板块，即开发和商业化专有AIDE技术平台[614] - 公司评估资产收购等交易，若符合特定条件按资产收购处理，否则进一步判断是否符合业务收购要求[616] - 现金等价物等金融工具存在信用风险，联邦存款保险公司保险限额为30万美元，超出部分有风险[629] - 公司于2024年采用ASU 2023 - 07会计准则更新[644] - ASU 2023 - 09会计准则更新将于2024年12月后生效，公司正在评估[645] - ASU 2024 - 03会计准则更新将于2026年12月15日后年度报告期和2027年12月15日后中期报告期生效，公司正在评估[646] 公允价值相关情况 - 2024年12月31日，货币市场基金公允价值370.2万美元，政府和机构票据3457.2万美元，或有对价5669.1万美元，长期债务1432.1万美元[653] - 2023年12月31日，货币市场基金公允价值428.5万美元，存单72.9万美元，政府和机构票据6852.4万美元，或有对价5770.6万美元，长期债务1342.9万美元[653] - 2024年和2023年，公司公允价值层级内无转移[651] - 2024年和2023年，公司选择公允价值计量的EIB贷款因信用损失无价值变动[652] - 公司将存单和政府及机构票据归类为二级投资[653] - 截至2024年12月31日，或有对价负债现值余额为56,691千美元，2023年为57,706千美元[654] - 2024年和2023年估值或有对价时，折现率分别为14.5%和15%，实现概率分别为1% - 56.5%和0% - 100%[657] - 截至2024年12月31日，EIB贷款公允价值余额为14,321千美元，2023年为13,429千美元[658] - 2024年和2023年估值EIB贷款时，折现率均为13%[659] 公司人员与股权相关 - 公司与首席医疗官Karen Smith签订离职协议，需支付现金遣散费0.5百万美元，2024年已支付0.3百万美元，还支付额外现金奖金遣散费，加速612,141份期权和54,757份受限股票单位的归属，产生约0.1百万美元基于股票的薪酬费用[674] - 截至2024年12月31日，公司预留16,171,478股普通股用于未来发行，已发行和流通的普通股为44,001,643股[691] - 截至2024年12月31日，公司根据Quince 2019计划有2,428,575股可供未来发行[696] - 2019计划下的股票期权授予期限最长为10年，授予价格不低于授予日股票公平市场价值的100%；若获授人直接拥有超过10%有表决权的流通股，行权价格至少为普通股公平价值的110%[697] - 2022年12月31日至2024年12月31日，服务型股票期权数量从3,319,711股变为7,408,005股，加权平均行权价格从16.07美元变为3.16美元[699] - 受限股票单位（RSUs）授予员工一般在2 - 4年内归属，其公允价值基于授予日公司普通股收盘价[701] - 2023年12月31日至2024年12月31日，受限股票单位未归属数量从1,488股变为0股[702] 租赁相关情况 - 2023年10月收购EryDel时获得经营租赁，记录经营租赁使用权资产和负债共计0.4百万美元，2024年重新协商租赁协议，额外记录0.2百万美元[675][676] - 截至2024年12月31日，经营租赁使用权资产净值为498千美元，短期经营租赁负债为96千美元，长期经营租赁负债为394千美元，总租赁负债为490千美元，加权平均剩余租赁期限为4.6年，加权平均折现率为9.11%[679]