财务数据关键指标变化 - 2024财年公司现金、现金等价物和短期投资为4080万美元，预计现有资金可支撑到2026年3期试验顶线结果公布[8] - 2024财年研发费用为1860万美元，主要用于3期NEAT临床试验及相关制造成本[9] - 2024财年一般及行政费用为1760万美元，主要包括人员相关和基于股票的薪酬费用等[9] - 2024财年净亏损5680万美元，摊薄后每股净亏损1.31美元，加权平均流通股为4330万股[10] - 2024财年经营活动净现金使用量为3190万美元，主要因净亏损及非现金项目调整[10] - 截至2024年12月31日，公司总资产为1.14478亿美元，总负债为8433.2万美元，股东权益为3014.6万美元[15] 各条业务线数据关键指标变化 - 3期NEAT临床试验入组超过50%，已筛选71名参与者，随机分配61名[2] - 公司计划在2025年启动杜氏肌营养不良症（DMD）2期研究[4] - 预计2025年第四季度公布3期NEAT顶线结果，若结果积极，2026年向FDA提交新药申请（NDA），向EMA提交上市许可申请（MAA）[5] - 公司计划招募约86名6 - 9岁和20名10岁及以上的共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）患者[5]