产品获批与合作进展 - 2024年4月29日，公司的mavorixafor（商品名XOLREMDI）获美国FDA批准用于治疗WHIM综合征[393] - 2025年初公司向欧洲药品管理局提交MAA并获受理，1月与Norgine签订许可和供应协议，2月与taiba rare达成协议在中东和北非部分国家分销和商业化XOLREMDI[394] - 2025年1月13日公司与Norgine签订协议，获2850万欧元预付款，最高可获2.26亿欧元里程碑付款，还将获得两位数特许权使用费[402] 临床试验进展 - 公司完成mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的2期临床研究，结果积极[396] - 公司开展的mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的3期临床试验（4WARD研究）计划招募150名参与者，预计2025年第三或第四季度完成招募[398] 公司战略重组 - 2025年2月公司实施战略重组，员工人数净减少43人，约占总员工数的30%，预计产生约300万美元离职相关费用，每年减少支出3000 - 3500万美元[400] 财务数据关键指标变化 - 2024年产品净收入为260万美元，上一年无产品收入[403][404] - 2024年营收成本为80万美元，上一年无营收成本[403][405] - 2024年研发费用为8164.3万美元，较上一年增加962.6万美元，主要因未分配费用增加[403][407] - 2024年销售、一般和行政费用为6151.8万美元，较上一年增加2601.3万美元，主要因销售和营销费用及一般和行政费用增加[403][410] - 2024年运营费用较上一年减少6860万美元，排除PRV出售影响则增加3640万美元，预计2025年将减少3000 - 3500万美元[412] - 2024年其他（费用）收入净额较2023年增加720万美元，主要因C类认股权证公允价值下降和利息费用增加[413] - 2024年所得税拨备为30万美元，美国实体因出售PRV凭证产生1.05亿美元应税收入[414] - 2024年出售PRV获得1.05亿美元，2025年1月Norgine协议获2850万欧元预付款，需支付约450万美元 sublicense特许权使用费[419] - 截至2024年12月31日，公司有1.021亿美元现金等，累计亏损5.154亿美元，2024年净亏损3750万美元，经营活动净现金使用1.309亿美元[420] - 2024年经营活动净现金使用1.309亿美元，主要因经营亏损和其他（费用）收入净额；投资活动提供6700万美元，主要因PRV出售；融资活动提供2030万美元，主要来自Hercules贷款协议[423][424][425] - 不可撤销租赁义务2025年为140万美元，2026年为130万美元，之后为30万美元[427] 资金筹集与风险 - 公司通过多种方式筹集资金，ATM销售协议已出售约1430万美元普通股，LPC协议2022年1月筹集300万美元[416] - 基于2024年12月31日现金等情况和当前运营计划，公司需筹集额外资金以满足运营和最低现金契约要求[428] - 若通过股权或债务融资筹集资金，股东权益可能被稀释，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发和商业化工作[431] 公司规模披露规定 - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于2.5亿美元，或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于7亿美元，可利用相关规模披露规定[447] 财务报表编制与会计估计 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[433] - 公司需估计应计研发费用，依据已知事实和情况，与服务提供商确认准确性并按需调整，目前无重大调整[435][436] - 公司按授予日公允价值计量股票奖励，确认补偿费用，根据不同归属条件采用不同方法，估值假设可能影响费用[437][440] - 公司采用收购法核算业务合并，购买价超过可辨认净资产公允价值的部分确认为商誉，每年第四季度进行减值测试[441][442] - 公司确定单一运营和报告单元，用市值衡量报告单元公允价值，若低于账面价值则确认减值损失[443] - 公司对许可协议下的有限寿命无形资产按直线法摊销，摊销期为剩余专利寿命或更短[444] - 公司在客户取得商品控制权时确认收入，需判断可变对价，根据不同情况采用不同方法估计[445][447] - 公司对许可安排的里程碑付款，在认为可能实现时计入交易价格，产品销售用预期价值法确定可变对价[447] - 公司在每个后续报告期重新评估可变对价估计，必要时进行调整并按累计追溯法记录[447]