财务数据关键指标变化 - 现金储备 - 2024年第四季度公司现金、现金等价物和受限现金约为1.085亿美元，预计现有资金及相关收入能使现金储备维持到2026年下半年[24] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金为1.08468亿美元，2023年末为1.16678亿美元[47] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2024年第四季度总营收为60万美元，较2023年第四季度的700万美元减少640万美元[25] - 2024财年总营收为6870万美元，较2023财年的4870万美元增加2000万美元[29] - 2024年第四季度营收为63.8万美元，2023年同期为703.8万美元[43] - 2024年全年营收为6869.6万美元，2023年为4872.7万美元[45] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2024年第四季度研发费用为1590万美元，较2023年第四季度的1340万美元增加250万美元[26] - 2024年第四季度一般及行政费用为960万美元，较2023年第四季度的850万美元增加110万美元[27] - 2024年研发费用为5960万美元，较2023年的5340万美元增加620万美元[30] - 2024年一般及行政费用为3530万美元，较2023年的3910万美元减少380万美元[31] 财务数据关键指标变化 - 盈亏情况 - 2024年第四季度持续经营业务净亏损为1780万美元，2023年第四季度为1340万美元；2024年第四季度净亏损为1780万美元，合每股亏损2.22美元，2023年第四季度净亏损为1630万美元，合每股亏损4.06美元[28] - 2024年持续经营业务净收入为720万美元，而2023年持续经营业务净亏损为4250万美元[32] - 2024年净收入为720万美元，摊薄后每股收益为1.04美元；2023年净亏损为6130万美元，摊薄后每股亏损为15.96美元[33] 财务数据关键指标变化 - 流通股 - 2024年末基本和摊薄加权平均流通普通股分别为6832982股和6883911股，2023年末为3841405股；2024年12月31日有8202715股流通股，2025年3月20日有10481931股流通股[34] 财务数据关键指标变化 - 营运资金、资产负债 - 2024年末营运资金为8000.9万美元，2023年末为8637.2万美元[47] - 2024年末总资产为1.36388亿美元，总负债为7999.5万美元，股东权益为5639.3万美元；2023年末总资产为1.59781亿美元，总负债为1.4092亿美元，股东权益为1886.1万美元[47] 业务相关 - 药物试验进展 - PBGENE - DMD在人源化DMD疾病小鼠模型中，实现健康对照小鼠最大力输出的93%[17] - 公司在2024年第四季度启动PBGENE - HBV的1期ELIMINATE - B临床试验，已完成低剂量队列（3名患者）的首次给药[4][7] 业务相关 - 疾病患者数量 - 全球约有3亿人患有慢性乙型肝炎，美国约有2万人患有m.3243相关线粒体疾病[5][13] 业务相关 - 股权交易 - 2025年1月公司收到TG Therapeutics 250万美元的递延现金付款用于购买普通股，股价较购买前30天成交量加权平均价格溢价100%[22]