财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约1.515亿美元[466] - 公司2024年和2023年净亏损分别为4050万美元和2230万美元，截至2024年12月31日累计亏损1.998亿美元[467] - 2024年，公司按市价发行协议出售6252229股普通股，平均每股约9.34美元，总收益5840万美元；9月完成私募融资，总收益约1500万美元；10月完成承销公开发行，总收益约8630万美元[468] - 2024年和2023年临床开发收入分别约为2230万美元和2520万美元，截至2024年12月31日，公司已全额确认从Nippon Shinyaku获得的5000万美元开发里程碑付款[474] - 2024年研发费用约为4996.86万美元，较2023年增加约1350万美元，增幅37% [476][477] - 2024年一般及行政费用约为1486.67万美元，较2023年增加约210万美元，增幅16% [478] - 2024年和2023年投资收入分别约为220万美元和170万美元，2024年增加是因有价证券、储蓄和货币市场基金账户本金余额增加[483] - 2025年公司预计在deramiocel项目上花费约4000万 - 5000万美元，在exosomes项目上花费约500万 - 750万美元[484][485] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，现金及现金等价物分别为1128.7万美元和1469.5万美元，有价证券分别为1.40229亿美元和2479.3万美元[488] - 2024年和2023年经营活动使用的现金分别约为4000万美元和2560万美元，净变化约1440万美元[491] - 2024年和2023年投资活动使用的现金分别约为1.162亿美元和提供现金约510万美元[492] - 2024年和2023年融资活动提供的现金分别约为1.528亿美元和2560万美元，2024年增加主要因出售普通股净收益[493] - 截至2024年12月31日，公司总负债约2500万美元，其中递延收入约1200万美元，租赁负债约150万美元，净营运资金约1.424亿美元[490] - 2024年10月16日公司公开发行507.38万股普通股，每股17美元，总收益约8630万美元，支付费用约540万美元[502] - 2024年9月16日公司向日本新药株式会社私募发行279.8507万股普通股，每股5.36美元，较60天成交量加权平均价格溢价20%，总购买价约1500万美元[503] - 2023年9月29日公司在注册直接发行中发行493.5621万股普通股，每股4.66美元，总购买价约2300万美元，每股配一份认购权证，行权价5.7美元[505] - 2021年6月21日至2024年10月1日公司通过ATM计划出售922.8383万股普通股，平均每股约8.13美元，总收益约7500万美元，支付费用约240万美元[507] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券公允价值约为1.515亿美元[538] 业务线数据关键指标变化 - 2024年第四季度，公司向FDA提交BLA，触发与Nippon Shinyaku美国分销协议的第二个里程碑，2025年1月收到1000万美元里程碑付款[466] - 2024年第三季度，公司与FDA举行预BLA会议，12月完成BLA完整提交，2025年第一季度FDA接受审查，授予优先审查，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日[457][458][459] - HOPE - 2试验最终一年结果显示，达到上肢功能PUL v1.2中级维度主要疗效终点（p = 0.01）、PUL v2.0全部阳性终点（p = 0.04）和左心室射血分数心脏终点（p = 0.002）[460] - HOPE - 2 - OLE研究一年时达到PUL v2.0量表主要终点（p = 0.02），三年数据显示多项心脏功能指标改善[461] - HOPE - 3临床试验约105名符合条件受试者入组，受试者按1:1比例随机分配接受deramiocel或安慰剂[462] - 公司StealthX™疫苗已提交IND申请，NIAID计划2025年第二季度获得监管批准并随后启动一期临床研究[465] 分销协议收入相关 - 2022年公司因美国分销协议获3000万美元预付款，2024年完成HOPE - 3试验无效性分析获1000万美元里程碑付款，同年12月提交BLA获1000万美元里程碑付款，若获营销批准还有8000万美元潜在里程碑付款，商业化后年净销售额达6.05亿美元有销售里程碑付款，产品收入分成比例为30% - 50%[497] - 2023年第一季度公司因日本分销协议获1200万美元预付款，还有最高约8900万美元的开发和销售里程碑付款，产品收入分成是有意义的两位数比例[499] - 若与日本新药株式会社的欧洲地区最终协议按条款单经济条款达成，公司将获2000万美元预付款，还有最高7.15亿美元的开发和销售里程碑付款，产品收入分成是两位数比例[501] 公司财务政策及会计处理 - 公司应用ASU 606进行收入确认，虽未实现候选药物商业销售，但新标准适用于分销协议[519] - 公司采用五步框架确认收入，包括识别合同、履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入[520] - 公司分销协议可能有里程碑或产品收入分成额外付款，需评估是否纳入交易价格[521] - 公司在确定交易价格时评估是否存在重大融资成分，通常因客户预付服务款而不存在[522] - 公司按比例绩效法或直线法确认收入，以临床试验患者访视完成百分比衡量绩效[523] - 公司根据最佳估计记录短期和长期递延收入，未来计划改变可能影响确认金额[524] - 研发费用主要包括薪资、物资、临床试验成本等，除资本化无形资产外，研发成本在发生时费用化[526] - 公司通过财务模型估计临床试验应计费用，根据试验进展和服务完成情况调整费用确认[535] - 2024年11月FASB发布ASU No. 2024 - 03，要求披露特定费用类别，2026年12月15日后年度生效[536] 其他财务相关事项 - 公司目前无商业产品销售，预计未来将产生大量费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营[467][472] - 2016年公司获加州再生医学研究所约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元，截至2024年12月31日赠款负债本金约340万美元，2025年2月26日公司通知将赠款转为贷款，应计利息可能为0 - 约710万美元[508][510][511] - 公司租赁办公和实验室空间为经营租赁，多数含续租选项，续租由公司自行决定，租赁利率采用增量借款利率[516][517] - 公司投资政策旨在与高评级信用发行人合作，限制信用风险，预计利率100个基点变动对投资组合公允价值无重大影响[539]