NEW YORK, Aug. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- WHY: Rosen Law Firm, a global investor rights law firm, reminds purchasers of securities of Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) between October 9, 2024 and July 10, 2025, both dates inclusive (the “Class Period”), of the important September 15, 2025 lead plaintiff deadline. SO WHAT: If you purchased Capricor securities during the Class Period you may be entitled to compensation without payment of any out of pocket fees or costs through a contingency fee ar ...

Faruqi & Faruqi is a leading national securities law firm with offices in New York, Pennsylvania, California and Georgia. The firm has recovered hundreds of millions of dollars for investors since its founding in 1995. See www.faruqilaw.com. As detailed below, the complaint alleges that the Company and its executives violated federal securities laws by making false and/or misleading statements and/or failing to disclose that defendants provided investors with material information concerning Capricor's lead ...

NEW YORK, Aug. 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- WHY: Rosen Law Firm, a global investor rights law firm, reminds purchasers of securities of Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) between October 9, 2024 and July 10, 2025, both dates inclusive (the “Class Period”), of the important September 15, 2025 lead plaintiff deadline. SO WHAT: If you purchased Capricor securities during the Class Period you may be entitled to compensation without payment of any out of pocket fees or costs through a contingency fee ar ...

公司诉讼事件 - Capricor Therapeutics公司因涉嫌在2024年10月9日至2025年7月10日期间误导投资者而面临集体诉讼 [1] - 诉讼指控公司隐瞒了其主导产品deramiocel在治疗DMD相关心肌病方面的四年安全性和有效性数据 [2] - deramiocel是一种异体心脏球衍生细胞疗法 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和其他未满足医疗需求的疾病 [1] FDA审批结果 - 2025年7月11日公司收到FDA的完全回应函(CRL) 拒绝其生物制品许可申请 [3] - FDA认为申请未达到有效性证据的法定要求 并需要更多临床数据 [3] - CRL还指出申请中化学、制造和控制(CMC)部分存在未解决问题 [3] 股价影响 - 在FDA拒绝消息公布后 公司股价从2025年7月10日的11.40美元/股暴跌至7月11日的7.64美元/股 跌幅达33% [3] 产品研发情况 - deramiocel是公司主导产品候选药物 已完成治疗DMD相关心肌病的HOPE-2二期临床试验 [2]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额约为1.228亿美元 [23] - 2025年第二季度收入为零，而2024年同期约为400万美元 [23] - 2025年研发费用(不含股权激励)约为2010万美元，较2024年同期的1170万美元增长明显 [25] - 2025年第二季度净亏损约为2590万美元，2024年同期净亏损为1100万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品daramycin针对DMD心肌病的BLA申请收到FDA的完全回复函(CRL)，指出当前申请形式未达到有效性证据的法定要求 [6] - HOPE三期试验已完成入组，共104名患者，采用双盲安慰剂对照设计，统计功效超过90% [9] - 公司已提交协议修正案，将左心室射血分数(LVEF)设为主要疗效终点 [10] - 外泌体平台技术Stealth X疫苗的IND申请已获批准，一期临床试验由NIAID主导进行 [18] 公司战略和发展方向 - 公司坚持推进daramycin在DMD心肌病适应症的审批，已提交全面简报文件，提出多条潜在审批路径 [12] - 外泌体平台被视为多功能治疗引擎，公司计划通过战略合作将其扩展到疫苗以外的领域 [21] - 公司保持商业化准备，包括医生教育、患者服务、市场准入规划和报销等工作 [16] 管理层评论 - 管理层对FDA的CRL表示失望，认为提交材料符合监管要求，并将继续与FDA合作寻找最有效的审批路径 [7] - 强调DMD心肌病是导致患者死亡的主要原因，daramycin已显示出稳定心脏功能下降的潜力 [14] - 公司现金状况良好，预计可支持运营至2026年底，若获批还可获得8000万美元的里程碑付款 [28] 问答环节 关于HOPE三期试验 - 公司计划在获得FDA明确要求后提交统计分析计划，再进行揭盲 [33] - 预计将在8月与FDA举行Type A会议，之后会向市场提供更新 [35] 关于审批路径 - 公司考虑补充开放标签扩展(OLE)数据，但具体方案将取决于FDA的反馈 [41] - 正在评估多种数据提交方案，包括重新提交当前BLA或补充HOPE三期数据 [50] 关于财务 - 研发费用增加主要来自HOPE三期试验和CMC准备工作 [105] - 若获得批准，公司将有资金用于CMC扩展和商业化准备 [113] 关于外泌体平台 - Stealth X疫苗符合Kennedy部长倡导的标准，不含佐剂和mRNA [52] - 疫苗项目被视为潜在业务发展机会，但非公司核心重点 [53]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ Quarterly Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the quarterly period ended June 30, 2025 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) (State or other jurisdiction of ...

Exhibit 99.1 Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update SAN DIEGO, August 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced its financial results for the second quarter ended June 30, 2025, and provided a corporate update. "We remain steadfast in our mission to deliver the first approved therapy for Duchenne cardiomyo ...

核心观点 - 公司专注于开发针对罕见疾病的细胞和外泌体疗法 其主导产品Deramiocel针对杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病 目前处于BLA重新提交阶段 并计划补充HOPE-3试验数据作为支持证据[1][2] - StealthX™外泌体疫苗平台获得FDA的IND批准 进入临床阶段 标志着该技术平台首次应用于人体试验[4][6] - 公司现金储备约1.228亿美元 预计可支持运营至2026年第四季度[7][11] 研发进展 - Deramiocel的BLA重新提交计划基于现有数据集 HOPE-3试验的顶线数据预计2025年第四季度公布 可能作为补充证据[4][5] - HOPE-3三期临床试验修改方案 将左心室射血分数(LVEF)设为主要疗效终点 已完成12个月治疗期 保持双盲状态[5] - HOPE-2开放标签扩展研究四年数据显示 Deramiocel持续保持心脏功能(LVEF)并减缓骨骼肌衰退[5] - FDA已接受所有483项PLI检查观察项的整改回复 表明公司具备商业化生产能力[4][5] 财务数据 - 2025年第二季度现金及等价物为1.228亿美元 较2024年底的1.515亿美元有所下降[7] - 2025年第二季度营业收入为0 去年同期为397万美元 下降主要因与Nippon Shinyaku合作的4000万美元前期款项已在2024年底全部确认[8] - 2025年第二季度运营费用2770万美元 同比增长78% 研发费用占2205万美元[9] - 2025年第二季度净亏损2590万美元 每股亏损0.57美元 去年同期净亏损1100万美元 每股亏损0.35美元[10] 战略合作与监管进展 - 与NIAID合作开展StealthX™疫苗一期临床试验 该项目入选美国卫生与公众服务部的"下一代疫苗计划"[6] - Deramiocel获得FDA授予贝克尔肌营养不良症(BMD)的孤儿药资格 该疾病在美国影响约5000人[5][6] - 计划2025年8月与FDA举行Type A会议 讨论Deramiocel的批准路径[4][5] 产品管线 - Deramiocel(CAP-1002)是一种异体心脏来源细胞疗法 通过外泌体调节巨噬细胞表现 具有免疫调节和抗纤维化作用[16] - 该产品已获得DMD和BMD的孤儿药资格 以及RMAT和ATMP等多项监管认定[17] - StealthX™平台除疫苗应用外 未来计划拓展至治疗性领域 包括寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送[18]

公司诉讼事件 - 公司Capricor及其高管被指控违反联邦证券法 通过发布虚假或误导性声明及未披露关键信息 涉及公司主导细胞疗法药物deramiocel治疗杜氏肌营养不良相关心肌病的数据[2] - 公司此前向投资者强调其有能力从FDA获得deramiocel的生物制品许可申请(BLA) 但隐瞒了HOPE-2试验四年安全性和有效性数据的不利事实[2] FDA监管动态 - 2025年7月11日公司收到FDA的完全回复函(CRL) 拒绝BLA申请 理由包括缺乏有效性实质性证据及需要额外临床数据 申请中的化学制造和控制部分也存在未解决问题[3] 股价影响 - FDA拒批消息导致公司股价从2025年7月10日的11.40美元/股暴跌至7月11日的7.64美元/股 单日跌幅达33%[4] 法律程序进展 - 法院指定首席原告需为集体诉讼中经济利益最大且符合代表性的投资者 其他潜在集体成员可选择参与诉讼或保持观望[5] - 律师事务所Faruqi & Faruqi公开征集与公司行为相关的线索 包括举报人、前员工和股东等[6]

公司动态 - Capricor Therapeutics将2025年第二季度财务报告发布时间调整为8月11日美国东部时间下午4:30 [1][2] - 公司将在同日举行网络直播和电话会议讨论财务结果及企业更新 [2][3] - 电话会议接入方式包括免费号码1-800-717-1738和国际号码1-646-307-1865 会议ID为90328 [3] - 网络直播回放将在公司官网提供 [3] 产品研发进展 - 公司已安排与美国FDA举行Type A会议 讨论其主打细胞疗法Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的生物制品许可申请(BLA)监管路径 [1] - Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法 临床前及临床研究显示其对DMD患者心脏和骨骼肌功能具有免疫调节和抗纤维化作用 [4] - 该产品目前处于治疗DMD的后期开发阶段 [4] - 公司与日本新药株式会社达成协议 在美日两地独家商业化Deramiocel(需获监管批准) [7] 技术平台 - 公司正在开发基于外泌体的StealthX™平台 专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [4] - StealthX™平台目前处于临床前开发阶段 目标治疗多种疾病 [4] 企业背景 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发细胞和外泌体疗法的生物技术公司 致力于治疗罕见病 [4] - 公司联系方式包括媒体联系人Raquel Cona(2128961204)和首席财务官AJ Bergmann(8587271755) [8]