公司产品临床试验计划 - 公司将开展一项10000名参与者的随机2b期临床试验，评估GEO - CM04S1与美国FDA批准的COVID - 19疫苗的疗效，预计2025年下半年开始[14,23,24] - GEO - CM04S1作为健康成年人加强疫苗的2期试验有63名参与者，预计2025年年中获得数据[36,38] - Gedeptin已完成晚期头颈癌的多中心1/2期临床试验，计划开展复发性头颈癌的2期临床试验[14,18] - GEO - MVA针对猴痘和天花的疫苗，预计2025年开始临床评估[14,19] - 计划开展Gedeptin与免疫检查点抑制剂联用的2期临床试验，预计2025年下半年启动，约36名患者参与，主要终点为病理缓解率[43] - 公司计划开展的Gedeptin一期复发头颈癌2期试验预计约36名患者参与[212] - GEO - CM04S1的2b期临床试验将有10000名参与者[209] 公司产品临床数据及效果 - GEO - CM04S1作为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的加强疫苗，在中期数据审查中显示出比mRNA疫苗更优的免疫反应[16,32] - Gedeptin疗法单周期安全性良好，实体瘤患者肿瘤尺寸有缩小迹象[40] - 多中心1b/2a期试验（PNP - 002）评估Gedeptin疗法多周期对晚期头颈鳞状细胞癌的安全性和有效性，该试验部分由FDA资助，Gedeptin获孤儿药地位[41] - 2024年特别临床顾问委员会综合评审认为Gedeptin安全性和有效性可接受，支持扩大的2期临床试验[42] - Gedeptin完成了治疗晚期头颈部鳞状细胞癌的1/2期临床试验，结果显示其安全性和有效性可支持继续开发[209] 公司专利情况 - 公司拥有超过135项已授予或待批准的专利申请，分布在23个专利家族中[15] - 公司全球范围内拥有的专利情况：18项已授权或允许的美国专利申请、18项待决美国专利申请、31项已授权外国专利、67项待决外国专利申请、1项专利合作条约（PCT）申请和1项美国临时申请，分布在23个专利家族[98] - 公司拥有的针对埃博拉病毒和马尔堡病毒的美国专利（US 11,701,418和US 11,896,657），若有效且可执行，将于2036年到期（不含专利期限延长）[99] - 公司拥有的针对寨卡病毒的美国专利（US 11,638,750），若有效且可执行，将于2037年到期（不含专利期限调整）[100] - 公司拥有的针对疟疾的2项已授权美国专利（U.S. 11,311,612和US 11,857,611）及1项已允许美国专利申请，若有效且可执行，将于2038年到期（不含专利期限调整或延长）[101] - 公司拥有的免疫肿瘤疫苗组合物相关专利申请，若有效且可执行，将于2037 - 2040年到期（不含专利期限调整或延长）[102] - 公司拥有的用于治疗SARS CoV - 2的MVA基疫苗相关专利申请，若有效且可执行，将于2041年到期（不含专利期限调整或延长）；从NIH非独家许可的相关专利家族将于2027 - 2032年到期[103] - 公司拥有的泛β冠状病毒MVA基疫苗相关PCT申请，若有效且可执行，将于2045年到期（不含专利期限调整或延长）[104] - 公司与Leidos, Inc.共同拥有的用于增强疫苗接种期间T细胞启动的病毒构建体相关专利申请，若有效且可执行，将于2042年到期（不含专利期限调整或延长）[105] - 公司从COH独家许可的针对冠状病毒疫苗产品的5个专利家族，若有效且可执行，将于2041 - 2043年到期（不含专利期限调整或延长）；另外2个针对SARS - CoV - 2变体的专利家族将于2042年到期（不含专利期限调整或延长）[108][109] - 公司从UAB和SRI独家许可的用于癌症治疗的2个专利家族，若有效且可执行，将于2029 - 2032年到期（不含专利期限调整或延长）[110] 公司资金及收入情况 - 公司获得BARDA直接拨款目前为2620万美元，最高可能增至4500万美元，用于GEO - CM04S1的临床材料制造和2b期临床试验[24] - BARDA从Project NextGen项目向Allucent拨款3.43亿美元用于执行临床试验，两项拨款合计价值预计为3.69 - 3.88亿美元[24] - 2024年和2023年研发支出分别为2370万美元和2070万美元，预计研发成本将增加[122] - 2024年净亏损约2500万美元，预计未来持续亏损且累计亏损增加[129] - 截至2024年12月31日，根据ATI - RRPV合同已确认约400万美元收入[134] - 下一代COVID - 19疫苗候选产品GEO - CM04S1预计部分资金来自美国政府，ATI - RRPV合同可提供至多2620万美元（可能增至4500万美元）[134] - 公司获得RRPV直接资助约2620万美元用于GEO - CM04S1的2b期临床试验，资助可能增至4500万美元[209] - BARDA通过临床研究网络向Allucent单独拨款约3.43亿美元用于执行GEO - CM04S1的临床试验[209] - 公司至今收入来自政府资助、合同及合作安排，未从产品销售获得收入[210] 公司面临的风险及挑战 - 公司收到“持续经营”审计意见，持续经营能力依赖筹集资金和实施商业计划[130] - 公司运营主要通过出售股权证券、政府资助和临床试验支持融资，后续需大量额外资金[131] - BARDA有权随时终止ATI - RRPV合同，若合同终止或资金减少、延迟，将影响公司收入和现金流[135][136] - 公司信息系统和安全记录易受攻击，虽有投入但无法确保防范安全漏洞、服务中断或数据丢失[137][138] - 公司产品处于不同开发和测试阶段，未通过人体临床试验和政府机构批准，若无法成功开发和证明产品及流程，将无法盈利甚至停止运营[139] - 公司依赖关键人员，若失去他们的服务，业务和运营可能受到不利影响，且吸引和留住人员受财务挑战影响[140] - 公司产品需符合国内外广泛监管要求，无法预测产品是否能获得FDA或外国监管机构批准及批准时间[141] - 公司面临激烈竞争和快速技术变革，竞争对手可能开发出更优或更早上市的产品，使公司产品无法商业化或销售受损[143] - 公司临床研究可能会出现延迟，这会增加产品开发成本，对财务结果和商业前景产生不利影响[146] - 公司严重依赖第三方进行临床试验，但无法控制其活动，第三方若未履行义务，可能会延迟或阻碍产品候选的开发、批准和商业化[147] - 公司预计未来医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和更低的报销，对产品价格产生下行压力，影响公司盈利和产品商业化[155] - 公司可能需要为产品责任索赔进行诉讼辩护或支付赔偿，产品责任索赔可能超过保险政策限额，分散管理层注意力，影响公司声誉和产品需求[159] - 公司商业成功部分取决于获取、维护、保护和执行知识产权及专有技术的能力，若无法做到，可能对业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响[161] - 公司无法确定许可的待决专利申请能否获得专利，也不确定最终授予的专利是否有效或可执行，否则业务等可能受重大损害[162] - 若公司未履行对许可方的合同义务，可能失去重要知识产权的许可权，许可协议终止会影响产品生产和保护能力[163] - 其他方可能声称公司侵犯其知识产权或专有权利，导致公司产生重大费用或无法销售产品[164] - 自2020年1月以来，COVID - 19疫苗领域专利申请众多，若第三方提出侵权索赔，诉讼或干扰程序可能使公司面临停止销售等情况[165] 公司其他相关信息 - Project NextGen是美国卫生与公众服务部一项50亿美元的倡议，旨在推进新的COVID - 19疫苗和疗法研发[25] - 超过90%的感染SARS - CoV - 2后产生的中和抗体针对S蛋白的受体结合域（RBD）亚基[20] - 2022年11月公司获得NIH - MVA针对猴痘或天花病毒的临床前、临床和商业使用权，GEO - CM04S1和sMVA被认为是控制猴痘疫情的候选疫苗[45] - 2022年猴痘大流行使美国战略国家储备疫苗大幅减少，非洲Clade I猴痘疫情死亡率高达10%，公司计划开发和商业化GEO - MVA，2025年开始临床评估[46][47] - 埃博拉、苏丹和马尔堡病毒引发的出血热疾病人类致死率高达90%，公司用GV - MVA - VLP™平台开发疫苗，GEO - EM01 - S和GEO - MM01在豚鼠模型中提供100%死亡保护[48][50] - GEO - ZM02在啮齿动物中对致命剂量寨卡病毒单剂保护率达100%，在恒河猴中能有效控制病毒复制，进一步开发依赖合作支持[53] - 全球疟疾每年导致2.27亿例感染和61.9万例死亡，公司与伯内特研究所合作，用GV - MVA - VLP™平台开发疟疾疫苗[55][56] - 2022年公司暂停HIV疫苗开发，UCSF研究显示含公司HIV加强疫苗候选物MVA62B的联合疗法免疫原性高[57][58] - MVA最初开发时在鸡胚或鸡胚成纤维细胞中传代超500次，使其在人体细胞中复制能力有限但在禽类细胞中复制能力高[64] - MVA安全性在超120000名欧洲受试者中得到验证，包括免疫功能低下个体[68] - 美国FDA对药品和生物制品监管严格，产品上市前需经多步骤，优先审评旨在6个月内做出决定[70][80] - 自2014年首次出售以来，优先审评券价格在6800万美元至3.5亿美元之间[81] - 公司认为其埃博拉、苏丹、马尔堡、疟疾和寨卡疫苗项目可能有资格申请优先审评券[82] - 公司依靠第三方合同制造商生产临床和商业产品，预计其能提供足够物资完成当前临床试验[84] - 2023年9月公司签署ProBioGen的AGE悬浮细胞系商业多产品许可协议，以实现MVA疫苗高产和可扩展生产[87] - 公司产品候选面临来自大型制药公司、专业制药和生物技术公司以及学术和研究机构的激烈竞争[89] - 全球超40种COVID - 19疫苗获授权使用，美国有3种，世卫组织报告有180种COVID产品处于临床开发中[91] - 多家公司正在开发各种类型的癌症治疗性疫苗或其他免疫治疗方法[92] - 2017年9月，加州议会批准SB17，要求制药公司在产品价格两年内涨幅超过16%时，提前60天通知健康保险公司和政府健康计划并解释原因；2016年，佛蒙特州通过法律要求特定制造商说明价格上涨理由[154] - 有预融资认股权证可兑换约210万股，其他认股权证可兑换约1010万股，加权平均行使价为每股2.61美元，行使将导致公司增发普通股并稀释股东所有权比例[184] - 公司章程授权董事会发行最多1000万股优先股，发行可能削弱普通股股东权利并影响股价[185] - 公司主要行政办公室位于佐治亚州斯迈纳，租赁约8400平方英尺的办公和实验室空间，租约于2025年12月31日到期[197] - 2025年3月25日，公司普通股有24名登记持有人，大部分股份由经纪人和其他机构代股东持有[201] - 公司从未宣布或支付普通股现金股息，预计可预见未来也不会支付，未来支付股息需经董事会决定[202] - 报告期内未销售未注册证券，2024年第四季度未回购任何股权证券[203][204] - 公司是临床阶段生物技术公司，最先进的候选产品包括下一代COVID - 19疫苗、实体肿瘤癌症基因疗法、猴痘和天花疫苗等[207] - 公司战略是推进、保护和利用差异化疫苗/免疫疗法技术，开发针对传染病和癌症的疫苗和免疫疗法[208] - 公司目标是推进产品进行人体临床试验，寻求合作或授权以获监管批准和商业化[208] - GEO - CM04S1正在多项2期临床试验中评估其安全性、有效性和免疫原性[209] - 公司预计研发支出会随着产品推进临床试验和寻求监管批准而增加[211] 公司许可协议情况 - 公司与COH签订独家许可协议，获得COH04S1全球独家开发和商业化权利，需支付里程碑款项和年度特许权使用费[116] - 公司与PNP签订许可协议，获得Gedeptin全球独家权利，需支付里程碑款项和低至中双位数百分比的年度特许权使用费[117][118]