公司药物管线情况 - 公司管线有两个候选药物，即brilaroxazine和RP1208，均为内部发现的新化学实体[433] 药物临床试验结果 - 2023年10月30日，公司宣布3期RECOVER - 1试验的积极顶线结果，50mg剂量的brilaroxazine在第4周时阳性和阴性综合征量表（PANSS）总评分较安慰剂降低10.1分（-23.9 vs. -13.8，p<0.001）[436][438] - 开放标签扩展（OLE）试验中，435名患者参与，其中156名（35.86%）为3期试验双盲部分的滚动参与者，279名（64.13%）为新参与者[449] - OLE试验中，108名患者完成1年治疗，超250名患者完成6个月治疗[448] - OLE试验中，15mg、30mg和50mg剂量的brilaroxazine治疗52周后，PANSS总评分分别降低15.2、18.6和20.8分[449] - OLE试验中，汇总数据显示brilaroxazine三个剂量（N = 113）治疗1年，PANSS总评分降低18.6分（71.6→53，p ≤ 0.0001），阳性症状降低5.2分（17.7→12.5，p ≤ 0.0001），阴性症状降低4.5分（19.5→15.0，p ≤ 0.0001）[449] - OLE试验中，15.2%的参与者报告至少一种治疗相关不良事件（TRAE），治疗中断率为35%[455] 药物试验计划与预期 - 公司预计在2025年年中启动注册性全球4周3期RECOVER - 2试验，预计2026年第三季度完成，数据可能支持2026年第四季度向FDA提交新药申请（NDA）[441] - 布立拉嗪（Brilaroxazine）针对精神分裂症的3期RECOVER - 1试验和长期安全性研究已完成，OLE预计2025年第二季度完成，3期RECOVER - 2试验预计2025年年中启动，预计2026年第三季度公布顶线数据[464] 公司融资情况 - 2024年5月28日，公司进行注册直接发行，发行1,898,734股普通股及认股权证，净收益280万美元，扣除发行成本等费用40万美元[452] - 2024年8月20日，公司进行包销发行，净收益约360万美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用约140万美元[454] - 2024年8月发行交易结束后，公司向承销商发行认股权证，可购买最多238,095股普通股，行使价为每股1.3125美元，有效期为发行结束日期六个月后的五年内[456] - 2024年12月16日，公司与承销商签订承销协议，发行1200万股普通股、可购买最多600万股普通股的A系列认股权证和可购买最多1200万股普通股的B系列认股权证，发行净收益约为1650万美元，扣除费用约150万美元[458][459] - 2024年5月完成注册直接发行，净收益280万美元；8月完成包销发行，净收益约360万美元[493][494] - 2024年12月18日完成承销发行，出售1200万股普通股、可认购最多600万股普通股的A类认股权证和可认购最多1200万股普通股的B类认股权证，净收益1650万美元，发行成本等费用150万美元，组合公开发行价每股1.50美元[495] 公司财务关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司营运资金盈余约为10万美元，累计亏损1.643亿美元，手头现金及现金等价物约为1350万美元，2024年和2023年净亏损分别约为2990万美元和3930万美元[460] - 2024年和2023年研发费用分别约为2290万美元和3140万美元，降幅27.1%，主要因外部研发成本减少[477][480] - 2024年和2023年一般及行政费用分别约为790万美元和810万美元，降幅2.4% [477][483] - 2024年和2023年认股权证负债重新计量分别实现约70万美元收益和20万美元损失，变化幅度400% [477][484] - 2024年和2023年利息费用分别约为1.8万美元和3.4万美元，降幅45.2% [477][485] - 2024年和2023年利息收入分别约为36.1万美元和39.8万美元，降幅9.3% [477][486] - 2024年其他费用净额约为16.1万美元，2023年其他收入净额约为13.4万美元，变化幅度219.8% [477][487] - 2024年和2023年现金及现金等价物分别为1347.6331万美元和2336.7456万美元，降幅42.3% [488] - 2024年和2023年营运资金分别为8.1861万美元和652.5371万美元，降幅98.7% [488] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约1350万美元，预计资金仅能支撑到2025年第二季度[489] - 2024年12月31日止年度，经营活动净现金使用约3350万美元，主要包括净亏损约2990万美元、认股权证负债公允价值变动收益约70万美元、股份支付费用约160万美元，经营资产和负债减少约450万美元[497] - 2023年12月31日止年度，经营活动净现金使用约2830万美元，主要包括净亏损约3930万美元、认股权证负债公允价值变动损失约20万美元、股份支付费用约340万美元，经营资产和负债增加约730万美元[498] - 2024年12月31日止年度，融资活动提供净现金约2370万美元，包括发行普通股等所得约2320万美元、短期债务所得100万美元，短期债务还款约50万美元[499] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供净现金约3320万美元，包括发行普通股等所得约2750万美元、短期债务所得70万美元、认股权证行权所得约570万美元，短期债务还款约70万美元[500] 公司未来费用预期 - 公司预计未来几年研发费用将增加，用于推进开发计划、寻求产品候选药物的监管批准和为商业化做准备[462] - 公司预计未来约三年，布立拉嗪针对精神分裂症的临床开发成本总计约6700万美元[466] - 公司预计随着基础设施的扩展和临床项目的发展，一般及行政费用将增加[468] 公司会计处理方法 - 公司记录临床试验成本时，对于未开票成本，通过从CRO获取报告、与人员和供应商沟通等方式确定应计金额[472] - 公司根据ASC 718记录股份支付费用，使用Black - Scholes - Merton模型确定授予日公允价值[474] - 公司使用Black - Scholes - Merton模型确定所有权益分类认股权证的公允价值，使用Lattice模型确定负债分类认股权证的公允价值[476] 认股权证相关信息 - A类认股权证立即可行使，2025年6月18日到期，行权价每股1.50美元；B类认股权证立即可行使，2029年12月18日到期，行权价每股1.50美元[495] 公司资金需求与风险 - 公司预计通过股权或债务融资及合作协议满足现金需求，目前无承诺外部资本来源[496] - 未来通过股权或债务融资会稀释股东权益，合作协议可能使公司放弃技术、未来收入流等权利[496] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发等工作[496] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[501]