总营收相关数据 - 2025年第一季度总营收1.252亿美元，按固定汇率计算同比增长15%，货币逆风为140万美元或1%[1][5] - 公司预计2025年总营收增长指引调整为按固定汇率计算增长15 - 22%[1][9] - 公司预计2028年总销售额将超过10亿美元[8] - 2025年第一季度净产品销售为12.5249亿美元，2024年同期为11.0403亿美元[27] 各业务线产品销售数据 - Galafold 2025年第一季度净产品销售额1.042亿美元，同比增长5%，按固定汇率计算增长6%，公司重申其2025年全年收入增长指引为按固定汇率计算增长10 - 15%[6] - Pombiliti + Opfolda 2025年第一季度净产品销售额2100万美元，同比增长90%，按固定汇率计算增长92%，公司将其2025年营收增长指引范围调整为按固定汇率计算增长50 - 65%[8] 运营费用相关数据 - 2025年第一季度GAAP总运营费用1.215亿美元，较2024年第一季度的1.246亿美元下降2.5%；非GAAP总运营费用9450万美元，较2024年第一季度的8560万美元增长10.4%[8] - 2025年第一季度非GAAP运营费用调整为2700.9万美元，2024年同期为3900.2万美元[31] 盈利相关数据 - 2025年第一季度GAAP净亏损2170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.07美元；非GAAP净收入900万美元，即每股基本和摊薄收益0.03美元[8] - 2025年第一季度毛利润为1.13551亿美元，2024年同期为0.96836亿美元[27] - 2025年第一季度运营亏损为795.2万美元，2024年同期为2772.1万美元[27] - 2025年第一季度净亏损为2168.6万美元，2024年同期为4841.9万美元[27] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，2024年同期净亏损为458.1万美元[33] - 2025年第一季度非GAAP每股净收入为0.03美元，2024年同期每股净亏损为0.02美元[33] 资产负债相关数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.506亿美元，较2024年12月31日的2.499亿美元略有增加[8] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.81657亿美元，截至2024年12月31日为2.13752亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总资产为7.89839亿美元，截至2024年12月31日为7.85033亿美元[29] - 截至2025年3月31日，总负债为5.96281亿美元，截至2024年12月31日为5.90988亿美元[29] 业务合作与市场准入相关 - 公司获得Dimerix公司DMX - 200在美国的独家许可权，用于治疗罕见致命肾病FSGS[4][8] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为成人晚发型庞贝病的首选治疗方案，预计2025年第二季度开始商业患者治疗；在加拿大和澳大利亚获得成人晚发型庞贝病的监管批准[8]