公司业务进展 - 公司是生物技术公司，采用Prime Editing技术，2025年3月宣布治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的临床前项目，预计与威尔逊病项目明年进入临床[88] - 慢性肉芽肿病是最先进的血液项目，正推进PM359作为治疗该疾病的候选药物[89] 公司收入情况 - 截至目前，公司未从产品销售中获得任何收入，预计未来几年收入主要来自现有和未来的合作协议，且未从现有合作协议中获得任何特许权使用费[90] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为4056.2万美元，较2024年同期增加278.8万美元，主要因设施相关费用增加360万美元[99] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用为1328.4万美元，较2024年同期增加212.6万美元，主要因人员费用增加130万美元[100] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额 - 2025年第一季度其他收入净额为50.2万美元，较2024年同期减少221.2万美元，主要因关联方短期投资公允价值变动减少222.2万美元[101] 公司资金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.443亿美元（不包括受限现金）或1.583亿美元（包括受限现金），累计亏损7.391亿美元[103][104] - 截至2025年3月31日，公司持有现金、现金等价物、投资和受限现金共计1.583亿美元[122] 公司持续经营情况 - 公司认为存在重大疑问能否持续经营12个月，需获得必要融资以履行义务和偿还债务[105] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为4885.7万美元，投资活动净现金使用量为4774.2万美元，融资活动净现金流入量为600万美元[108] 公司费用与收入预期 - 公司预计随着临床开发和平台发展，费用将增加，且在产品商业化前不会产生产品销售收入[111] 公司资金支持情况 - 现有现金、现金等价物和投资预计足以支持运营费用和资本支出至2026年上半年[112] 公司资金收支情况 - 可交易证券净购买额为3470万美元，购买物业和设备支出230万美元[113] - 2024年2月公开发行普通股所得款项为1.321亿美元，发行预融资认股权证所得款项为1880万美元[113] - 根据与囊性纤维化基金会的协议收到款项600万美元[113] 公司财务风险 - 利率立即变动10%不会对现金等价物或投资的公允市值产生重大影响[122] - 通胀可能增加公司劳动力成本和研发成本，未来或产生不利影响[123] 公司合同义务情况 - 2025年第一季度，除租赁最低租赁承诺外，合同义务和承诺无重大变化[117] 公司会计政策情况 - 2025年第一季度，关键会计政策和重大判断无重大变化[119] 公司财务报表可比性情况 - 公司选择不放弃新兴成长公司的延长过渡期，财务报表可能与其他上市公司不可比[121]