财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为4060万美元，较2024年同期的3780万美元有所增加，主要因实验室空间扩张[10] - 2025年第一季度行政费用为1330万美元，较2024年同期的1120万美元增加，由人员费用推动[10] - 2025年第一季度净亏损为5190万美元，2024年同期为4580万美元[10] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物、投资和受限现金为1.583亿美元，2024年12月31日为2.045亿美元[10] - 2025年第一季度总营收为145.4万美元，2024年同期为59.1万美元[18] 各条业务线数据关键指标变化 - PM359治疗p47 CGD的1/2期试验首批临床数据预计2025年公布[1][5] - PM577治疗威尔逊病的IND和/或CTA申请预计2026年上半年提交[1] - AATD项目的IND和/或CTA申请目标为2026年年中提交[1] - 2025年3月公司公布AATD临床前项目，体内数据显示目标位点编辑水平高，循环野生型AAT蛋白恢复正常[4] 资金支持情况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资预计足够支持公司运营和资本支出至2026年上半年[7]