公司概况 - 公司创立于2007年，是研究和开发小核酸药物、专注于siRNA疗法的全球主要参与者[34] - 公司因不符合上市规则第8.05(1)、(2)或(3)条规定，正寻求根据上市规则第十八A章在联交所主板上市[33] 产品管线 - 公司有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及七种适应症，其中四款处于2期临床试验中[34] - 核心产品RBD4059是全球首款、临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物[34] - 正在推进两款关键产品RBD5044及RBD1016，RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，RBD1016是治疗CHD的领先siRNA候选药物[34] - 公司保持超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目[34] 研发进展 - 2024年10月公司在澳大利亚完成RBD4059在健康受试者中的1期试验，2024年8月在瑞典启动2a期临床试验[42] - 2024年10月公司获EMA对RBD5044的2期试验CTA批准，该试验正在瑞典混合型血脂异常患者中进行[45] - 2022年9月公司获国家药监局对RBD7022的IND批准，2025年3月在中国完成其1期试验[45] - 2025年8月在澳大利亚启动RBD1119的1期临床试验且首例患者已入组[108] - 2025年10月，EMA授予公司关键产品之一RBD1016用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定[108] 研发团队与开支 - 截至2025年6月30日，内部研发团队由272名成员组成，约33.1%拥有硕士学位，约13.6%拥有博士学位，约75%具备制药行业工作经验[57] - 截至2023年及2024年12月31日止年度以及截至2024年及2025年6月30日止六个月，研发开支分别为人民币315.8百万元、280.4百万元、134.8百万元及129.1百万元[59] 生产与专利 - 江苏昆山生产设施总面积超2100平方米，约1100平方米具备小核酸原料药产能，原料药年产能约5公斤[67] - 截至最后实际可行日期，公司拥有246件授权专利和217件专利申请[69] 财务数据 - 2023 - 2025年6月各期间收入分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[75] - 2023 - 2025年6月各期间除税前亏损分别为437,148千元、257,047千元、121,409千元、93,867千元[75] - 2023 - 2025年各年末非流动资产总额分别为406,773千元、381,565千元、349,019千元[78] - 2023 - 2025年各年末流动资产总额分别为309,475千元、269,293千元、651,562千元[78] - 2023 - 2025年各年末流动负债总额分别为327,851千元、414,306千元、656,120千元[80] - 2023 - 2025年各年末负债总额分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[80] - 2023 - 2025年流动比率分别为0.9、0.6、1.0[89] 风险与展望 - 公司面临激烈竞争、技术变革、候选药物开发等风险[90][92] - 公司预计需大量资金支持研发及日常运营，计划多种方式获取资金[87] - 公司预计2025年继续确认净亏损，主要因预计产生与研发活动有关的重大成本及开支[108] 股权结构 - 截至最后实际可行日期，梁博士拥有公司10.84%权益[94] - 一致行动人士于最后实际可行日期共同有权行使公司全部已发行股份约29.91%所附带的投票权[96] 合作与许可 - 2023年12月15日与齐鲁制药订立许可及合作协议，2024年6月12日进一步签署补充约定，授予其RBD7022相关专利及专有技术许可[63] - 2023年12月22日与勃林格殷格翰签订合作及许可协议，利用RiboGalSTAR™技术开发化合物[64]