公司运营 - 公司是“新兴成长型公司”和“较小报告公司”，选择遵守某些减少的上市公司报告要求[18] - 公司自成立至招股说明书日期已筹集2170万美元，由机构和私人投资者支持[43] - 2025年9月30日止九个月研发费用为5706千美元，2024年同期为2461千美元[60] - 2025年9月30日止九个月总运营费用为6910千美元，2024年同期为3629千美元[60] - 2025年9月30日止九个月净亏损为7490千美元，2024年同期为29633千美元[60] - 2025年9月30日止九个月净现金流运营活动使用2454千美元，2024年同期为1713千美元[60] - 2025年9月30日止九个月净现金流融资活动提供3578千美元，2024年同期为4442千美元[60] - 2025年9月30日现金及现金等价物为5745千美元[60] - 2025年9月30日营运资金为5301千美元[60] - 2025年9月30日总资产为5983千美元，总负债为682千美元[60] - 截至2025年9月30日，公司累计亏损约9810万美元[66] - 2025年和2024年前九个月，公司净亏损分别约为750万美元和2960万美元[72] - 2024年和2023年全年，公司净亏损分别为3040万美元和380万美元[72] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和短期投资至少可支持运营至2026年第三季度[68] 股票相关 - 公司计划注册转售至多一定数量的普通股，面值为每股0.0001美元[9] - 2025年12月23日，公司董事会和多数股东批准1比4的反向股票分割，于2026年1月12日生效[10] - 2024年12月31日止年度，公司向投资者发行6242522股普通股，每股价格1.17美元[11] - 2025年7月至8月29日，公司向投资者发行1802749股普通股，每股价格1.78美元[11] - 2025年9月至招股说明书日期，公司向投资者发行471469股普通股，平均每股价格2.51美元[11] - 公司已申请在纳斯达克资本市场以“PLYX”为代码上市，预计2026年开始交易[16] - 若纳斯达克申请未获批准，公司将无法完成直接上市并终止该计划[17] - 自普通股上市日期起25天内，所有交易商进行证券交易可能需交付招股说明书[23] - 注册股东可按“发行计划”部分所述方式不时出售招股说明书涵盖的普通股[26] 产品研发 - 公司预计2026年上半年启动PLX - 200的2期概念验证篮子试验SOTERIA，该试验针对约占LSD患者群体四分之一的特定LSD类型[30] - 公司于2025年8月向FDA提交SOTERIA试验的IND申请，并于10月收到可进行试验的信函[30] 市场情况 - 美国、欧洲和部分其他地区约有50,000名LSD患者，假设发病率为每5,000例出生中有1例[33] - NCLs约占LSD患者群体的15%，约7,700名患者[36] - 美国、欧洲和部分其他地区约有6,700名Krabbe病患者，发病率为每100,000例活产中有0.3 - 2.6例[36] - Tay - Sachs病发病率约为每100,000例出生中有1例，Sandhoff病发病率约为每100,000例出生中有0.67例，美国、欧洲和部分其他地区约有1,200名Sandhoff病患者[38] - NPD A型和B型发病率为每250,000例出生中有1例[38] 风险因素 - 公司作为临床阶段的生物技术公司，运营历史有限，自2014年成立以来一直亏损，预计未来运营亏损将显著增加且可能无法盈利[64] - 公司需要大量额外资金来支持未来运营，若无法筹集到资金，可能会延迟、减少或取消临床试验、产品开发计划或未来商业化工作[66] - 公司面临来自各类公司和研究机构的竞争，许多竞争对手在研发、制造、临床试验等方面拥有更丰富的资源和专业知识[79] - 公司主要药物候选产品PLX - 200处于临床试验开发阶段，其他项目处于临床前开发早期，预计需要多年才能实现商业化，且无法保证获得监管批准[82] - 公司在开展和管理临床试验方面经验有限，在获得监管批准、生产商业规模产品和开展销售营销活动方面能力未得到验证[83] - 临床试验可能面临各种挑战，如监管机构不批准、试验场地问题、出现严重不良反应、试验结果不佳等，这些都可能导致延迟或无法获得营销批准和商业化[84] - 公司估计美国、欧洲和世界其他部分地区约有7700名NCL患者，可能难以及时招募足够数量符合要求的患者进行临床试验[91] 其他 - 公司于2021年11月与Mstone签署服务协议以获取咨询和顾问服务，Mstone曾将Epygenix Therapeutics以高达6.8亿美元出售给Harmony Biosciences Holdings[46] - 截至2024年12月31日，公司有1570万美元的联邦净运营亏损（NOL）结转和1570万美元的州NOL结转[160] - 1570万美元联邦NOL结转中，110万美元从2034年开始到期，1460万美元可无限期结转，州NOL结转从2034年开始到期[160] - 美国国内税收法典第382条规定，若三年内股东累计所有权变更超过50%（按价值衡量），公司NOL结转和税收抵免结转每年可用于抵消未来应税收入的金额将受限[161] - 2022年起，《减税与就业法案》取消研发支出立即扣除选项，美国境内研发活动支出一般需在五年内摊销，境外需在15年内摊销[162][163] - 2025年7月4日，美国国会颁布《One Big Beautiful Bill Act》，恢复国内研发支出立即扣除规定[163] - 美国近期颁布《2022年降低通胀法案》，对某些股票回购征收1%的消费税[162] - 截至2026年1月12日，公司专利组合包含六个不同的专利申请系列，用于保护产品候选物的物质组成和治疗方法[178] - 公司依赖专利、商标、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但保护能力不确定[178]