业绩情况 - 2024年和2023年公司净亏损分别为140.1982万美元和23.3332万美元，2025年前九个月净亏损为949.9663万美元，截至2025年9月30日累计亏损为1175.9681万美元[179] - 公司自2014年10月成立以来每年都有亏损，目前没有获批上市产品，也未从产品销售中获得任何收入[178] - 公司预计未来几年内不会从产品销售中获得收入，能否盈利取决于产品开发、获批、商业化等多方面的成功[180] 产品研发 - 公司专注开发和商业化用于治疗实体瘤的新型免疫疗法，主打产品为Saltikva[29] - Saltikva在治疗IV期转移性胰腺癌的2期临床试验中，与改良化疗联合使用时，患者肿瘤负担降低，无进展生存期和总生存期增加[30] - 2022年5月，Saltikva获FDA针对IV期胰腺癌的孤儿药和快速通道认定；2025年11月，获FDA针对骨肉瘤的孤儿药认定[31] - Saltikva的知识产权专利包括三个专利家族[31] - 公司计划研究Saltikva在其他实体瘤适应症，包括骨肉瘤和转移性结直肠癌[32] - 公司计划开展Saltikva治疗转移性结直肠癌的2/3期临床试验以获FDA生物制品许可申请批准[52] - 公司将推进Saltikva治疗IV期转移性胰腺癌的3期临床研究以获监管批准[54] - 公司次要重点是推进骨肉瘤和转移性结直肠癌的2期项目，计划为这两个项目后续步骤（包括3期试验和商业化）进行合作[55] - 公司将持续开展临床前、研究性新药申请前项目，以开拓新应用领域和治疗方式[56] - Saltikva在2期临床研究中客观缓解率（ORR）达70%，高于历史标准一线疗法的23 - 32%[61] - 公司内部对Saltikva的定价评估为每位患者每年约10万美元[61] 市场数据 - 美国2025年估计有67440例胰腺癌病例和51980例死亡病例，约51%的病例确诊时已转移，腺癌约占85%[43] - 美国每年约有1000例骨肉瘤新病例，全球约26000例，标准治疗5年生存率为60 - 70%，转移患者5年生存率仅20%[47] - 美国每年约有150000例结直肠癌新病例，约60000 - 90000人需治疗转移性结直肠癌[51] - 接受5剂及以上Salmonella - IL2加FOLFIRINOX的患者，中位无进展生存期从5.8个月增至15.0个月，中位总生存期从11.5个月增至20.3个月[45] 公司运营 - 公司计划公开发行普通股，预计发行价在$[•]至$[•]之间，以$[•]为假设发行价[8] - 公司主要股东目前控制约[]%投票权，发行完成后将控制约[]%[9] - 公司授予承销商代表45天选择权，可额外购买最多[•]股普通股[13] - 公司预计本次发行净收益约[•]百万美元，将主要用于资助Saltikva的3期研究等[72] - 公司将向承销商代表发行补偿认股权证，可购买本次发行普通股总数的3%，行使期为发行开始180天后的4.5年，行使价格为发行价的125%[72] 未来展望 - 公司Saltikva药物的市场扩张计划聚焦IV期转移性胰腺癌患者，并拓展到其他实体瘤适应症[59] - 公司计划在3期研究中期结果发布后与潜在战略合作伙伴展开讨论，目标是进入全球和/或区域制药市场[60] - 公司可能考虑机会性收购资产，以增强其在实体瘤市场的影响力[57] 面临风险 - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将亏损，难以评估未来生存能力[62] - 公司需大量额外资金，若无法获得可能需延迟、限制、减少或停止临床试验或运营[62] - 公司临床开发活动可能因患者入组困难而延迟或受不利影响，入组受患者资格标准、招募患者能力等多因素影响[105][106] - 公司临床试验会与其他同类试验竞争，导致可用患者数量和类型减少[108] - 产品候选药物可能出现不良副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，影响营销批准和商业潜力[110] - 营销批准过程昂贵、耗时且不确定，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准[115] - 在美国和国外获得营销批准的过程可能因多种因素而延迟或失败，且不同司法管辖区的批准程序不同[116][117] - 肿瘤学或生物制药行业的不良事件可能损害公众对公司产品候选药物的看法，影响业务[121] - 即使获得营销批准，公司仍需遵守持续的监管义务和审查，否则可能面临处罚[123] - 产品候选药物即使获得营销批准，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人等的市场接受[127] - 公司产品候选药物的市场机会可能有限，仅适用于不符合既定疗法或先前疗法失败的患者[128] - 公司面临来自美国和国际的多类竞争对手，对手资源远超公司[131] - 癌症治疗领域竞争激烈，包括大小公司及研究机构[132] - 竞争对手若推出更优产品，公司商业机会可能减少或消除[133] - 公司在人员招聘、临床试验等方面面临第三方竞争[134] - 产品获批后可能受不利定价法规和报销政策影响[135] - 公司难以预测产品能否获得覆盖和报销及报销水平[137] - 美国医疗行业趋势是成本控制，影响产品报销和需求[138] - 公司申请快速通道、突破性疗法等指定可能失败或无效果[141] - 公司申请孤儿药指定可能不成功或无法维持相关权益[146] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[151] - 公司依赖第三方承包商进行大部分运营，若第三方未履行合同义务，可能导致产品候选药物无法获批或商业化[173] - 公司外包业务面临第三方不达标、不按时交付或不履行的风险，影响产品候选药物的审批和销售[174] - 美国和国际上医疗保健立法、监管举措及FDA法规变化，可能影响公司业务和产品审批[156][158] - 保护公司专有权利困难且成本高，专利地位不确定，可能面临第三方专利挑战，影响产品商业化[188] - 公司可能依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难以保护，员工等可能泄露信息，执法成本高且结果不可预测[194] - 公司使用的商标可能被侵权或成功挑战，商标申请可能不被批准，需重新打造品牌[195] - 公司使用的专有产品名称需经FDA批准，若FDA反对，需花费额外资源确定合适名称[196] - 公司使用第三方服务提供商存在风险，包括信息泄露、难以管理等，可能影响业务发展[175] - 公司首席执行官和首席医疗官在其他公司的职位可能产生利益冲突，虽有政策但不能确保消除所有潜在冲突[176] - 未能遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条规定建立和维护有效内部控制，可能对公司业务和股价产生重大不利影响[198] - 公司可能无法开发出可申请专利的额外专有技术[199] - 其他公司的专利可能对公司业务产生不利影响[199]