公司基本信息 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立[4] - 上市日期为2021年12月10日[6] - 股份面值为每股0.00001美元[8] - 股东周年大会于2022年6月24日召开[4] - 招股章程日期为2021年11月30日[8] - 报告期为截至2021年12月31日止年度[8] - 注册办事处位于89 Nexus Way, Camana Bay, Grand Cayman, KY1 - 9009, Cayman Islands[11] - 总部及中国主要营业地点位于中国北京朝阳区容创路17号时代凌宇大厦3楼301室[11] - 公司于2021年12月10日在联交所上市[45] - 公司于2021年12月10日在联交所上市，发行56,251,000股普通股，每股发行价12.18港元[149] 公司融资与上市资金安排 - 2021年公司年初完成首次公开售股前融资，集资5200万美元，12月在香港联交所主板上市，筹得8800万美元[26] - 公司上市获得所得款项净额604.0百万港元，约45.4%用于核心产品候选药物CAN008的研发等[150] - 所得款项净额约24.0%用于产品管线中的主要产品及候选产品[150] - 所得款项净额约4.3%用于Hunterase® (CAN101)的持续商业化等[150] - 所得款项净额约12.6%用于CAN106的研发[150] - 所得款项净额约3.6%用于CAN103的研发[150] - 所得款项净额约3.5%用于CAN108的研发及日后商业推出[150] - 公司预计将45.4%（27420万港元）的上市所得款项净额用于核心产品候选药物CAN008的研发、CMC开发及生产[154] - 公司将24.0%（14490万港元）的上市所得款项净额分配用于为产品管线中的主要产品及候选产品提供资金[154] - 公司将1.8%（1090万港元）的上市所得款项净额用于为产品管线中其他非基因疗法产品及候选产品的研发提供资金[154] - 公司将12.0%（7250万港元）的上市所得款项净额用于为CAN201、CAN202及其他基因治疗项目的研发提供资金[154] - 公司将16.8%（10150万港元）的上市所得款项净额分配用于为研发及其他一般业务用途提供资金[154] - 公司预计于2023年底前悉数动用自全球发售筹集的所得款项净额[154] 财务数据关键指标变化 - 公司2019 - 2021年收益分别为1469千元、12032千元、31161千元人民币[15] - 公司2019 - 2021年研发开支分别为55383千元、109642千元、427658千元人民币[15] - 公司2019 - 2021年年内亏损分别为217675千元、846043千元、1077006千元人民币[15] - 公司现金及银行结馀从2020年的360.8百万元人民币增加385.0百万元至2021年的745.8百万元人民币[17] - 公司收入从2020年的12.0百万元人民币增加19.2百万元至2021年的31.2百万元人民币[17] - 公司研发开支从2020年的109.6百万元人民币增加约318.1百万元至2021年的427.7百万元人民币[17] - 可转换可赎回优先股的公平值亏损从2020年的591.4百万元人民币减少129.0百万元至2021年的462.4百万元人民币[17] - 公司年内亏损从2020年的846.0百万元人民币增加约231.0百万元至2021年的1077.0百万元人民币[18] - 公司年内经调整亏损从2020年的210.6百万元人民币增加370.7百万元至2021年的581.3百万元人民币[18] - 公司收益从2020年的1200万元增加1920万元至2021年的3120万元，主要因Nerlynx®(CAN030)和Hunterase®(CAN101)商业化[71] - 销售成本从2020年的520万元增加720万元至2021年的1240万元，因商业化产品销售额增加[72] - 毛利从2020年的690万元增加1190万元至2021年的1880万元，2021年毛利率为60.3%（2020年：57.2%）[73] - 其他收入及收益从2020年的140万元增加1200万元至2021年的1340万元，因出售Nerlynx®(CAN030)许可权[74] - 销售及分销开支从2020年的5100万元增加4970万元至2021年的1.007亿元，因商业团队壮大和市场推广开支增加[75] - 行政开支从2020年的7770万元增加6780万元至2021年的1.455亿元，因员工、专业服务费和上市开支增加[76] - 研发开支从2020年的1.096亿元增加3.181亿元至2021年的4.277亿元，因许可费、员工成本和测试及临床试验开支增加[78] - 可转换可赎回优先股公平值变动亏损从2020年的5.914亿元减少1.29亿元至2021年的4.624亿元[80] - 融资成本从2020年的390万元减少至2021年的310万元[81] - 2021年年内亏损10.77006亿元，2020年为8.46043亿元；2021年年内经调整亏损5.81322亿元，2020年为2.10616亿元[85] - 2021年12月10日，公司以每股12.18港元发行5625.1万股股份，所得款项中面值4386.46港元计入股本，6.8513279354亿港元计入股份溢价账[88] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为7.458亿元，较2020年的3.608亿元增加106.7%[88] - 截至2021年12月31日，银行贷款及其他借款为3090万元（2020年为3400万元），附带固定票面年利率为5.50%至6.50%[90] - 2021年12月31日，流动比率为436.9%（2020年为361.7%），资产负债比率为3.5%（2020年为5.8%）[91][92] - 2021年度资本开支为850万元，2020年度为1.535亿元[97] - 截至2021年12月31日，公司可从股份溢价分配的储备（经扣除累计亏损）约为人民币2,246.2百万元，2020年为零[145] 业务线产品研发与商业化进展 - 公司拥有13种针对罕见疾病的药物资产，包括3个已上市产品、4个临床阶段候选药物等[21] - 公司合作方Mirum对Maralixibat在超1600名患者中进行广泛研究，该药物于2021年9月获美国FDA批准，公司于2021年12月就ALGS提交CAN108新药申请，2022年1月获中国药监局受理[23] - 截至2021年12月31日，公司打造由13个药物资产组成的全面管线，包括3个已上市产品、4个临床阶段候选药物、1个IND准备阶段、2个临床前阶段、3个基因治疗专案处于先导识别阶段[30] - 2020年9月公司在中国内地获用于MPS II的Hunterase® (CAN101)上市批准[32] - 2021年2月公司在新加坡对健康志愿者启动CAN106的1期临床试验，7月获中国药监局IND批准，2022年2月录得CAN106项目1期积极顶线数据[25][32] - CAN108针对ALGS的NDA于2022年1月获中国药监局受理并纳入优先审评[32] - 2018年公司在台湾完成CAN008的1期临床试验，获国家药监局IND批准开展CAN008一线2期临床试验，2021年10月进行CAN008 2期临床试验首例患者给药[33] - 肿瘤产品Caphosol TM (CAN002)和Nerlynx® (CAN030)分别在中国内地及大中华区获上市许可[33] - 截至2021年12月31日，公司使用用于治疗法布雷病及庞贝氏病的AAV sL65衣壳载体，从LogicBio Therapeutics获sL65授权开发两种基因治疗产品[35] - Hunterase®（CAN101）是中国第一种获批用于治疗亨特氏综合症（MPS II）的ERT，2020年9月获中国国家药监局上市批准，目前由GC Pharma在全球超10个国家上市[46] - 2021年5月公司在中国商业化推出Hunterase®（CAN101）进入非医保市场[47] - CAN008无进展生存期增加超50%，由4个月延长至6个月[48] - Maralixibat安全数据集在1600多名人受试者中评估，超120名儿童接受治疗，部分超7年[51] - 2021年9月，Mirum就用于治疗ALGS的maralixibat获FDA批准[51] - 2021年12月，公司就CAN108在中国内地提交用于治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒症的NDA [52] - 2022年1月，CAN108针对ALGS的NDA获国家药监局受理并纳入优先审评[53] - 2021年5月，Mirum启动针对BA的2期全球多中心临床试验[53] - 2022年2月，CAN106在新加坡进行的1期试验录得积极顶线数据，完全阻断补体功能[54] - 2021年10月，CAN103的IND申请获国家药监局批准[56] 公司团队与人员信息 - 截至2021年12月31日，公司人才库由183名雇员组成，其中23人拥有博士及/或医学博士学位，超78%雇员有跨国生物制药公司工作经验[31] - 2021年12月31日，公司有183名雇员[102] - 薛群博士52岁，自2018年1月公司成立以来任董事会主席等职，在医疗及制药公司有逾22年经验[105] - 陈侃博士40岁，2020年12月获委任为董事，2021年6月调任非执行董事，在多家公司任职[107] - Derek Paul Di Rocco博士41岁，2020年3月获委任为董事，2021年6月调任非执行董事，在RA Capital等公司任职[109][110] - 乐霄先生33岁，2020年12月获委任为董事，2021年6月调任非执行董事，在多家公司任职[111] - James Arthur Geraghty先生67岁，2018年7月18日获委任为独立非执行董事，有约30年管理经验[113] - Richard James Gregory博士64岁，2020年4月获委任为独立非执行董事，在研发方面有逾30年经验[115] - 薛博士1992年7月获北京大学药学院药物化学理学学士学位，1997年4月获布朗大学生物有机化学博士学位等[106] - 陈博士2004年7月获复旦大学生物科学学士学位，2009年1月获凯斯西储大学细胞生物学博士学位[109] - Di Rocco博士2002年5月在圣十字学院获生物学学士学位，2009年8月在华盛顿大学获药理学博士学位[110] - 乐先生2013年5月获约翰霍普金斯大学化学及生物分子工程学士学位，2015年6月获麻省理工学院金融硕士学位[111] - 陈炳钧先生于2021年6月11日获委任为公司独立非执行董事，在企业融资等方面有逾25年经验[119] - 胡澜博士于2022年2月16日获委任为公司独立非执行董事，在医疗投资等方面有逾18年经验[120] - 薛群博士自2018年1月公司成立以来担任董事会主席等职，2021年6月21日调任执行董事[124] - Glenn Hassan先生于2019年4月获委任为首席财务官，负责监督集团财务管理[125] - 朱云祥博士于2020年9月获委任为副总裁兼全球研究主管，负责监督业务营运及研发预算支出[126] - 陆义骏先生于2020年11月获委任为北海康成中国区总经理，负责监督中国区商业业务营运[128] - 陈炳钧先生自2019年2月起担任银城国际控股独立非执行董事，自2021年6月起担任雍禾医疗集团独立非执行董事[119] - 胡澜博士自2013年起担任中国人民政治协商会议第12届及第13届北京市委员会会员[121] - Hassan先生于2002年5月获印第安纳大学金融专业商业理学学士学位，2004年5月获宾利大学全球金融分析理学硕士学位[125] - 陆先生于2017 - 2018年获首席执行官奖及亚太区最佳价值展现与准入奖[129] 公司股权与激励计划 - 公司于2021年11月18日采纳首次公开发售后受限制股份单位计划和首次公开发售后购股权计划[8] - 公司于2019年7月25日采纳2019年股权激勵计划，并于2021年6月11日修订[8] - 2016年4月，公司保留1250000股股份用于北海康成（北京）股权激励计划[170] - 2019年7月25日，首次公开发售前股权激励计划获采纳，取代北海康成（北京）股权激励计划[170] - 上市日期，根据2019年股权激励计划授出及出售的奖励可能涉及的股份最高数目为54549230股[174] - 截至上市日期，已授出可认购55708000股股份的购股权[174] - 自上市日期至2021年12月31日末，未授出购股权[174] - 2021年12月31日，可认购2502770股股份的购股权因若干承授人辞职失效[174] - 2021