股权授出 - 2026年4月10日公司建议授出6,372,574份购股权和6,372,574份受限制股份单位，待独立股东批准[3] - 购股股权和受限制股份单位承授人均为薛博士[5][13] - 购股股权行使价为每股2.724港元[6] 股权占比 - 购股股权获悉数行使时将发行6,372,574股，占已发行股本约1.07%[5] - 受限制股份单位相关股份总数占已发行股本约1.07%[15] 归属条件 - 27.5%购股股权和受限制股份单位为基于绩效，实现目标后归属[9][14] - 45%购股股权和受限制股份单位根据年度绩效考核按时间表归属[10] 其他情况 - 购股股权和受限制股份单位均有回扣机制[11][16] - 授出须待独立股东于2026年6月前后股东周年大会批准[22,24] - 公司于2021年采纳并于2024年修订购股权及受限制股份单位计划[27]

股本与股份数据 - 2026年3月底法定/注册股本总额为50,000美元[1] - 2月底已发行股份511,252,234，3月增84,191,113，3月底结存595,443,347[3] - 首次公开发售后购股期权计划上月底结存14,310,200，本月底结存14,128,700，本月发行新股157,500，所得资金64,575港元[5] - 首次公开发售前股权激励计划本月底可能发行或转让股份20,665,360[6] - 首次公开发售后受限制股份单位计划本月底可能发行或转让股份为0[6] - 3月10日配售/认购增加已发行股份84,033,613[7] - 本月增加已发行股份84,191,113，库存股份总额变化为0[7] 公众持股量 - 截至2026年3月底符合适用的公众持股量要求[4] - 公众持股量门槛为已发行股份总数（不含库存股份）的25%[4] 规则说明 - 购回及赎回股份时，「事件发生日期」理解为「注销日期」[11] - 购回或赎回未注销股份数目用负数注明[11] - 「初始规定门槛」等含义按相关上市规则界定[11] - 公众持股量披露依据参考相关上市规则[11] - 上市发行人可修订确认内容格式[11] - 若发行人早前已确认证券发行等，此报表无需再确认[11] - 证券「相同」指面值、股款、股息/利息、权益相同[11]

股本情况 - 公司法定/注册股本总额为50,000美元，股份5,000,000,000股，面值0.00001美元[1] - 上月底已发行股份511,222,234股，本月增30,000股，月底结存511,252,234股[3] 股份计划 - 首次公开发售后购股期权计划上月底结存15,020,075股，本月减709,875股，月底结存14,310,200股，发行新股30,000股[5] - 首次公开发售前股权激励计划本月发行新股0，月底可能发行或转让21,131,360股[6] - 首次公开发售后受限制股份单位计划本月发行新股0，月底可能发行或转让0股[6] 资金与持股 - 本月行使购股期权所得资金80,400港元[5] - 截至本月底符合公众持股量要求[4]

股本与股份 - 公司法定/注册股本总额为50,000美元，法定/注册股份数目为5,000,000,000股，面值0.00001美元[1] - 上月底已发行股份511,120,234股，本月增102,000股，月底结存511,222,234股[2] 购股期权与资金 - 首次公开发售后购股期权计划本月底结存15,020,075股，本月发行新股102,000股[4] - 本月行使首次公开发售后购股期权所得资金227,960港元[4] 其他股份计划 - 首次公开发售前股权激励计划本月底可能发行或转让21,526,960股[5] - 首次公开发售后受限制股份单位计划本月底可能发行或转让数目为0[5]

股本与股份 - 截至2025年12月底，公司法定股本50,000美元，股份5,000,000,000股，面值0.00001美元[1] - 上月底已发行股份510,826,484股，本月增加293,750股，月底结存511,120,234股[2] 公众持股量 - 截至本月底，公司公众持股量符合25%的门槛要求[3] 期权与激励计划 - 首次公开发售后购股期权计划上月底结存8,891,250份，本月减少48,000份，月底结存8,749,500份，因行使期权发行新股93,750股，资金99,037.5港元[4] - 首次公开发售前股权激励计划本月发行新股200,000股[5] - 首次公开发售后受限制股份单位计划本月发行新股0股[5]

股本情况 - 截至2025年11月底，公司法定/注册股本总额为50,000美元，股份5,000,000,000股，面值0.00001美元[1] - 截至2025年11月底，已发行股份（不含库存）510,826,484股，库存股份0，总数510,826,484股[3] 股份计划 - 首次公开发售后购股期权计划上月底结存8,951,250（已失效），本月减少60,000，月底结存8,891,250，月底可能发行或转让2,394,766股，行使总数28,245,342股[5] - 首次公开发售前股权激励计划本月发行新股0，月底可能发行或转让21,858,960股[6] - 首次公开发售后受限制股份单位计划本月发行新股0，月底可能发行或转让0股[6] 资金与股份变动 - 本月行使期权所得资金0港元[5] - 本月已发行股份（不含库存）和库存股份增减均为0普通股[9] 其他 - 公司符合公众持股量要求，最低要求为已发行股份（不含库存）的25%[4] - 有关香港预托证券的资料不适用[10]

股本信息 - 公司法定/注册股本总额为50,000美元，股份5,000,000,000股，面值0.00001美元[1] - 已发行股份（不含库存）510,826,484股，库存股份0股，总数510,826,484股[2] 股权计划 - 首次公开发售后购股权计划月底结存股份期权8,951,250，本月变动 -72,000[4] - 首次公开发售后购股权计划月底可能发行或转让股份2,241,932，总数28,185,342[4] - 首次公开发售前股权激励计划月底可能发行或转让股份21,809,308[5] - 首次公开发售后受限制股份单位计划月底可能发行或转让股份0[5] 股份变动 - 本月已发行股份（不含库存）和库存股份总额变动均为0普通股[7]

股份数据 - 本月底法定/注册股本总额为50,000美元[1] - 上月底已发行股份（不包括库存股份）数目为499,809,788，本月增加11,016,696，本月底结存510,826,484[2] - 首次公开发售后购股期权计划上月底结存9,919,750，本月减少186,000，本月底结存9,023,250，本月内行使涉及新股710,500[4] - 首次公开发售前股权激励计划本月内发行新股310,000，本月底可能发行或自库存转让的股份数目为22,124,508[5] - 2025年9月28日配售/认购涉及新股9,996,196[7] 资金数据 - 本月内因行使首次公开发售后购股期权所得资金总额为546,205港元[4] 其他规定 - 适用的公众持股量门槛为上市股份所属类别已发行股份总数（不包括库存股份）的25%，公司已符合要求[3] - 购回及赎回股份注销日期理解为“注销日期”[11] - 购回及赎回但未注销股份用负数注明待注销数目[11] - 证券“相同”需满足面值、股款相同[11] - 证券“相同”需满足股息/利息计算及派发相同[11] - 证券“相同”需满足附有相同权益[11]

人事变动 - 黄伟超于2026年3月30日辞任联席公司秘书等职[2] - 马倩留任公司秘书，2026年3月30日起任授权代表之一[2][6] - 练少娥于2026年3月30日起任法律程序文件代理人[6] 董事会信息 - 公告日期董事会包括执行董事薛群博士等[5]

财务数据关键指标变化：收益与利润 - 公司收益从2024年的人民币85.1百万元下降41.2%至2025年的人民币50.0百万元[11] - 剔除已停止的贺俪安®台湾销售，公司收益同比增长人民币9.0百万元或22.0%[11] - 2025年总收益为49,983千元人民币，较2024年的85,103千元人民币大幅下降41.3%[29] - 公司2025年收益为人民币50.0百万元，较2024年的85.1百万元下降35.1百万元或41.2%[74] - 剔除已停止的贺俪安®销售，公司2025年收益同比增长人民币9.0百万元或22.0%，主要因戈芮宁®于下半年开始销售[74] - 公司年内溢利扭亏为盈，从2024年亏损人民币442.6百万元转为2025年溢利人民币14.8百万元[12] - 期内经调整亏损从2024年的人民币347.0百万元减少76.8%至2025年的人民币80.4百万元[12] - 公司2025年年内经调整亏损为人民币80,422千元，2024年经调整亏损为人民币346,969千元[85] - 2025年公司权益持有人应占每股基本盈利为人民币0.03元，相比2024年每股基本亏损人民币1.04元实现扭亏为盈[44] - 2025年用于计算每股基本盈利的净利润为1481.8万元人民币（14818千元），而2024年净亏损为4.426亿元人民币（442,619千元）[44] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 研发开支从2024年的人民币251.8百万元大幅减少82.1%至2025年的人民币45.1百万元[11] - 行政开支从2024年的人民币68.2百万元减少46.0%至2025年的人民币36.8百万元[11] - 销售及分销开支从2024年的人民币74.9百万元减少36.7%至2025年的人民币47.4百万元[12] - 2025年研发成本（不包括相关雇员福利开支、折旧及摊销）为32,625千元人民币，较2024年的215,603千元人民币大幅下降84.9%[35] - 2025年已售存货成本为12,658千元人民币，较2024年的30,800千元人民币下降58.9%[35] - 2025年融资成本为2,230千元人民币，较2024年的8,584千元人民币下降74.0%[35] - 公司2025年销售成本为人民币12.7百万元，较2024年的30.8百万元减少18.1百万元[75] - 公司2025年销售及分销开支为人民币47.4百万元，较2024年的74.9百万元减少27.5百万元或36.7%[78] - 公司2025年行政开支为人民币36.8百万元，较2024年的68.2百万元减少31.4百万元或46.0%[79] - 公司2025年研发开支为人民币45.1百万元，较2024年的251.8百万元大幅减少206.7百万元或82.1%[80] 财务数据关键指标变化：其他收入、毛利与现金流 - 公司其他收入及收益扭亏为盈，从2024年亏损人民币5.5百万元增至2025年溢利人民币109.7百万元，主要因美国租赁终止产生收益人民币101.0百万元[11] - 2025年其他收益净额高达108,970千元人民币，主要源于租赁终止的收益净额101,037千元人民币；2024年其他收益净额为亏损6,746千元人民币[34] - 公司2025年其他收入及收益为盈利人民币109.7百万元，较2024年亏损5.5百万元扭亏，主要因美国租赁终止产生收益101.0百万元[77] - 公司2025年毛利为人民币37.3百万元，毛利率为74.7%，2024年毛利为54.3百万元，毛利率为63.8%[76] - 公司现金及银行结余从2024年的人民币10.5百万元大幅增加至2025年的人民币66.6百万元[14] - 现金及银行结余为人民币66.6百万元，较2024年12月31日的人民币10.5百万元大幅增加，主要因收购筹集资金[87] 财务数据关键指标变化：负债与偿债能力 - 公司流动负债净额从2024年的人民币-437.3百万元改善至2025年的人民币-345.2百万元[14] - 公司于2025年12月31日流动负债净额约为人民币3.45173亿元，负债净额约为人民币3.41755亿元[20] - 截至2025年12月31日，公司流动负债净额为人民币3.45173亿元，负债净额为人民币3.41755亿元[113] - 银行贷款及其他借款为人民币15.0百万元，较2024年12月31日的人民币30.4百万元减少，年利率为3.4%至3.8%[89] - 流动比率（流动资产除以流动负债）为24.2%，较2024年12月31日的9.4%显著提升，主要因现金及银行结余增加[90] - 资产负债比率（计息借款总额除以总资产）为9.1%，较2024年12月31日的26.0%大幅改善[91] 各条业务线表现：已上市产品商业化进展 - 截至2025年12月31日，海芮思®已识别893名患者，并在142个城市实施商业保险计划，覆盖6.26亿人口[5] - 截至2025年12月31日，迈芮倍®已识别900名ALGS患者，并在39个城市实施商业保险计划，覆盖2.6亿人口[7] - 戈芮宁®于2025年5月在中国获批上市，并于2025年12月被纳入中国第一版商保创新药目录[7] - 2025年5月，公司用于治疗I型及III型戈谢病的一级新药戈芮宁®在中国获批上市[54] - 2025年12月，公司创新药戈芮宁®（注射用维拉苷酶β）被纳入中国第一版商保创新药目录[54] - 海芮思®（艾度硫酸酯酶β）是中国首个获批用于治疗亨特综合症（MPS II）的酶替代疗法，于2020年9月获国家药监局上市批准[62] - 截至2025年12月31日，海芮思®已识别893名患者，并在142个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国6.26亿人口[62] - 迈芮倍®（氯马昔巴特口服液）已在中国内地、香港及台湾获批用于治疗ALGS，并在台湾获批用于治疗PFIC，是该地区首个且唯一获批治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的产品[63] - 截至2025年12月31日，已识别900名ALGS患者，并在53个城市实施商业保险计划，覆盖中国2.6亿人口[63] - 迈芮倍®在针对PFIC的3期研究中，覆盖了93位患者，涉及多种基因PFIC亚型[63] - 戈芮宁®（注射用维拉苷酶β）于2025年5月在中国获批上市，用于治疗I型及III型戈谢病[64] - 戈芮宁®于2025年12月被纳入中国第一版商保创新药目录[64] 各条业务线表现：研发管线与合作 - 公司从ScriptR Global获得用于治疗DMD的“StitchR”双载体技术授权，并已内部生成临床前研究的概念验证数据[8] - 公司产品线包含7个药物资产，其中3个为已上市产品，1个处于临床后期阶段[48] - CAN106（欧莫扑拜单抗）被FDA授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力，获批后可享有7年市场独占保护期[67] - CAN106在中国进行的1b期研究中，显示出良好的安全性及耐受性，是国内唯一正在积极开发的PNH治疗方案[67] - 公司已获得来自药明生物、GC Pharma及Mirum等第三方合作伙伴的选定许可引进项目的生产产能[68] - 在7项药物资产中，公司拥有其中4项的全球权益[59] 各地区表现 - 收益地域分布剧变：2025年中国内地收益为49,924千元人民币（占总收益99.9%），而其他地区收益仅为59千元人民币；2024年中国内地收益为40,972千元人民币（占48.1%），其他地区收益为44,131千元人民币（占51.9%）[29] 管理层讨论和指引：未来计划与战略 - 公司计划通过加速已获批的戈芮宁®商业化，并凭借海芮思®及迈芮倍®两个商业化产品，以改善盈利能力并产生现金流入[21] - 公司计划将戈芮宁（治疗I型及III型戈谢病的酶替代疗法）推向国际市场[57] 管理层讨论和指引：持续经营能力与风险 - 公司持续经营能力存在重大不确定性，取决于能否成功实施成本控制、获得银行新贷款及续期支持、与供应商协商延长付款期限、对外授权产品线以及提高商业化产品盈利能力等措施[20][21][22][25] - 公司正在与银行磋商，以重续及延长在未来十二个月内到期的现有银行借款，但尚未订立具约束力的协议[21] - 公司正在与第三方磋商产品线资产对外授权事宜以改善流动资金，但尚未订立具约束力的协议[21] - 若公司无法持续经营，需将资产账面值撇减至可收回金额，并将非流动资产及负债重新分类为流动资产及负债，相关调整未反映在当期综合财务报表中[22] - 核数师报告指出，公司流动负债净额及负债净额状况表明存在可能对持续经营能力构成重大疑虑的不确定性[113] 其他重要内容：战略合作与融资 - 与百洋医药的战略合作获得战略合作费人民币5000万元，并获其附属公司认购股份总代价约1亿港元[4] - 公司于2026年3月10日完成向WuXi Biologics HealthCare Venture发行84,033,613股股份，认购价每股2.38港元，所得款项总额约2亿港元，净额估计约1.99亿港元[21] - 公司与百洋医药达成战略合作，收取战略合作费为人民币50百万元，并获其附属公司认购股份，总代价约为100百万港元，占公司经扩大已发行股份总数的14.99%[56] - 公司于2026年3月10日向WuXi Biologics HealthCare Venture配发及发行84,033,613股认购股份，认购价为每股2.38港元[71] 其他重要内容：员工与运营效率 - 截至2025年12月31日，公司已将员工人数精简至41名全职员工[48] - 2025年雇员福利开支总额为44,799千元人民币，较2024年的89,045千元人民币下降49.7%[35] - 截至2025年12月31日，公司员工总数为41名，较2024年的67名减少38.8%[107] - 2025年员工成本总额（含董事薪酬）约为人民币5040万元，较2024年的9740万元下降48.3%[108] 其他重要内容：市场与行业环境 - 中国国家罕见病目录已涵盖两版共207种罕见病，其中第二批于2023年新增86种[55] - 2025年国家医保药品目录新增丙类目录，商业健康保险将在此类创新药（价格较高）的遴选、谈判和支付中发挥关键作用[55] - 约80%的罕见病是遗传性疾病，基因疗法成为前景广阔的治疗方法[55] 其他重要内容：应收账款与应付账款 - 截至2025年12月31日，公司贸易应收款项中三个月内的金额为1511.9万元人民币（15,119千元），较2024年同期的1672.3万元人民币下降约9.6%[45] - 截至2025年12月31日，公司贸易应付款项总额为3.688亿元人民币（368,834千元），其中超过6个月的金额为2.785亿元人民币（278,516千元），占比约75.5%[46] 其他重要内容：会计准则与股份购股权 - 公司已应用的新修订国际财务报告准则对当前及过往年度财务状况及披露无重大影响[23] - 公司尚未提早应用多项已颁布但未生效的新订及经修订国际财务报告准则，包括国际财务报告准则第18号等[24] - 于报告期间，根据首次公开发售前股权激励计划，510，000份购股权获行使，7，368，423份购股权失效[98] - 于2025年12月31日，公司有21，653，760份首次公开发售前购股权尚未行使[98] - 于报告期间，根据首次公开发售后购股权计划，804，250份购股权获行使，5，020，421份购股权失效[101] - 于2025年12月31日，公司有8，749，500份首次公开发售后购股权尚未行使[101]