公司基本信息 - [公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立，2021年12月10日在联交所主板上市，股份代号为1228][5][7] - [公司未来预计将中国总部迁至江苏省苏州市][18] - [薛群博士为公司创始人、董事会主席、执行董事兼首席执行官][5] - [安永会计师事务所为公司核数师][20] - [公司股份为每股面值0.00001美元的普通股][9] - [新百利融资有限公司为公司合规顾问][17] - [浦發硅谷銀行和Silicon Valley Bank为公司主要往来银行][17] - [达维律师事务所为公司香港法律顾问][17] - [公司网站为www.canbridgepharma.com][20] - [公司于2021年12月10日上市，获得所得款项净额604.0百万港元，报告期内已动用173.3百万港元，占比28.7%，预计2023年底前悉数动用][119][123] - [所得款项约45.4%用于核心产品候选药物CAN008的研发等，约24.0%用于产品管线中主要产品及候选产品，约1.8%用于其他非基因疗法产品及候选产品，约12.0%用于CAN201、CAN202及其他基因治疗项目，余下16.8%用于研发及其他一般业务用途][122][124] - [2022年6月30日已发行股份总数为424,191,920股][137] - [公司全资附属公司北海康成（苏州）生物制药与康成诺爱（苏州）生物科技于2022年6月10日订立合约安排，以取得可变利益实体的经济利益及控制权，可变利益实体财务业绩将并入集团综合财务报表][117] 报告期信息 - [报告期为截至2022年6月30日止六个月][8] 公司人员变动 - [自2022年7月5日起，公司委任胡正国先生为非执行董事及薪酬委员会成员][73] - [公司在报告期内任命李萍博士担任临床开发和运营高级副总裁，李博士有丰富国际临床开发经验，此前管理下有5项新药临床试验申请获NMPA批准、3项获FDA批准，启动8项临床试验并完成6项][77] 公司财务状况 - [截至2022年6月30日，公司现金状况约为人民币604.6百万元][33] - [公司收入从2021年上半年的人民币12.2百万元增加到2022年上半年的人民币34.7百万元][33] - [公司研发开支从2021年上半年的人民币274.8百万元减少到2022年上半年的人民币158.3百万元，亏损从人民币344.2百万元减少到人民币249.0百万元][33] - [公司期内经调整亏损从2021年上半年的3.426亿元减少1.137亿元至2022年上半年的2.289亿元][34] - [公司收益从2021年上半年的1220万元增加2250万元至2022年上半年的3470万元，主要因Nerlynx®(CAN030)在台湾销售额增加及海芮思®(CAN101)于2021年5月在中国内地商业化][84] - [公司销售成本从2021年上半年的540万元增加720万元至2022年上半年的1260万元，主要因商业化产品销售额增加][85] - [公司毛利从2021年上半年的680万元增加1540万元至2022年上半年的2220万元，2022年上半年毛利率为63.8%（2021年上半年为56.1%）][86] - [公司其他收入及收益从2021年上半年的1110万元减少470万元至2022年上半年的640万元，主要因无形资产出售收益减少，部分被政府补贴增加抵销][87] - [公司销售及分销开支从2021年上半年的4480万元减少220万元至2022年上半年的4260万元，主要因在研候选药物及产品市场调查活动减少导致市场推广开支减少][89] - [公司行政开支从2021年上半年的5290万元增加270万元至2022年上半年的5560万元，主要因行政雇员成本、办公室开支等增加，部分被专业服务费及上市开支减少抵销][90] - [公司研发开支从2021年上半年的2.748亿元减少1.165亿元至2022年上半年的1.583亿元，主要因许可费减少，部分被员工成本和测试及临床试验开支增加抵销][91] - [可转换可赎回优先股公平值变动亏损从2021年上半年的2180万元降至2022年上半年的0元，因优先股上市后转换为普通股][94] - [衍生金融工具公平值变动收益从2021年上半年的3450万元降至2022年上半年的0元，因报告期内无衍生金融工具][97] - [融资成本从2021年上半年的160万元增加至2022年上半年的250万元，主要因租赁负债利息增加][98] - [2022年上半年经调整亏损为2.28934亿元，2021年上半年为3.42599亿元][100] - [截至2022年6月30日现金及银行结余为6.046亿元，较2021年12月31日的7.458亿元减少18.9%，主要因经营现金净流出][103] - [截至2022年6月30日银行贷款及其他借款为4880万元，2021年12月31日为3090万元][105] - [2022年6月30日流动比率为304.7%，2021年12月31日为436.9%][107] - [2022年6月30日资产负债比率为5.8%，2021年12月31日为3.5%][108] - [截至2022年6月30日资本开支为2700万元，2021年同期为280万元，主要因增加物业等购买][112] - [截至2022年6月30日公司并无任何重大或然负债和重大投资][111][115] 公司药物管线及研发进展 - [截至2022年6月30日，公司打造了由13个药物资产组成的管线，包括3个已上市产品、4个临床阶段候选药物等][36] - [截至2022年6月30日，海芮思®已诊断识别539名患者，进入5个省份和42个城市的“惠民保”][22] - [CAN108的EMBARK1研究预期全球招募72例患者，中国招募20例][23] - [CAN108有望于2023年上半年在中国获批用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒][23] - [CAN106注射液I b/II期临床试验第1组和第2组参与者招募2022年第三季度完成，预计2022年底启动第3组研究，2022年第四季度或2023年第一季度获取中期数据][27] - [CAN008预计2022年底前完成临床试验参与者招募，2023年下半年获得中期数据读出，未来五年内可能在中国启动商业化][28] - [2022年7月，CAN103注射液I/II期临床试验完成首例患者给药，2020年中国约有3000名戈谢病患者][29] - [2022年5月，公司展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心合作的罕见病基因治疗研究初步数据][31] - [2020年9月，公司在中国内地获用于黏多糖贮积症II型的海芮思®上市批准；2022年1月，CAN108针对ALGS的新药上市申请获中国药监局受理并纳入优先审评][38] - [公司正在开发用于治疗胶质母细胞瘤的CAN008，已取得中国药监局IND批准开展一线2期临床试验，并于2021年10月进行首例患者给药][40] - [除生物制剂及小分子外，公司在投资下一代基因疗法技术，2022年6月30日正在开发两种基因治疗产品等][41] - [2021年2月，公司获Pierre Fabre委任，拥有在港澳及台湾销售Nerlynx®的独家权利至2022年12月31日，并拥有续订选择权][43] - [公司药物管线有13项药物资产，其中7项拥有全球专利][50] - [海芮思®是中国第一种获批用于治疗亨特氏综合症的ERT，2020年9月获中国国家药品监督管理局上市批准，2021年5月在中国商业化推出进入非医保市场][53] - [CAN108是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已在1600多名人類受試者中进行评估，超过120名儿童接受治疗，部分接受研究超過七年，美国合作伙伴Mirum于2021年9月就用于治疗ALGS的maralixibat获得FDA批准][54] - [公司与Mirum订立独家许可协议，获大中华区CAN108三个适应症开发及商业化权利][56] - [CAN108治疗胆道闭锁的II期EMBARK研究已首例患者给药，全球招募72例，中国招募20例][56] - [CAN108获批在博鰲樂城国际医疗旅游先行区治疗ALGS，NMPA和TFDA已受理其治疗阿拉傑里綜合症上市申请][57] - [CAN106是针对补体C5的人源化单克隆抗体，公司获其全球开发、生产及商业化权利][59] - [2022年2月CAN106的1期新加坡试验数据显示，两最高剂量组游离C5减少超99%及CH50抑制不小于90%][60] - [CAN106 1期试验数据获重大医学会议接纳][61] - [CAN106治疗PNH的1b/2期试验已首例患者给药，第1组和第2组招募预计2022年第三季度完成][61] - [预计2022年年底启动CAN106 1b/2期试验第3组研究，2022年第四季度或2023年第一季度获取中期数据][61] - [CAN008在2期关键试验中无进展生存期增加超50%，由4个月延长至6个月][63] - [CAN008在台湾1期剂量对比试验中，400毫克剂量与12个月的57%（4/7）无进展生存期相关，并被选为2期剂量][63] - [公司预计2022年底完成CAN008在中国2期试验的患者招募，2023年下半年获得中期数据读出][63] - [公司可能未来五年内在中国启动CAN008商业化，作为胶质母细胞瘤标准治疗的联合治疗][63] - [公司已完成CAN103在中国用于治疗戈谢病I型及III型患者的1/2期试验首例患者给药，试验预计招募约40名患者][63] - [2020年中国约有3000名戈谢病患者][63] - [公司在2022年美国基因与细胞治疗学会年会上展示与UMass Chan医学院基因治疗研究协议的初步数据，鼓励开发第二代SMA基因疗法][65] - [公司成立补体疾病科学顾问委员会，专注CAN106全球开发，CAN106正在中国进行Ib/II期临床试验][67] 市场规模 - [全球罕见病药物市场规模从2016年的1090亿美元增长至2020年的1351亿美元，复合年增长率为5.5%，预计2020 - 2030年按复合年增长率11.0%增长至3833亿美元][42] - [中国罕见病药物市场规模预计从2020年的13亿美元大幅增长至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%，2016年和2020年分别占全球罕見病市場的0.4%和1.0%，预期到2030年将占6.8%][45] 公司发展规划 - [公司计划扩增内部专职商业团队，并在中国组建一支成熟的罕见病商业化团队][53] - [公司获得选定许可引进项目的生产产能，有权转让第三方伙伴相关生产技术，计划建立内部工艺开发及生产基础设施，并在大波士顿地区开设美国企业总部及Next - Gen Innovation Lab用于生产基因疗法产品][78] - [公司后期候选药物进入商业化阶段，已在北京及上海成立主要运营中心，在大中华区其他地区设办事处，计划扩展至中国内地各主要目标省份并设立地方办事处，已成立商业化团队][79] 股息分配 - [董事会不建议就截至2022年6月30日止六个月向股东派付中期股息][126] 股权结构 - [2022年6月30日，董事薛群通过受控法团权益、全权信托创立人、实益权益分别持有26,042,380股（6.14%）、15,000,000股（3.54%）、10,214,470股（2.41%），James Arthur Geraghty持有1,950,000股（0.46%），Richard James Gregory持有300,000股（0.07%），陈炳钧持有250,000股（0.06%）][127] - [2022年6月30日，CTX Pharma Holdings Limited持股26,042,380股，占已发行股份总数的6.14%；药明康德持股40,346,960股，占9.51%；RA Capital Management, L.P.持股60,235,590股，占14.20%；Peter Kolchinsky持股60,235,590股，占14.20%；Anna Inge Leonore Haas Kolchinsky持股60,235,590股，占14.20%；Qiming Corporate GP IV, Ltd.持股32,829,330股，占7.74%；Qiming Venture Partners IV, L.P.持股31,824,490股，占7.50%][135] 股权激励计划 - [2016年4月，北海康成医药科技董事会批准北海康成（北京）股权激励计划，保留1,250,000股股份用于向雇员授出购股权][144] - [2019年7月25日，首次公开发售前股权激励计划获采纳以取代北海康成（北京）股权激励计划][144] - [首次公开发售前股权激励计划旨在向公司董事、雇员及有贡献的第三方提供奖励，包括收购股份、收取受限制股份单位及购买受限制股份][146] - [首次公开发售前股权激励计划自生效日期起为期十年，剩余年期约为7年，无进一步奖励将根据该计划授出][147] - [上市日期根据2019年股权激励计划授出及出售的奖励可能涉及的最高股份数目为54,549,230股，已授出可认购55,708,000股股份的购股权][149] - [截至2022年6月30日，可认购5,837,847股股份的购股权已失效，对应6,860,050股股份的购股权已获行使，对应43,010,103股股份的购股尚未行使，占公司已发行股本总额约10.14%][149][154] - [2019年股权激励计划预留1,250,000股股份替代先前北海康成（北京）股权激励计划授出股份，2014 - 2019年不同授出时间有不同行使价