公司上市与融资 - 公司于2021年12月30日成功于联交所主板上市，作为第18A章项下的生物科技公司[9] - 公司2021年在香港资本市场首发集资逾4.6亿港元，全年合共集资约14亿港元，截至2021年12月底现金储备约为17亿港元[9] - 公司2021年12月30日上市，筹得所得款项总额6370万美元，2022年1月行使超额配股权筹得830万美元，全球发售所得款项净额约5480万美元，共发行8513450股新股份[137] - 2022年1月行使超额配股权后，公司按每股65.9港元配發及發行973450股普通股，所得款项总额约6415万港元（相当于823.4万美元）[141] - 2022年3月，公司全资附属公司美国Sirnaomics等同意认购RNAimmune 8802589股A系列优先股，总代价约2700万美元[141] - 2021年完成E轮融资，筹集约1.067亿美元[193] - 2021年4月RNAimmune获1000万美元种子系列融资，2022年3月签署约2700万美元A系列融资最终协议[40] 药物研发与临床试验 - 公司推进用于体外用及体内siRNA药物有效载荷递送的PNP，两种药物产品配方已分别就局部治疗及全身治疗作出评估[9] - 公司基于33周非人灵长类动物研究的阳性读数，将GaLAheadTM技术推进到IND准备研究中[9] - 公司使用鼠疾病模型对比PDoV - GalNAc平台与行业标准GalNAc结构，显示PDoV - GalNAc平台有早期启动的内体逃逸活性[9] - 公司预计扩大STP705候选产品对面部isSCC的临床开发，2022年第二季度启动新的脂肪塑性治疗临床试验[10] - 公司STP705的临床试验治疗isSCC、BCC、瘢痕瘤、HTS及肝癌或为肿瘤及纤维化领域成功提供多种途径[10] - 2022年2月公司开始评估STP707安全性、耐受性及抗肿瘤活性的I期临床试验[10] - 公司收到FDA就STP707于PSC的IND申请发出的「安全进行」函件，2022年3月开始为健康受试者进行剂量给药[10] - 公司STP707试验预期验证专有PNP递送系统的静脉给药配方，扩大肿瘤及纤维化领域适应症范围[10] - 公司预计2022年下半年推进领先的GalNAc治疗候选药物STP122G进入IND阶段，另外几种药物将于2023年相继进入该阶段[11] - 公司非全资附属公司RNAimmune开发的新冠病毒候选疫苗RIM730预计2022年在美国进行IND备案[11] - 公司设有基于PNP的RNAi治疗计划STP355、STP369、STP908，以及基于GaLAhead™的计划STP125G、STP144G，管理团队对推进多个临床项目进入临床研究充满信心[12] - 公司正在美国就STP705及STP707两种主要产品进行七项临床试验，另有至少16种产品处于临床前研究阶段，其中七种预计不久后进入临床阶段[17] - STP705是双重TGF - B1/COX - 2抑制剂，用于瘤内、皮内及皮下给药，治疗非黑色素瘤皮肤癌、瘢痕瘤等[18] - STP707是双重TGF - B1/COX - 2抑制剂，可静脉内给药进行全身治疗，正开发其与免疫检查点抑制剂等的联合疗法[19] - 公司正在评估IND准备临床前研究的有七种创新候选产品，评估早期研究的逾七种候选产品[20] - STP355包含靶向TGF - B1及VEGFR2的siRNA，用于治疗乳腺癌、黑色素瘤及结直肠癌[21] - STP908由靶向SARS - CoV - 2 ORF1Ab及N蛋白基因的siRNA组成，用于静脉注射及吸入给药治疗新冠病毒及相关疾病[22] - STP369包含靶向BCL - xL及MCL - 1的siRNA，用于治疗头颈癌及膀胱癌，正探索与顺铂的联合疗法[23] - STP122G包含靶向因子XI的RNAi触发器，用于皮下给药，开发为抗凝治疗剂[24] - STP125G包含靶向的RNAi触发器，用于皮下给药，治疗血高甘油三酯升高[25] - 公司在美拓展众多临床试验，STP705治疗BCC的II期试验中期数据显示良好安全性和有效性[30][32] - STP705治疗isSCC的IIa期试验中，76%（25名）受试者实现完全组织学清除率，30 - 60微克给药剂组达90%（9/10）[33] - STP707用于PSC治疗的IND于2022年2月获FDA安全放行，3月为首位患者给药[34] - STP707治疗实体瘤I期试验已开始，30位晚期实体瘤患者参与剂量递增测试[34] - STP355、STP908、STP369预计2023年上半年提交美国IND[35] - STP122G、RIM730预计2022年下半年提交美国IND，STP125G、STP144G预计2023年上半年提交[37] - 2022年公司首要任务是将治疗isSCC的STP705商业化，预计下半年公布其IIb期中期数据并全球推广试验[42] - 公司扩展STP705治疗其他适应症，预计2022年下半年获isSCC、肝癌中期数据及BCC最终数据，下半年在中国提交HTS的IND[42] - 2022年第一季度启动治疗多种实体瘤的STP707患者剂量给药，预计下半年发布中期数据[43] - 3月开始进行以STP707治疗PSC的临床试验，预计2023年上半年发布中期数据[44] - 公司评估IND准备临床前研究的七种创新候选产品及早期研究的逾七种候选产品，预计2022年下半年将STP122G及RIM730推向美国IND阶段[45] - RNAimmune因A系列融资可提前在2022年下半年向FDA提交RIM730的IND，并加速开发新型PLNP递送平台[45] - 获得STP705有关治疗isSCC的IIa期临床试验出色读数[190] - 于美国提交STP707用于PSC的IND[190] - 2021年在美国启动多项STP705临床试验，获NMPA对isSCC的STP705审查接受[193] 公司财务状况 - 2021年公司其他收入为350千美元，2020年为771千美元[14] - 2021年公司年内亏损215,934千美元，2020年亏损46,428千美元[14] - 2021年公司非流动资产总值为16,842千美元，流动资产总值为223,805千美元[14] - 2021年公司流动负债总额为16,228千美元，非流动负债总额为14,131千美元[14] - 2021年公司资产净值为210,288千美元，2020年负债净额为94,180千美元[14] - 2021年公司亏损2.159亿美元，2020年亏损4640万美元[50][51] - 2021年公司无产品销售收入，也未从与沃森的共同开发许可协议中确认收入[53] - 2021年其他收入为40万美元，较2020年减少40万美元或55%[53] - 2021年其他收益及亏损为亏损20万美元，较2020年减少50万美元或196%[54] - 2021年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损为1.46亿美元，较2020年增加1.284亿美元或731%[57] - 2021年行政开支为1610万美元，较2020年增加1090万美元或213%[58][59] - 2021年研发开支为4067.3万美元，较2020年增加2577.9万美元[61] - 公司大部分净亏损来自按公平值计入损益的金融负债的公平值变动、研发开支、行政开支及上市开支[52] - 2021年研发开支从2020年的1490万美元增加2580万美元或173%至4070万美元[62] - 2021年和2020年计入损益的上市开支分别为1220万美元和90万美元，上市后资本化410万美元[63] - 2021年其他开支从2020年的890万美元减少820万美元或92%至70万美元[65] - 2021年财务成本从2020年的20万美元增加10万美元或40%至30万美元[66] - 2021年年内亏损从2020年的4640万美元增加至2.159亿美元[67] - 2021年经营活动所用现金净额从2020年的1900万美元增加3800万美元或200%至5700万美元[68] - 2021年融资活动所得现金净额从2020年的1.004亿美元增加7060万美元或70%至1.71亿美元[69] - 2021年现金及现金等价物从2020年的1.031亿美元增加至2.12亿美元[71] - 2021年流动比率为1379.1%，2020年为111.7%[72] - 2021年集团已质押6.3万美元受限制银行存款以获银行融资[72] - 2021年公司无产品销售收益，向五大供应商采购额占总采购额44.3%，向最大供应商采购额占13.4%[139] - 拨付发展及商业化STP705所得款项净额使用百分比为57.9%，预计于2023年年底前动用3170万美元[138] - 拨付STP707的开发所得款项净额使用百分比为15.6%，预计于2022年年底前动用860万美元[138] - 拨付GalNAc计划产品等研发所得款项净额使用百分比为15.4%，预计于2022年年底前动用840万美元[138] - 拨付其他临床前候选药物的研发所得款项净额使用百分比为7.3%，预计于2022年年底前动用400万美元[138] - 用于一般企业及营运资金用途所得款项净额使用百分比为3.8%，预计于2022年年底前动用210万美元[138] 公司战略与业务发展 - 公司目标最初专注于肿瘤学及纤维化，其后拓展至抗凝疗法、心血管代谢疾病、补体介导的疾病及病毒感染[16] - 公司采取临床开发策略，最初在美国为候选产品进行临床试验，其后将试验扩展至全球[16] - 公司扩大外部能力，纳入美国及中国的CDMO，广州设施2021年12月底投入使用并开始生产[29] - 公司计划在中国建立商业规模的生产工厂，未来或采用混合生产模式[46] - 公司战略及业务发展团队探索与其他行业参与者针对主要产品及临床前资产的全球及本地合作机会[46] - 公司正在评估合作伙伴关系选择，拟通过设立全面甄选标准物色合伙人以扩大市场覆盖[48] - 公司密切关注新冠疫情态势，将因应疫情调整战略及预防措施[49] - 2021年中国广州PNP核酸药物生产工厂完成整体建设验收，进入试运行阶段[188] - 公司产品线有超12种候选产品，适用于多种疾病治疗适应症，覆盖多个领域[188] - 2021年与沃森建立合作关系，包括STP702的对外许可[193] - 2021年广州中试生产设施竣工[193] 公司管理团队 - 陆阳博士为公司创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官，拥有超50篇科学出版物和超70项专利[75] - Michael V. Molyneaux博士为公司执行董事兼首席医务官，在多个临床环境及行业拥有逾20年经验[76][77] - David Mark Evans博士为公司执行董事兼首席科学官，拥有超20篇科学出版物和超20项登记专利及专利申请[77][78] - 戴晓畅博士参与制定公司一般企业业务计划、策略及重大决策，自2000年任云南大学教授等多职[79] - 黄敏聪先生参与制定公司相关决策，有丰富投资管理经验，自2015年起担任多家公司职务[80] - 柳达先生参与制定公司相关决策，自2019年10月任华润正大生命科学基金董事总经理[81] - 赖嘉俊先生参与制定公司相关决策，自2021年2月起任广州越秀产业投资基金管理股份有限公司总经理等职[81] - 章建康先生参与制定公司相关决策，在生物技术行业及全球公共卫生领域有39年经验，还担任多家公司职位[81][83] - 于常海博士参与制定公司重大事宜决策，在科研及业务运营方面经验丰富，担任多个机构职务[84] - 于博士1999年5月成立海康生命科技有限公司并任董事会主席兼CEO，已发表超170篇科学文献，是超70项全球专利的发明人[85] - 华先生自2021年7月起任睿智医药科技股份有限公司CEO，在投资银行业有逾15年经验[85] - 黄女士自2019年11月起任德国Adluux AI Group Limited董事，2021年1月成立Mung7Art[87] - 盛慕嫻女士现任华润医药集团等多家公司独立非执行董事，自2008年1月起任江苏省政协委员[88] - 盛慕嫻女士2013年7月获委任为太平绅士，2017年6月获香港政府授予铜紫荆星章[89] - 于博士2009年9月创立香港生物科技协会，2017年12月创立粤港澳大湾区生物科技联盟并任主席[85] - 华先生2008年4月至2014年8月任交银国际控股有限公司直接投资部及投资银行部负责人[85] - 黄女士1994年5月取得新加坡出庭代讼人及事务律师资格，1997年5月取得香港事务律师资格[87] - 盛慕嫻女士1990年4月至2016年5月为德勤•关黄陈方会计师行/德勤中国合伙人[89] - 盛慕嫻女士1980年4月成为香港会计师公会会员，1984年12月成为英国特许公认会计师公会资深会员[89] - 龙志峰博士为首席开发官，拥有超33年行业经验[90] - 张蕴女士为中国区首席运营官及董事会秘书、联席公司秘书[91][94] - 叶永基先生为企业财务事务副总裁兼中国首席财务官，有逾12年企业财务经验[91] - 王永祥博士为首席制造官[93] - 梁庭彰先生为联席公司秘书，在会计及企业合规方面有逾15年经验[94] - 董事会包括12名董事，含三名执行董事、五名非执行董事及四名独立非执行董事[96] - 执行董事为陆阳博士、Michael V. Molyneaux博士、David Mark Evans博士[96] - 2022年