公司基本信息 - 公司于2007年创立，目标是成为全面整合的国际生物制药公司[6] - 公司最初专注肿瘤学及纤维化，后拓展至抗凝疗法、心血管代谢疾病等领域[6] - 公司目标市场为全球，目前特别专注美国及中国市场[6] - 公司股份代号为2257[1][5] - 公司美国主要营业地点及总部位于401 Professional Drive, Suite 280 Gaithersburg, MD 20879, U.S.[3] - 公司中国主要营业地点及总部位于中国苏州苏州工业园区星湖街218 A4楼415室[3] - 公司香港主要营业地点位于香港湾仔皇后大道东183号合和中心46楼[3] - 公司注册办事处位于PO Box 309, Ugland House Grand Cayman, KY1 - 1104 Cayman Islands[3] - 公司网站为www.sirnaomics.com[5] - 公司于2020年10月15日註冊成立，法定股本為150,000美元，分為150,000,000股每股面值0.001美元的股份[91] - 2021年1月21日，公司法定股本分為100,000,000股每股面值0.001美元的普通股以及50,000,000股每股面值0.001美元的優先股[91] - 2021年1月21日，美国Sirnaomics股東將股份轉讓給公司，公司發行相應股份作為交換，完成集團重組[92] - 公司于2021年12月30日在香港联交所上市，筹得所得款项总额6370万美元，2022年1月26日部分行使超额配股权筹得830万美元，全球发售所得款项净额约为5480万美元，共发行8513450股新股份[75] - 公司期内无收益，仅单一经营分部[96] - RNAimmune于2016年5月5日根据美国特拉华州法律注册成立，为公司的控股附属公司[175] - 苏州Sirnaomics于2008年3月10日根据中国法律注册成立，为公司的间接全资附属公司[175] - 美国Sirnaomics于2007年2月12日根据美国特拉华州法律注册成立，为公司的全资附属公司[176] - 沃森指云南沃森生物技术股份有限公司，是公司合作方且为独立第三方，于深圳证券交易所上市，股份代号为300142[176] - 上海君实指上海君实生物医药科技股份有限公司，是公司合作方且为独立第三方[175] 临床研究进展 - 公司正在美国就两种主要临床候选药物STP705及STP707进行七项临床试验[7] - 公司于2021年6月在中国提交isSCC的IIb期临床试验IND，正等待国家药监局批准中国研究点[8] - STP705治疗BCC的II期临床研究中，2022年8月使用180ug剂量实现100%的完全反应且安全性卓越[28] - STP705成人腹部减脂整形I期临床试验于2022年5月启动，将招募最多10名患者[28] - STP705用于治疗肝肿瘤晚期患者的I期试验预计2022年第四季度在台湾地区开始招募患者[29] - STP705用以治疗isSCC的IIb期研究分两个阶段，分别为40名患者及60名患者[29] - STP707治疗实体瘤I期临床试验于2022年2月在美国启动，30位受试者参与剂量递增研究，确定剂量后最多再招募10名患者[30] - STP707治疗PSC的I期临床试验于2022年4月在美国启动[31] - 公司预计2022年底提交STP122G和RIM730在美国的IND备案申请[32] - 公司有望2023年在美国进行STP355、STP125G及STP144G的IND备案[32] - 公司预计2022年下半年公布STP705治疗isSCC的IIb期中期数据，并在全球推广试验[37] - 公司预计2022年下半年获得isSCC及实体肿瘤研究的中期数据及BCC的中期数据[37] - 公司附属公司RNAimmune预计在2022年下半年提前向FDA提交RIM730的IND[38] - STP355预计将于2023年向FDA提交IND[38] - 公司一组早期候选药物STP145G、STP146G、STP247G及STP251G将在未来两年提交IND申请[38] 药物产品信息 - STP705是无菌药品，含靶向TGF - ß1及COX - 2的小分子干扰核糖核酸，用于治疗NMSC、瘢痕瘤等[10] - STP707含与STP705相同siRNA，用不同纳米颗粒载体配制，用于治疗实体瘤、PSC及潜在肺纤维化[11] - 公司目标是开发STP707与免疫检查点抑制剂及其他肿瘤药物的联合疗法，用于肝癌、转移性cSCC及NSCLC[11] - STP355含靶向TGF - ß1及VEGFR2的siRNA，采用PNP递送平台配制，治疗潜力包括乳腺癌、黑色素瘤和结直肠癌[12] - STP369含靶向BCL - xL及MCL - 1的siRNA，有潜力治疗头颈癌及膀胱癌[13] - STP779含靶向TGF - β1及Sulf - 2的siRNA，在人肝癌小鼠异种移植模型中显肿瘤生长抑制活性[14] - STP122G使用非人灵长类动物模型展示持久目标沉默活性，一次给药长达28周[15] - STP125G含靶向载脂蛋白C3的mxRNA RNAi触发器，用于潜在治疗高甘油三酯血症，已推至ESC状态并启动GLP毒性IND准备研究[16] - STP144G含以补体因子B为靶点的RNAi触发器，用于潜在治疗补体介导免疫疾病，已推至ESC状态并启动IND准备研究[17] - RIM730由应用LNP递送技术配制的编码Delta变体SARS - CoV - 2全长刺突蛋白的mRNA组成，用于肌肉注射给药[22] 递送平台相关 - 公司拥有PNP、GalAhead™、PDoV - GalNAc™、PLNP等递送平台相关全球权利[23][24] - PDoV-GalNAc引入PDoV时，将目标基因最大限度敲低所需时间由约三周转至约一周[24] - 双靶点PDoVGalNAc siRNA设计较单一siRNA能将递送效率提高3至5倍[24] 工厂生产情况 - 2022年首六个月，广州工厂已生产八批药物支持临床前毒物及早期临床研究[26] - 广州工厂预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干剂[33] 融资情况 - 2022年3月，RNAimmune公布2700万美元的A系列融资[34] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日止六个月，公司亏损4610万美元，2021年同期亏损3350万美元[41][42] - 截至2022年6月30日止六个月，公司其他收入由2021年同期的11.3万美元增加85.8万美元或659%至97.1万美元[41][43] - 截至2022年6月30日止六个月，公司行政开支为1110.7万美元，2021年同期为515.4万美元[41] - 截至2022年6月30日止六个月，公司研发开支为3210.9万美元，2021年同期为1233.7万美元[41] - 截至2022年6月30日止六个月，集团其他收益及亏损由亏损0.1百万美元增加0.4百万美元或228%至亏损0.5百万美元[44] - 截至2022年6月30日止六个月，集团按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损由12.3百万美元减少9.4百万美元或77%至2.9百万美元[45] - 截至2022年6月30日止六个月，集团行政开支由5.2百万美元增加5.9百万美元或116%至11.1百万美元[46][47] - 截至2022年6月30日止六个月，集团研发开支由12.3百万美元增加19.8百万美元或160%至32.1百万美元[48][49] - 截至2021年6月30日止六个月，集团计入损益的上市开支为3.5百万美元[50] - 截至2022年6月30日止六个月，集团财务成本由0.1百万美元增加0.3百万美元或194%至0.4百万美元[51] - 集团期内亏损由截至2021年6月30日止六个月的33.5百万美元增加至截至2022年6月30日止六个月的46.1百万美元[52] - 经营活动所用现金净额由截至2021年6月30日止六个月的19.4百万美元增加26.0百万美元或134%至截至2022年6月30日止六个月的45.4百万美元[53] - 投资活动所用现金净额由截至2021年6月30日止六个月的1.2百万美元增加7.9百万美元或634%至截至2022年6月30日止六个月的9.1百万美元[54] - 融资活动所得现金净额由截至2021年6月30日止六个月的35.2百万美元减少22.3百万美元或63%至截至2022年6月30日止六个月的12.9百万美元[54] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物从2021年12月31日的2.12亿美元降至1.697亿美元，主要因研发业务扩张及一般公司与行政活动[55] - 2022年6月30日，公司未动用银行融资为370万美元，并无银行借款[55] - 2022年6月30日，公司流动资产为1.833亿美元，流动负债为1500万美元，流动比率为1222.7%，较2021年12月31日的1379.1%有所下降[55][56] - 2022年6月30日，公司资产净值从2021年12月31日的2.103亿美元降至1.714亿美元，主要因银行结余及现金减少和金融负债增加[55] - 截至2022年6月30日止六个月，公司无重大投资、收购或出售事项[57] - 2022年6月30日，公司已质押6万美元受限银行存款获取银行融资，并无重大或然负债[57] - 2022年6月30日，公司共有225名雇员，截至该日止六个月薪酬成本总额为1020万美元，较2021年同期的520万美元有所增加[59] - 2022年上半年公司期内亏损46100千美元，较2021年同期的33526千美元有所增加[85] - 2022年上半年公司全面开支总额为47161千美元，2021年同期为33514千美元[85] - 2022年6月30日每股亏损为0.55美元，2021年同期为2.26美元[85] - 2022年6月30日非流动资产为27489千美元，较2021年12月31日的16842千美元有所增加[86] - 2022年6月30日流动资产为183279千美元，较2021年12月31日的223805千美元有所减少[86] - 2022年6月30日流动负债为14990千美元，较2021年12月31日的16228千美元有所减少[86] - 2022年6月30日资产净值为171394千美元，较2021年12月31日的210288千美元有所减少[86] - 2022年上半年换算海外业务产生的汇兑差额为 - 1061千美元，2021年同期为12千美元[85] - 2022年上半年行政开支为11107千美元，2021年同期为5154千美元[85] - 2022年上半年研发开支为32109千美元，2021年同期为12337千美元[85] - 2022年1月26日，公司按每股65.9港元配發及發行973,450股普通股，所得款項總額約64,150,000港元（相當於8,239,000美元）[88] - 截至2022年6月30日止六個月，經營活動所用現金淨額為45,382,000美元，2021年同期為19,372,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，投資活動所用現金淨額為9,128,000美元，2021年同期為1,243,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，融資活動所得現金淨額為12,944,000美元，2021年同期為35,248,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，現金及現金等價物減少淨額為41,566,000美元，2021年同期增加淨額為14,633,000美元[89] - 2022年1月1日現金及現金等價物為211,994,000美元，6月30日為169,699,000美元；2021年1月1日為103,122,000美元，6月30日為119,174,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六个月其他收入为858千美元，2021年同期为113千美元，其中政府补助2022年为697千美元，2021年为17千美元[99] - 截至2022年6月30日止六个月汇兑亏损净额及出售物业设备收益为 - 511千美元，2021年同期为 - 464千美元；结构性存款公平值变动2022年为22千美元，2021年为312千美元[101] - 截至2022年6月30日止六个月财务成本为376千美元，2021年同期为128千美元[102] - 截至2022年6月30日止六个月计入研发开支的外包服务费为18164千美元，2021年同期为6040千美元[104] - 截至2022年6月30日止六个月员工成本为10150千美元，2021年同期为5191千美元[104] - 截至2022年6月30日止六个月公司