财务表现 - 公司2021年第一季度总收入为4.86亿美元，同比下降3.2%[124] - 公司2021年第一季度净收入为1740万美元，同比下降78.6%[124] - 公司2021年第一季度净产品收入为4.678亿美元，同比下降4.3%，主要由于Kuvan、Naglazyme和Aldurazyme的收入下降[133][134] - 公司2021年第一季度产品毛利率为74.3%，同比下降2.9个百分点，主要由于Palynziq和Naglazyme的单位制造成本上升[142][144] - 公司2021年第一季度特许权使用费收入同比增长104.6%至1780万美元，主要由于第三方达到监管里程碑[138] - 公司2021年第一季度外币汇率对产品销售产生340万美元的负面影响，主要由于巴西雷亚尔和俄罗斯卢布贬值[136] - 公司2021年第一季度利息收入为240万美元，同比下降280万美元，主要由于利率下降[156] - 公司2021年第一季度利息费用为380万美元，同比下降310万美元，主要由于2020年第四季度2020年票据的结算[158] - 公司2021年第一季度所得税费用为590万美元，同比下降1410万美元，主要由于联邦孤儿药和研发税收抵免的递延税收益[160] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为14.086亿美元，同比增长5770万美元[164] - 2021年第一季度经营活动产生的净现金为1.135亿美元，同比增加1.287亿美元，主要由于客户现金收款的时机和员工奖金支付的减少[165] - 2021年第一季度投资活动使用的净现金为7080万美元，同比增加1.482亿美元，主要由于可供出售债务证券的净购买增加[166] - 公司预计未来12个月利息收入将下降，主要由于利率和现金等价物及投资收益率下降[157] 产品收入与市场表现 - Vimizim收入同比增长15.4%至1.584亿美元，主要得益于欧洲、中东和北非地区的订单时机[133][134] - Palynziq收入同比增长56.1%至5400万美元，主要由于更多美国患者达到维持剂量和新患者开始治疗[133][134] - 公司已为Kuvan失去美国市场独占权做好准备，预计这将导致市场份额减少并对未来收入和运营结果产生不利影响[134] 研发与临床试验 - 公司产品Vosoritide的FDA审批目标日期延长至2021年11月20日[121] - 公司基因疗法Valoctocogene roxaparvovec在临床试验中显示出血率降低84%[121] - 公司计划在2021年6月向EMA提交Valoctocogene roxaparvovec的上市申请[121] - 公司预计在2022年第二季度向FDA提交Valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请[121] - 公司正在推进BMN 307的1/2期临床试验，该药物已获得FDA和EMA的孤儿药资格[123] - 公司预计在2021年中期提交BMN 331的IND申请，用于治疗遗传性血管性水肿[123] - 公司2021年第一季度研发费用为1.487亿美元，同比增长4.5%，主要由于早期研发项目投入增加[148] - 公司预计未来研发费用将继续增加，主要由于早期研发项目的临床前活动投入增加[149] - 公司自成立以来至2021年3月31日的研发费用为：Palynziq 7.503亿美元，Valoctocogene roxaparvovec 7.358亿美元，Vosoritide 6.07亿美元，BMN 307 1.953亿美元，其他已批准产品15.404亿美元[173] 市场独占权与专利 - 公司主要产品Brineura的美国孤儿药独占权将于2024年到期，生物制品独占权将于2029年到期[117] 疫情影响 - 公司预计2021年剩余时间COVID-19疫情将继续影响净产品收入，因为许多产品需要在诊所或医院进行输注[134] 销售与管理费用 - 销售及管理费用（SG&A）在2021年第一季度为1.743亿美元，同比下降1300万美元，主要由于外币汇兑损失减少[152] - 2021年第一季度销售费用（S&M）为9420万美元，同比下降70万美元，主要由于资源重新分配至vosoritide的预商业化活动[152] - 2021年第一季度无形资产摊销和或有对价为1770万美元，同比增加200万美元，主要由于PKU产品销售里程碑的估计概率变化[153] 资本需求与合同义务 - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括产品市场推广能力、商业化制造流程的开发时间和成本、临床前研究和临床试验的进展等[174] - 截至2021年3月31日，公司在临床和上市后服务方面的合同和商业义务估计为1.229亿美元[178] - 截至2021年3月31日，公司面临或有支付总额约为6.545亿美元，其中7040万美元被认为是可能的，2.35亿美元被认为是合理可能的，2.347亿美元被认为是遥远的[178] - 截至2021年3月31日，公司在合并资产负债表中记录了6000万美元的或有负债，其中3080万美元为短期[178] 现金与投资 - 公司现金及等价物和投资总额为14.1亿美元，较2020年底的13.5亿美元有所增加[125]