财务表现 - 公司2021年第三季度总收入为4.087亿美元，同比下降14.3%[119] - 公司2021年前九个月总收入为13.965亿美元，同比下降0.8%[119] - 公司2021年第三季度净亏损为3650万美元，而2020年同期净利润为7.848亿美元[119] - 公司2021年第三季度研发费用为1.579亿美元，同比增长7.3%[119] - 公司2021年第三季度销售、一般和行政费用为1.833亿美元，同比增长2.1%[119] - 公司2021年9月30日的净亏损主要归因于所得税优惠减少8.365亿美元，以及非金融资产出售收益减少5950万美元[120] - 截至2021年9月30日，公司的现金、现金等价物和投资总额为15.5亿美元，较2020年12月31日的13.5亿美元有所增加[121] - 2021年第三季度净产品收入为3.939亿美元，较2020年同期的4.607亿美元下降6.68亿美元[128] - 2021年第三季度特许权和其他收入为1490万美元，较2020年同期的1600万美元减少110万美元[136] - 2021年第三季度以美元计价的销售额为2.205亿美元，较2020年同期的3.026亿美元减少8210万美元[134] - 公司2021年第三季度总收入为4.087亿美元，同比下降14.3%[141] - 2021年第三季度销售成本为1.035亿美元，同比下降45.2%[141] - 2021年第三季度毛利率为74.7%，同比增加14.3个百分点[141] - 公司2021年第三季度研发费用为1.579亿美元，同比增加7.3%[146] - 公司2021年第三季度销售和管理费用为1.833亿美元，同比增加2.1%[152] - 公司2021年第三季度Voxzogo的销售费用为1850万美元，同比增加125.6%[153] - 公司2021年第三季度无形资产摊销和或有对价为1720万美元，同比减少1.1%[155] - 公司2021年第三季度利息收入为180万美元，同比下降55%[156] - 公司2021年第三季度的利息支出为3.9百万美元，较2020年同期的9.6百万美元下降了5.7百万美元，主要由于2020年第四季度2020年票据的结算[158] - 公司2021年第三季度的其他收入净额为8.9百万美元，较2020年同期的1.2百万美元增加了7.7百万美元，主要由于2021年第三季度收到的保险赔偿超过直接成本[161] - 公司2021年第三季度的所得税收益为9.7百万美元，较2020年同期的846.0百万美元增加了836.3百万美元，主要由于2020年第三季度完成的知识产权转移交易[162] - 截至2021年9月30日，公司拥有15.5亿美元的现金、现金等价物和投资，预计未来12个月内现有资金足以满足流动性需求[163] - 公司2021年9月30日的现金、现金等价物和投资总额为15.461亿美元，较2020年12月31日的13.509亿美元增加了1.952亿美元[166] - 公司2021年前九个月的经营活动产生的净现金为2.934亿美元，较2020年同期的9870万美元增加了1.947亿美元，主要由于客户和许可方的现金收款时间、员工薪酬相关支付减少以及退税收入[167] - 公司2021年前九个月的投资活动使用的净现金为3.109亿美元，较2020年同期的6460万美元增加了2.463亿美元，主要由于可供出售债务证券的净购买增加[168] - 公司2021年前九个月的融资活动使用的净现金为1440万美元，较2020年同期的5.473亿美元增加了5.617亿美元，主要由于2020年第二季度2027年票据的发行收入[169] - 公司截至2021年9月30日的总可转换债务为11亿美元，将影响公司的流动性，需支付半年一次的现金利息[170] - 公司在截至2021年9月30日的九个月内，市场风险未发生重大变化[183] 产品表现 - 公司主要产品Voxzogo在2021年8月获得欧洲委员会批准，预计2021年将在法国、德国和部分早期准入国家产生收入[116] - Kuvan产品收入下降主要由于美国市场失去独家经营权，导致2021年第三季度收入减少5640万美元[129] - 2021年第三季度Palynziq产品收入增加1460万美元，主要由于更多美国患者达到维持剂量和新患者开始治疗[129] - 2021年第三季度Brineura产品收入增加750万美元，主要由于欧洲、中东和非洲地区及北美新患者开始治疗[129] - 2021年第三季度外币汇率变动对产品销售的负面影响为70万美元，主要由于阿根廷比索对美元贬值[134] - 公司预计COVID-19疫情将继续影响2021年剩余时间的净产品收入，特别是通过诊所或医院进行的输液治疗[132] 研发进展 - 公司基因治疗产品候选药物Valoctocogene roxaparvovec在GENEr8-1研究中显示，超过90%的参与者治疗后出血率显著降低[116] - 公司基因治疗产品候选药物BMN 307因临床前研究结果被FDA暂停临床试验，目前正在评估其临床意义[116] - 公司预计在2022年上半年提交BMN 351的新药临床试验申请，该药物用于治疗杜氏肌营养不良症[118] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目活动增加[149] 费用与支出 - 公司预计未来销售和管理费用将增加，主要由于新产品上市准备和全球业务增长[153] - 公司预计未来12个月内利息支出不会显著波动[159]