财务表现 - 公司2022年第二季度总收入为5.338亿美元，同比增长6.4%[115] - 2022年上半年总收入为10.532亿美元，同比增长6.6%[115] - 2022年6月30日的总净产品收入为5.177亿美元，同比增长31.0%[132] - 2022年6月30日的总净产品收入中，以外币计价的销售额为2.764亿美元，同比增长46.4%[139] - 2022年6月30日的毛利率为76.9%，同比增长2.2%[145] - 公司预计2022年全年毛利率将在75.5%至77.5%之间[146] - 2022年上半年所得税费用为2060万美元，同比增长1350万美元，主要由于收入增加和PRV出售收益[167] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为6.198亿美元，较2021年12月31日的5.873亿美元增加3250万美元[169] - 公司短期投资为4.899亿美元，较2021年12月31日的4.266亿美元增加6330万美元[169] - 公司长期投资为4.125亿美元，较2021年12月31日的5.078亿美元减少9530万美元[169] - 2022年上半年，公司经营活动产生的净现金流为1080万美元，较2021年同期的1.963亿美元减少1.855亿美元[171] - 2022年上半年，公司投资活动产生的净现金流为5810万美元，较2021年同期的-1.91亿美元增加2.491亿美元[171] - 2022年上半年，公司融资活动使用的净现金流为3710万美元，较2021年同期的1340万美元增加2370万美元[171] - 公司总可转换债务为11亿美元，其中2024年到期的0.599%高级次级可转换票据和2027年到期的1.25%高级次级可转换票据[173] - 截至2022年6月30日，公司采购义务约为1.408亿美元，其中1600万美元预计在2023年支付[178] - 公司收购相关或有对价为3000万美元，全部为欧元计价且为短期[179] 研发费用 - 2022年第二季度研发费用为1.582亿美元，同比下降1.8%[115] - 2022年上半年研发费用为3.19亿美元，同比增长3%[115] - 2022年6月30日的研发费用中，有3180万美元的制造相关成本被资本化为预发布库存[149] - 2022年第二季度研发费用为1.582亿美元，同比下降2.9%，主要由于Voxzogo相关费用减少[151] - 2022年上半年研发费用为3.19亿美元，同比增长9.2%，主要由于早期研发项目支出增加[152] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目和后期开发项目的活动增加[153] - 公司研发费用中，Valoctocogene roxaparvovec项目自启动以来累计投入8.868亿美元，Voxzogo项目累计投入7.544亿美元[177] 产品收入 - Vimizim产品在2022年6月30日的净产品收入为1.733亿美元，同比增长1.6%[132] - Naglazyme产品在2022年6月30日的净产品收入为1.158亿美元，同比下降3.0%[132] - Voxzogo产品在2022年6月30日的净产品收入为3440万美元，由于2021年第三和第四季度在欧洲和美国的监管批准，新患者开始治疗[133] - Kuvan产品在2022年6月30日的净产品收入为5760万美元，同比下降21.2%，主要由于美国市场失去独家经营权后的仿制药竞争[133] 产品进展与市场授权 - Voxzogo在日本和澳大利亚获得市场授权，预计2022年第三季度开始商业销售[118] - Valoctocogene roxaparvovec获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见，预计2022年第三季度获得欧盟批准[122] - 公司计划在2022年9月底前重新提交Valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA）[123] - BMN 255获得FDA批准进入多剂量递增阶段，用于治疗原发性高草酸尿症1型[125] - BMN 331基因疗法候选产品已进入1/2期临床试验，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）[125] 销售、一般及行政费用（SG&A） - 2022年第二季度销售、一般及行政费用（SG&A）为1.968亿美元，同比增长12.6%[155] - 2022年上半年SG&A费用为3.915亿美元，同比增长33.0%，主要由于Voxzogo和valoctocogene roxaparvovec的商业化准备活动增加[157] - 公司预计未来SG&A费用将增加，主要由于新产品上市准备和全球业务扩展[159] 无形资产与或有对价 - 2022年上半年无形资产摊销和或有对价费用为3410万美元，同比下降1.3%[160] - 2022年上半年非金融资产出售净收益为1.08亿美元，主要由于出售优先审评券（PRV）[162] 利息收入 - 2022年上半年利息收入为430万美元，同比下降2.6%，主要由于2021年一次性利息收入的缺失[164] COVID-19影响 - 公司预计COVID-19疫情将继续对2022年财务业绩产生影响，特别是病毒变种的传播[116] - 公司预计COVID-19疫情将继续影响2022年剩余时间的净产品收入，特别是通过诊所或医院设置进行的产品管理[137]