公司概况 - 成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[180] 产品情况 - ROCTAVIAN用于治疗严重血友病A，已获得欧盟条件批准，FDA正在审查[181] - VOXZOGO全球扩张进展顺利，已提交扩展适应症申请[184] - BMN 255用于治疗慢性肝病高草酸血症，计划在2023年进行扩大研究[190] - BMN 331基因治疗产品用于HAE，第一个接受治疗的参与者表现良好[191] 公司发展计划 - 公司计划重组，裁员约120名员工，以便更好地投资研发和商业发展[192] - 预计2023年将继续投资于产品管道，支持全球业务增长，特别是VOXZOGO和ROCTAVIAN[193] 财务状况 - 2022年总收入为209.6亿美元，净利润为1.416亿美元[181] - 2022年净产品收入为204.2亿美元，较2021年增加25.9亿美元，主要归因于VOXZOGO、NAGLAZYME和VIMIZIM等产品销售增长[202] - 2022年销售额中，以美元计价的销售额为100.88亿美元，较2021年增加4.77亿美元；以外币计价的销售额为103.32亿美元，较2021年增加21.08亿美元[203] - 2022年净销售额中，除美元外币种类产品销售受汇率影响减少59亿美元，主要受欧元、拉丁美洲市场货币、日元和土耳其里拉贬值影响[204] - 2022年研发支出为6.496亿美元，较2021年增加2.08亿美元，主要由于研究和早期开发项目成本增加[208] - 公司预计未来研发支出将继续增加，主要是由于早期研究和临床项目的支出增加[209] - 2022年销售和市场费用总额为4.503亿美元，较2021年增加45.2百万美元[211] - 2022年无形资产摊销费用为6.28亿美元，较2021年增加0.9亿美元[212] - 2022年未实现税收利润为8.0亿美元，较2021年增加19.3亿美元[218] - 2022年，除美元以外的产品销售带来的外币汇率不利影响为59.0亿美元，2021年为2.3亿美元，2020年为23.3亿美元，2022年相比2021年减少了61.3亿美元，2021年相比2020年增加了25.6亿美元[204] - 2022年，版税和其他收入为54.0亿美元，2021年为62.8亿美元，2020年为54.6亿美元，2022年相比2021年减少了8.8亿美元，2021年相比2020年增加了8.2亿美元[205] - 2022年，销售成本为483.7亿美元，2021年为470.5亿美元，2020年为524.3亿美元，2022年相比2021年增加了13.2亿美元，2021年相比2020年减少了53.8亿美元；毛利率分别为76.9%，74.5%，71.8%，2022年相比2021年增加了2.4个百分点，2021年相比2020年增加了2.7个百分点[206] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1,625.4亿美元，较2021年底增加103.7亿美元[220] - 2022年公司经营活动净现金流为175.9亿美元，较2021年减少了128.6亿美元，主要原因是来自客户的现金收款时间以及2021年未收到的税款退款[221] - 公司2022年的投资活动净现金流为-20.0亿美元，较2021年减少了346.3亿美元，主要是由于较低的投资净购买和2022年第一季度出售PRV获得的1.1亿美元[221] - 公司2022年的融资活动净现金流为-18.7亿美元，较2021年增加了18.7亿美元，主要是由于向第三方支付了2022年实现的PKU销售里程碑奖金，部分抵消了股权激励计划下的奖励增加[221] - 公司截至2022年12月31日的总可转换债务为11亿美元，将影响公司的流动性，需支付半年现金利息和未转换的本金[222] - 公司投入研究和早期产品开发的资金需求较大，自成立以来截至2022年底，商业产品和某些产品候选品的研发费用分别为9.441亿美元、8.01亿美元等[224] - 公司截至2022年12月31日的采购义务约为2.255亿美元，其中1.887亿美元预计将在2023年支付，主要与采购活性药物成分、库存相关物品、第三方研发服务等有关[225] - 公司截至2022年12月31日的未确认税收负债为2.329亿美元，由于性质的原因，无法合理估计未来支付的时间[227]