公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为7.55173亿美元，较2020年12月31日的7.82616亿美元下降3.51%[13] - 2021年第一季度，公司总营收为1.06554亿美元，较2020年同期的9006.8万美元增长18.3%[16] - 2021年第一季度，公司净亏损为6644.8万美元，较2020年同期的8802.3万美元收窄24.51%[16] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为6014.9万美元，较2020年同期的4900.2万美元增加22.75%[22] - 2021年第一季度，公司投资活动提供的净现金为3087.7万美元，较2020年同期的2960.8万美元增长4.29%[22] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为7726万美元，较2020年同期的3754万美元增长105.81%[22] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为3.10257亿美元，较期初的3.31798亿美元减少6.49%[22] - 2021年第一季度，公司普通股发行所得净收益为7726万美元，较2020年同期的3754万美元增长105.81%[22] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为2.052154亿美元，较2020年12月31日的1.985706亿美元增加3.34%[14] - 2021年第一季度现金及现金等价物期初为326,028千美元，期末为304,487千美元；受限现金期初为5,770千美元，期末为5,770千美元；现金、现金等价物和受限现金总额期初为331,798千美元，期末为310,257千美元[32] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司无形资产摊销费用均为40万美元；截至2021年3月31日，2021年剩余时间无形资产预计摊销费用为70万美元[37] - 2021年3月31日和2020年，分别约20,297,000股和21,064,000股股票期权、员工股票购买计划权利、受限股票单位和认股权证因具有反摊薄效应未纳入摊薄后净亏损每股计算[39] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，产品销售成本的股份支付费用分别为163千美元和849千美元；研发费用分别为4,830千美元和8,457千美元；销售、一般和行政费用分别为8,191千美元和13,042千美元；总计分别为13,184千美元和22,348千美元[41] - 2021年第一季度，公司因基于绩效的股票奖励绩效标准估计变更，减少股份支付费用约610万美元[43] - 2021年3月31日存货中，产成品为947千美元，在产品为7,731千美元，原材料为1,633千美元，总计10,311千美元；2020年12月31日分别为1,453千美元、6,367千美元、1,862千美元，总计9,682千美元[44] - 2021年3月31日应计负债中，应计销售津贴为23,886千美元，应计研发服务为22,177千美元，应计薪酬和福利为21,767千美元等，总计100,524千美元；2020年12月31日分别为14,115千美元、28,380千美元、25,811千美元等，总计97,474千美元[45] - 2021年3月31日投资中，美国国债摊销成本为139,390千美元，估计公允价值为139,415千美元；政府支持企业证券摊销成本为20,004千美元，估计公允价值为20,001千美元等，总计摊销成本273,257千美元，估计公允价值273,281千美元[47] - 2020年12月31日投资中，美国国债摊销成本为205,111千美元，估计公允价值为205,090千美元；政府支持企业证券摊销成本为10,004千美元，估计公允价值为9,999千美元等，总计摊销成本305,899千美元，估计公允价值305,930千美元[49] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别有15只和24只可供出售投资证券处于未实现亏损状态[50] - 2021年3月31日，美国国债、政府支持企业证券和商业票据的公允价值总计97422美元，未实现损失10美元；2020年12月31日，美国国债、政府支持企业证券、公司债务证券和商业票据的公允价值总计169353美元，未实现损失43美元[51] - 2021年3月31日，公司按公允价值计量的现金等价物、可供出售投资证券和权益证券总计576951千美元，其中一级418093千美元，二级158858千美元；2020年12月31日总计632576千美元，其中一级531736千美元，二级100840千美元[57][58] - 2021年第一季度公司未产生前期和许可费用，2020年第一季度为1000万美元；截至2021年3月31日，公司可能需支付最高22亿美元的里程碑付款[62] - 公司经营租赁成本在2021年第一季度为237.8万美元，2020年同期为148.7万美元[77] - 2021年第一季度租赁相关经营现金流支付101.4万美元，获得使用权资产1741.7万美元；2020年同期分别为129.1万美元和27.6万美元[78] - 截至2021年3月31日，经营租赁负债中流动部分为608.2万美元，非流动部分为6058.1万美元，总计6666.3万美元；2020年12月31日分别为508.7万美元、4446万美元和4954.7万美元[79] - 2021年第一季度，公司研究和开发费用为5697.3万美元，2020年同期为7263.6万美元[104] - 2021年第一季度净产品销售额为1.066亿美元，2020年同期为9010万美元，增长1650万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约4%及平均售价提高[111] - 2021年第一季度产品销售成本为220万美元，占净产品销售额约2%；2020年同期为280万美元，占比约3%，占比下降因当期平均售价提高[113] - 2021年第一季度许可费和特许权使用费为250万美元，2020年同期为220万美元，增长因当期净销售额增加，其中需向Ipsen集团支付NUPLAZID净销售额2%的特许权使用费[114] - 2021年第一季度研发费用降至5700万美元，2020年同期为7260万美元，减少主要因2020年第一季度向范德堡大学支付1000万美元预付款及停止开发用于重度抑郁症的pimavanserin[115] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至1.117亿美元，2020年同期为1.02亿美元，增长因潜在DRP推出的准备成本增加，部分被基于股票的薪酬费用减少抵消[116] - 2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券为5.778亿美元，2020年12月31日为6.32亿美元，减少5420万美元，主要因经营活动使用现金[122] - 2021年第一季度经营活动使用的净现金增至6010万美元，2020年同期为4900万美元，增加因应计负债支付增加和销售、一般及行政费用增加，部分被净收入增加抵消[122] - 2021年第一季度投资活动提供的净现金为3090万美元，2020年同期为2960万美元，增加因投资证券净到期增加[123] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金增至770万美元，2020年同期为380万美元，增加主要因员工行使股票期权所得收益增加[123] - 若2021年3月31日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[127] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约21亿美元[199] - 2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券总额为5.778亿美元[203] 公司业务合作与许可相关情况 - 公司于2016年4月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准首款药物NUPLAZID®用于治疗帕金森病精神病相关的幻觉和妄想[28] - 2020年8月，公司与CerSci Therapeutics Incorporated合并，向其原股权持有人发行约120万股普通股，价值4430万美元[60] - 公司与Ipsen Group的许可协议要求按NUPLAZID净销售额的2%支付特许权使用费，该义务于2021年终止[61] - 2018年8月，公司与Neuren的许可协议支付前期许可费1000万美元，可能需额外支付最高4.55亿美元里程碑付款，并按净销售额支付两位数百分比特许权使用费[63] - 2020年3月，公司与Vanderbilt University的许可协议支付前期许可费1000万美元，可能需支付最高5.15亿美元里程碑付款，并按净销售额支付分级特许权使用费[64] - 2020年8月，公司与CerSci的合并交易产生前期对价和交易成本总计5280万美元，其中4430万美元通过发行约120万股普通股支付，可能需支付最高8.87亿美元现金里程碑付款及个位数分级现金特许权使用费[65] - 公司为信用卡计划设立200万美元信用证，为车队计划设立40万美元信用证，均有自动年度延期且由受限现金全额担保[66][67] 公司法律诉讼相关情况 - 2018年7月19日至8月3日，三名股东对公司及高管提起证券集体诉讼，后续经历合并、指定原告等程序，目前案件仍在进行中[68] - 2020年2月7日和6月23日，分别有股东提起衍生诉讼，2021年1月15日合并，案件暂停至证券集体诉讼有结果[69] - 2020年7月24 - 30日，公司对多家药企提起专利侵权诉讼，部分药企反诉，联合审判定于2023年5月15日，2021年4月22日公司与Hetero达成和解[71][72] - 2018年7月19日至8月3日，三名股东对公司及部分高管提起证券集体诉讼，2021年3月29日法院部分批准被告驳回动议，被告驳回第三次修正投诉动议将于2021年5月31日提交，原告反对动议于7月12日提交，被告答复于8月11日提交，动议听证会定于10月1日举行[132] - 2020年2月7日和6月23日，两名股东分别对公司董事及部分高管提起衍生诉讼，2021年1月15日案件合并，合并案件将暂停直至联邦证券集体诉讼有结果或一方通知不再同意暂停[133] - 2020年7月24日和30日，公司对多家制药公司提起专利侵权诉讼，联合审判定于2023年5月15日举行[135] - 2021年4月22日，公司与Hetero达成和解协议，允许其在2038年7月27日推出仿制药，Hetero案于5月3日联合协议驳回[136] - 2021年4月19日，一名股东对公司及部分高管提起证券集体诉讼，指控公司在业务等方面作出虚假陈述[137] - 公司认为截至2021年3月31日，未决诉讼不太可能对业务、流动性、财务状况或经营成果产生重大不利影响，但无法预测结果和估计损失[137] 公司产品研发与市场相关情况 - 2021年第一季度，NUPLAZID的销售受到疫情相关持续状况的负面影响[87] - 2019年9月，公司宣布针对DRP治疗的3期HARMONY研究因积极疗效而提前停止，pimavanserin使精神病复发风险比安慰剂降低2.8倍，使任何原因停药风险降低2.2倍[90] - 美国约有800万痴呆患者，约30%（即240万）患有精神病，约120万患者目前正在接受DRP治疗[90] - 2019年11月，公司宣布2期ADVANCE研究的积极顶线结果，pimavanserin在主要终点上有统计学显著改善，34mg剂量组NSA - 16总分改善更明显，53.8%随机接受pimavanserin的患者以34mg完成试验[91] - 公司前景高度依赖NUPLAZID的成功商业化，若不成功，公司业务、财务状况和经营业绩可能受重大不利影响，普通股股价可能下跌[140][142] - 2021年第一季度，受疫情影响，NUPLAZID销售受到负面影响，包括患者门诊就诊减少和长期护理机构入住率进一步下降[144] - 2020年6月3日，公司向FDA提交sNDA申请，用于治疗DRP，FDA于2021年4月2日发出CRL，指出申请无法以当前形式获批[146] - 2019年4月，公司启动pimavanserin作为MDD辅助治疗的3期项目，2020年7月宣布3期CLARITY研究未达到主要终点[147] - 2019年10月，公司启动trofinetide治疗Rett综合征的3期LAVENDER研究；2020年8月，启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[147] - FDA批准NUPLAZID仅用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，标签包含“黑框”警告，可能影响医生处方[150] - 公司承诺进行多项上市后研究，已完成药物相互作用研究和组织样本重新分析，并获得相关标签修订的sNDA批准[151] - 若无法获得pimavanserin其他适应症或国外监管批准，或trofinetide治疗Rett综合征的监管批准，公司商业收入将受限[140][146] - 公司预计未来几年将持续净亏损，无法预测未来亏损程度和何时盈利[140] - 公司目前依赖第三方制造NUPLAZID、trofinetide和其他候选产品，若制造商供应不足或不合规，可能影响产品开发和商业化[141] - NUPLAZID获批后若发现问题，可能面临撤回批准、添加警告等限制[153] - 若出现上述限制行动，公司可能需停止商业化、限制销售等，导致费用增加