SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) today announced that the journal Developmental Medicine and Child Neurology published interim results from the caregiver-reported observational online, open-label, ongoing LOTUS study evaluating effectiveness and tolerability outcomes in patients with Rett syndrome who are prescribed DAYBUE® (trofinetide) under routine clinical care in the U.S. Findings included reported improvements in symptoms of Rett syndrome, with early. ...

Not only has the fund performed well, but it has also seen some exciting data, according to YCharts. The fund's price has risen above both its 50 and 200-day simple moving averages (SMAs), historically an indicator of healthy momentum and a buy signal. In the shifting landscape of ETFs, many funds claim to offer exposure to innovation. Technology plays a key role as a growth industry and a driver for performance across the economy overall, as well. With potentially multiple rate cuts on the horizon, then, i ...

In this article, we will be taking a look at the 11 Best Performing Biotech Stocks So Far in 2025. ACADIA Pharmaceuticals Inc. stands second among them. ACADIA Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) is a biopharmaceutical company that focuses on therapies for central nervous system disorders and rare diseases. Its key approved products include NUPLAZID for hallucinations and delusions in Parkinson’s disease psychosis, and DAYBUE for Rett syndrome. Both of these products have seen growing commercial traction. ...

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 是一家生物技术公司 拥有已上市药物和丰富的研发管线 [1][9][17] 核心产品DAYBUE (Rett综合征治疗药物) 表现与策略 * 在专业诊疗中心(COEs)的新患者治疗中 DAYBUE拥有接近60%的市场份额 但在患者基数更大的社区诊疗环境中 渗透率仅为20%+ [1] * 公司已在今年第二季度扩大了实地团队规模 以提升在社区环境中的渗透率 该投资的效果预计在本季度开始显现 主要增长预计在第四季度 [2] * 第二季度70%的新处方来自社区 表明针对社区的举措已开始取得成效 [2] * 药物适用于2岁及以上患者 但更积极的年轻患者监护人(父母)推动了使用向年轻患者倾斜 年长患者的诊断率和治疗动机较低是渗透障碍 [4][5] * 公司正通过教育努力扩大对年长患者群体的覆盖 [5] DAYBUE的全球扩张计划 * 公司已向欧洲药品管理局(EMA)提交DAYBUE的上市申请 审批时间线预计在明年第一季度 [6][7] * 在获得批准后 将开始与主要地区进行定价谈判 德国预计是首个启动的国家 定价时间点预计在明年年底 [7] * 在正式上市前 公司已通过指定患者用药计划覆盖美国以外地区 与三家覆盖欧洲 一家覆盖以色列 一家覆盖世界其他地区(非亚洲)的合作伙伴合作 [8] * 许多国家设有创新基金 可以支持有限数量的患者以美国批发采购价(WAC)支付药费 部分国家的项目提供免费用药 [8] 患者支持平台Acadia Connect * Acadia Connect是公司的患者服务中心 为患者提供从治疗启动 保险报销到答疑和维持治疗的全方位支持 [9] * 该平台最初为NUPLAZID建立 现已扩展至DAYBUE 并且其模式可扩展用于未来管线中的新资产 [9] 核心产品NUPLAZID (帕金森病精神病治疗药物) 的增长动力 * 增长主要源于 renewed的市场投资 包括一年前与Ryan Reynolds合作推出的 unbranded疾病意识宣传活动 以及更传统的品牌直接面向消费者(DTC)活动 [10] * 这些投资是因为COVID疫情期间该老年体弱患者群体死亡率高 导致药物 awareness显著下降 [10] * 投资已见效 在未进行DTC投入的一年同期 NUPLAZID的新转诊量实现了17%的同比增长 [11] 通胀削减法案(IRA)对NUPLAZID的潜在影响 * NUPLAZID的患者群体约70%+为Medicare参保人 因此受到IRA影响 [13] * 目前 作为小公司 公司实际上从IRA中获得了净价格收益 [13] * 根据对小公司的保护条款 overlay NUPLAZID最早有资格进行IRA价格谈判的年份是2029年 由于其上市年份(2016年) 谈判可能再推迟一年 [14] * 从现在到谈判期间 NUPLAZID的净价格收益可能略低于通胀水平 谈判后净价格将出现阶梯式下降 [15] * NUPLAZID是其适应症中唯一获批的药物 尚无同类药物经历谈判 因此其影响难以预估 [15][16] 研发管线进展与策略 * **ACP-101** (用于Prader-Willi综合征)：当前三期试验采用3.2毫克剂量 若能复制此前试验中该剂量的数据和P值 将支持强有力的注册申报并具备未来市场竞争力的标签 [19] * **ACP-204** (用于阿尔茨海默病精神病)：公司关注竞争格局(如Bristol项目) 其商业模式旨在避免作为第五个上市且无差异化的产品 目标是成为首个或最好 或带来差异化疗法的市场参与者 [20][21] * **投资原则与财务能力**：公司投资决策基于数据强度而非财务约束 有财务能力进行超过当前水平的投资 无需削减现有项目来为新项目腾出空间 [22][23] * **管线价值**：已披露的研发管线整体峰值销售机会约为120亿美元 [23] 外部创新与业务发展策略 * 公司寻求在神经病学(如NUPLAZID)和罕见病(如DAYBUE)两个领域进行外部创新投资 [24] * 偏好引入已进入临床阶段(更贴近近期目标)或更早期(可作为未来的后期资产)的资产 [24] * 秉持一种“强制的紧迫感”进行业务开发 以求在纪律性下完成正确交易 避免未来因被迫而进行“赌上公司”的大型交易 [25]

PresentationSean LaamanHead of Healthcare Research & Equity Analyst Good morning, everyone. Welcome to Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of U.S. Mid-cap Biotech Equity Research here at the firm. For important disclosures, please see Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales rep. For this session, we have the pleasure of hosting from ACADIA CEO, Catherin ...

ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsMark Schneyer - CFOElizabeth H.Z. Thompson - EVP, Head - Research & DevelopmentCatherine Owen Adams - CEO & DirectorConference Call ParticipantsSean Laaman - Research Analyst - Biotechnology Small & MidcapSean LaamanGood morning, everyone. Welcome to the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Lahman, Head of U.S. Mid-Cap Biotech Equity Research here at the firm. For important disclosures, p ...

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals 是一家专注于神经科学和罕见病的商业阶段公司 拥有两个已上市资产和多个在研管线资产 [6] * 公司2025年对两个上市产品的合并净销售额指引超过10亿美元 [7] * 公司近期举办了研发日活动 披露了风险调整后峰值销售额潜力约为25亿美元 而两个商业阶段资产的峰值销售额潜力在15亿至20亿美元之间 [8] 商业阶段产品表现与策略 DAYBUE (trofinetide) - 用于Rett综合征 * 患者持久性表现强劲 12个月持久性率超过50% 18个月持久性率超过45% [11] * 70%的活跃患者群体接受治疗时间已超过12个月 [17] * 持久性高的原因在于患者能持续获得临床益处 且公司团队与患者家庭保持紧密互动 [12] * 约40%的患者来自卓越中心(COE) 60%来自非COE 在非COE患者群体中的渗透率仅约20% 表明存在巨大增长潜力 [18][19] * 公司已将现场团队规模扩大了约30% 以更好地覆盖非COE的广阔患者群体 预计增长势头将在2025年底变得更加明显 [21][22] * 公司观察到已停药患者季度性回归治疗的现象 数量呈逐步增长趋势 目前回归患者数为较低的两位数 [25] * 国际市场拓展方面 DAYBUE已在美国和加拿大获批 并预计于2026年第一季度在欧盟获得批准 [27] * 公司已通过合作伙伴(Pharmamundo Clinigen Rafa)在欧盟 以色列和世界其他地区建立了指定患者计划(NPP) 以应对未获批市场的高需求 [28][29] * 日本市场也在规划中 公司正在当地进行III期研究 [30] NUPLAZID (pimavanserin) - 用于帕金森病精神病(PDP) * 第二季度业绩表现稳健 增长动力来自现场团队执行和直接面向消费者(DTC)的营销努力 [31] * DTC策略包括与Ryan Reynolds合作的无品牌意识宣传活动 以及通过nuplazid.com网站进行的品牌推广 [32] * nuplazid.com网站在第二季度的网站流量同比增长了17倍 [33] * 该产品约70-75%的患者为医疗保险(Medicare)人群 使其对《通货膨胀削减法案》(IRA)等立法敏感 [38] * 作为小型制造商 公司预计最早在2029年才会面临IRA下的价格谈判 且初期谈判将受到限制 [39] * 公司评估投资时关注新患者的终身价值 即使在未来价格可能降低的情况下 目前的投资回报率仍超过阈值 [40] * 产品的知识产权保护预计将持续至2038年2月 [40][41] 在研管线资产进展 ACP-101 (intranasal carbetocin) - 用于Prader-Willi综合征 * III期试验数据读出预计在2025年第四季度初 [8] * 商业准备工作正在进行中 [45] * 试验设计为为期12周的前瞻性 随机 安慰剂对照III期研究 这与最近获批的Solano药物的随机 withdrawal研究设计不同 可能提供更清晰的有效性故事 [46] * 公司相信其鼻内给药方式在副作用谱和潜在监测要求方面可能具有优势 这对复杂的Prader-Willi患者群体有益 [47] ACP-204 - 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(DLBP) * 用于ADP的II期试验部分数据读出预计在2026年中期 [8] * 用于DLBP的试验将于本季度(2025年第三季度)启动 [8] * ADP是一个巨大的潜在市场 美国有700万阿尔茨海默病患者 其中约30%在其一生中会经历精神病 [48] * 公司正利用从pimavanserin获得的经验来开发ACP-204 并相信即使不是首个上市 也能在该市场中取得巨大成功 [49] * 公司也在关注百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的同类在研产品cabenefrant的进展 [48] 业务发展与管线策略 * 公司积极寻求业务发展机会 以引入更多资产 目标是建立一家持续增长的公司 [9] * 公司拥有运营带宽和能力来引入外部项目 [54] * 引入资产的首选是能成为同类第一或同类最佳 并为患者带来真正医疗效益的分子 类似于NUPLAZID和DAYBUE [56] * 偏好引入处于临床中后期阶段的资产 但也不排除早期资产 如果价格有吸引力且符合参数 [57] * 管线资产的投资决策基于试验数据结果 竞争环境变化以及是否值得继续投资 而非严格的财务比例约束 公司目前没有财务限制需要做出取舍 [52] 潜在风险与监管考量 * 直接面向消费者(DTC)的营销环境存在潜在政策变化的不确定性 [34] * 公司表示其DTC努力主要通过网络进行 而非可能成为政策调整目标的 terrestrial television [37] * 《通货膨胀削减法案》(IRA)预计将对NUPLAZID未来的定价动态产生影响 但预计最早到2029年才会发生 [39]

财务业绩 - 第二季度每股收益0.16美元 超出市场预期0.14美元 但低于去年同期0.20美元[1] - 季度总营收2.646亿美元 超出市场预期2.6亿美元 同比增长9%[1][2] - 现金及投资总额从3月底的6.816亿美元增至6月底的7.62亿美元[9] 产品表现 - 核心产品Nuplazid销售额1.685亿美元 同比增长7% 超出市场预期1.66亿美元[3] - 新产品Daybue销售额9610万美元 同比增长14% 超出市场预期9370万美元[4] - Daybue患者覆盖达987人创历史新高 显示新患者增长和治疗持续性改善[4] 运营支出 - 研发支出7800万美元 同比增长2%[8] - 销售及行政支出1.335亿美元 同比增长14% 主要因支持两款产品的营销投入及Daybue商业团队扩张[8] 2025年业绩指引 - 总营收预期上调至10.45-10.95亿美元 原指引为10.30-10.95亿美元[10] - Nuplazid销售额预期上调至6.65-6.90亿美元 原指引为6.50-6.90亿美元[10] - Daybue销售额预期维持3.80-4.05亿美元不变[10] - 研发支出预期3.30-3.50亿美元 销售及行政支出预期5.35-5.65亿美元[11] 研发进展 - 欧盟地区trofinetide(即Daybue)上市申请正在审核中 预计2026年第一季度获批[13] - ACP-101治疗普拉德-威利综合征的三期研究已完成患者入组 顶线结果预计2025年第四季度公布[14] 专利保护 - 美国法院判决支持Nuplazid 34mg胶囊配方专利有效期至2038年[15] - 联邦巡回上诉法院维持Nuplazid物质成分专利有效性 保护期至2030年[16] - 两项专利裁决共同保护Nuplazid在美国市场免受仿制药竞争[16] 市场表现 - 公司股价年初至今上涨29.7% 显著跑赢行业0.2%的涨幅[5]

| Metric | Q2 2025 | Q2 2025 Estimate | Q2 2024 | Y/Y Change | | --- | --- | --- | --- | --- | | EPS (GAAP) | $0.16 | $0.14 | $0.20 | (20.0%) | | Revenue | $264.6 million | $262.0 million | N/A | N/A | | Net Product Sales – NUPLAZID | $168.5 million | | $157.4 million | 7.0% | | Net Product Sales – DAYBUE | $96.1 million | | N/A | N/A | | Research & Development Expenses | $78.0 million | | $76.2 million | 2.4% | | Selling, General & Administrative Expenses | $133.5 million | | $117.1 million | 14.0% | Acadi ...

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为0.16美元，超出Zacks共识预期的0.14美元，同比增长率为-20% [1] - 季度营收达2.6457亿美元，超出共识预期1.87%，同比增长9.35% [2] - 过去四个季度中，公司三次超出每股收益预期，四次超出营收预期 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今公司股价累计上涨28.8%，同期标普500指数涨幅为7.1% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有)，预计短期内表现与市场持平 [6] 未来业绩预期 - 下季度共识预期为每股收益0.14美元，营收2.714亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股收益0.49美元，营收10.6亿美元 [7] - 业绩电话会议中管理层评论将影响股价短期走势 [3] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后42% [8] - 同行业公司Nuvation Bio预计季度每股亏损0.17美元，同比恶化13.3% [9] - Nuvation Bio预计季度营收250万美元，同比增长74.8% [9] 盈利预测修订趋势 - 业绩发布前盈利预测修订趋势好坏参半 [6] - 盈利预测修订与短期股价走势存在强相关性 [5]