临床研究计划 - 头颈部癌症早期可行性研究将在单一中心招募10至12名受试者[15] - 新冠新可行性研究计划在美国多达20个中心招募多达40名受试者[17][28] - 公司多数持股的Exosome Sciences计划开展最多200人参与的后续研究，以评估TauSome水平[39] - 2019年11月FDA授予公司血液净化器治疗晚期或转移性癌症的第二项突破性认定，10月批准在头颈癌患者中开展研究，将招募10 - 12名受试者[35] - 公司正在进行针对10 - 12名头颈癌患者的早期可行性试验以及针对新冠患者的研究[117] - 2020年6月17日，FDA批准Hemopurifier在病毒性疾病开放IDE的补充申请，新可行性研究计划在美国20个中心招募最多40名受试者[146] 治疗案例及效果 - 公司用血液净化器治疗了两名新冠患者，共进行了9次治疗[29] - 2017年丙肝研究中，血液净化器在4小时治疗内平均捕获1.54亿份丙肝病毒[25] - 2014年埃博拉治疗中，治疗前病毒载量为40万拷贝/毫升，治疗后为1000拷贝/毫升[31] - 2014年埃博拉治疗中，血液净化器在治疗期间捕获了2.42亿份埃博拉病毒[31] - 丙肝治疗研究中12名患者接受治疗，10人完成治疗方案，8人实现持续病毒学应答，其中基因型3患者2人全部实现，基因型1患者8人中有6人实现[32][33] - 艾滋病患者经12次血液净化器治疗，病毒载量降低93%[34] 外泌体相关研究 - 外泌体科学公司曾记录前NFL球员的TauSome水平比同年龄对照组高9倍[18] - 2019年9月公司宣布Exosome Sciences与Hoag医院合作，以识别和表征癌症诊断、进展和治疗耐药的潜在早期疾病标志物[40] 公司基本信息 - 公司成立于1999年3月10日，行政办公室位于加利福尼亚州圣地亚哥[22] - 公司有10名全职员工，均位于美国，计划招聘更多员工[91][106] 财务数据关键指标变化 - 2019年9月公司获得NCI的SBIR二期奖合同，金额为186.0561万美元，有效期至2021年9月15日，2021财年记录合同收入43.6427万美元，递延收入11.4849万美元[42][43] - 乳腺癌一期SBIR赠款总额为29.8444万美元，2021财年记录剩余收入18.8444万美元[44][45] - 2020年公司与匹兹堡大学达成成本补偿分包协议，份额为25.675万美元，2021财年记录收入3.4233万美元[47] - 2021和2020财年研发成本分别约为207.2万美元和92.7万美元[48] - 2021财年和2020财年公司分别实现收入659,104美元和650,187美元，主要来自与美国国立卫生研究院的合同[94] - 公司已产生重大亏损，预计未来仍将继续亏损，且从未盈利[94] 专利相关情况 - 公司拥有超50项已发布专利和待申请专利，其中美国5项，其他国家35项，还有11项全球待申请专利[51] - 美国已发布专利5项，涵盖体外去除微囊泡颗粒、通过凝集素亲和血液透析从血液中去除病毒等方法[57] - 美国专利申请5项，涉及亲和捕获循环生物标志物、基于脑特异性外泌体的诊断和体外治疗等[58] - 美国待决专利申请8项[59] - 外国专利39项，涉及丹麦、法国、德国等多个国家，涵盖基于脑特异性外泌体的诊断和体外治疗、通过凝集素亲和血液透析从血液中去除病毒等方法[60] - 外国专利申请5项，涉及区域柠檬酸盐抗凝、体外去除微囊泡颗粒等方法[62] - 国际专利申请1项，为治疗冠状病毒感染及其症状的设备和方法[63] - 公司有5项已发布美国专利和5项待申请美国专利，33项已发布外国专利和6项待申请国际专利[197] - 已发布专利2024年开始到期，最后一项2036年到期，专利期限可能因相关调整而变化[197] 监管相关情况 - 2019年10月4日，FDA批准血液净化器用于头颈部癌症的早期可行性研究[15] - 2020年6月17日，FDA批准血液净化器用于新冠的新可行性研究[17][28] - Hemopurifier受众多监管机构监管，主要是FDA及其国际可比机构，FDA的设备和放射健康中心对其上市前开发、审查和批准有主要管辖权[66] - 未遵守适用要求，设备和/或制造商可能面临行政制裁和司法制裁[66] - 公司认为Hemopurifier将被归类为III类设备，需提交并获得PMA批准[68] - 提交PMA申请后，FDA有45天确定是否受理，180天审查，但通常审查时间更长，可达数年[70] - FDA对PMA审查完成后有批准、发出可批准函、发出不可批准函、拒绝申请四种结果，若发函申请人有180天回应，之后FDA重新计时审查[72] - 临床研究通常需支持上市前批准，重大风险设备的试验需向FDA提交IDE申请并获批准[75] - 设备获批准上市后，公司需遵守注册、质量体系、标签、报告等多项监管要求[76] - 美国医疗保健相关法律包括联邦欺诈和滥用、数据隐私和安全、透明度等法律，各州也有类似法律，可能影响公司业务[81] - 公司产品获批后，第三方支付方的覆盖和报销情况不确定，申请CMS覆盖和报销过程漫长且昂贵[85] - 若未遵守FDA监管要求，公司可能面临警告信、民事处罚、刑事处罚等制裁[115][116] - 公司Hemopurifier产品需获FDA等监管机构批准才能商业化销售，获批过程成本高、耗时长且不确定，可能需数年[113] - 临床研究可能因患者招募缓慢、不良事件、结果不理想等原因延迟，影响产品获批和商业化[117] - 若公司或供应商未遵守监管要求，产品可能受限或退出市场[120] - 若产品导致死亡或重伤，公司需按FDA规定报告，否则将面临执法行动[129] - 公司产品需获FDA的PMA或510(k)许可才能在美国上市，PMA申请过程耗时1 - 3年甚至更久，且不一定能获批[141][142] - 公司的Hemopurifier供应有限，可能无法通过人体对照试验证明治疗对策的有效性，政府政策变化也可能影响产品获批[147] - 美国立法或FDA监管改革可能使公司产品获批更难、成本更高[151] - 公司业务受美国联邦和州医疗保健法律法规约束，违规可能面临重大处罚[153][154] - 公司受严格且多变的隐私法律法规约束，违反数据保护义务可能产生重大不利影响[156][158] 行业竞争与风险 - 治疗传染病和癌症行业竞争激烈，公司的Hemopurifier作为临床阶段设备，面临建立医疗行业支持、应对资金雄厚制药组织竞争和大规模生产等挑战[65] - 公司在医疗设备行业面临激烈竞争，竞争对手资源更丰富，可能开发出更优产品[99][100] - 公司在识别和管理与医疗设备制造商的大规模合同方面经验有限，可能面临生产和成本问题[101][102] - 公司的Hemopurifier技术可能因竞争对手的新技术而过时[104] - 公司的成功部分依赖关键高管，若他们离职，可能导致业务计划延迟和资金转移[105] - 公司难以吸引和留住合格人员，可能阻碍业务目标的实现[107] - 公司计划扩大运营，可能面临资源紧张和管理困难，导致业务失败[108][109] - 公司依赖第三方进行临床开发、制造、销售和营销，第三方表现不佳会影响产品开发和商业化[131][132][136] - 公司面临产品责任和临床前责任风险，可能无法获得足够保险，索赔可能影响业务和财务状况[139] - 公司的Hemopurifier产品若不能按设计运行或设计不当，可能面临产品召回、诉讼等，影响业务和财务状况[140] - 竞争对手可能开发出更优产品，降低公司产品需求[202] - 公司产品或技术可能被认定侵犯他人知识产权，引发诉讼和赔偿[207] - 公司与员工、顾问和合作伙伴可能就发明或工艺所有权产生纠纷，需诉讼解决[205] 生产与供应相关 - 公司与加州两家合同制造商合作生产Hemopurifier，目前产量限于支持临床研究所需[87] - 2020年末公司发现关键供应商生产的组件不符合规格，虽库存足够但解决问题和寻找替代供应商可能延迟[126] - 产品制造可能受原材料供应、法规要求、自然灾害等因素影响，中断供应会影响临床试验[127] - 公司产品使用的原材料来自竞争对手有限的专业供应商，可能无法获取生产所需材料[183] - 血液净化器三个关键组件供应商数量有限，任一供应源业务中断或影响生产[184] 政策法规影响 - PPACA曾对制造或进口美国销售的医疗设备实体征收2.3%消费税，2020年1月1日起该税永久取消[84] - 《2011年预算控制法》及后续修正案使医保向供应商的支付在2030财年前减少2%，2020年5月1日至2021年12月31日因疫情相关立法暂停[84] - 《加州消费者隐私法案》规定数据违规每次罚款100 - 750美元，可能增加数据泄露集体诉讼[159] - 违反欧盟《通用数据保护条例》的公司可能面临高达2000万欧元或全球年收入4%的罚款[160] - 《预算控制法案》将在2030财年前削减2%的医疗保险支付给供应商的费用，不过2020年5月1日至2021年12月31日期间，新冠疫情救济法案暂停了这2%的削减[170] - 2017年后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但2020年后，此类亏损的可抵扣额度限制为应纳税所得额的80%[172] - 若公司三年内股权所有权价值变化超过50%，使用变更前净运营亏损结转和其他税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限[172] 保险相关 - 产品责任保险的责任限额为500万美元，用于覆盖设施外某些危险物质的泄漏[176] - 设施的财产保险提供2.5万美元用于污染物清理或清除，5万美元用于污染造成的场所损坏赔偿[176] 新冠疫情影响 - 公司实施了非实验室员工在家工作的政策以应对新冠疫情[179] - 新冠疫情可能导致公司临床试验患者招募延迟或困难[180] - 新冠疫情可能造成公司临床试验用品供应中断或延迟[181] 其他风险 - 公司面临网络攻击、欺诈等安全威胁，可能需投入大量资源防范安全漏洞[163][164] - 公司业务中处理的敏感信息若发生安全漏洞，可能产生重大不利影响[162] - 2020年2月7日，美国证券交易委员会暂停公司股票交易10天，原因是第三方推广信息准确性和市场异常活动[189] - 公司依赖第三方许可和专利权利进行产品研发，许可提前终止或专利受挑战将影响研究[193] - 公司与员工、顾问和顾问签订保密和知识产权转让协议，但协议可能无法有效保护知识产权[200] - 公司开发技术可能需额外技术许可，无法获得许可将影响产品开发和测试[201] 专利转让协议 - 2006年11月7日公司与伦敦健康科学中心研究公司签订转让协议，获得治疗癌症方法的发明及相关专利权利，需支付53股未注册普通股和2%未来净销售特许权使用费[64]