公司业务运营情况 - 公司现有evorpacept药品供应足够完成2023年第一季度的临床试验[151] - 公司与第三方签订许可协议，需支付里程碑款项和低个位数特许权使用费[147] - 公司计划自行或与合作伙伴在美国及其他地区商业化候选产品[148] - 公司依靠合同生产组织（CMO）进行药物生产，不打算建立自己的制造设施[150] - 公司在免疫肿瘤疗法领域面临来自大型制药和生物技术公司的竞争[152] 公司员工情况 - 截至2021年12月31日，公司有43名员工，其中19人拥有博士或医学博士学位，29人从事研发活动[222] 公司财务情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为3.637亿美元，主要存于有息银行账户和货币市场基金，利率立即变动100个基点不会对其公允价值产生重大影响[580] - 截至2021年12月31日，公司几乎所有现金及现金等价物存于一家金融机构，超出联邦存款保险公司25万美元保险限额的金额为3.634亿美元[581] - 公司费用通常以美元计价，但与供应商签订了少量以欧元等外币计价的服务合同，当前汇率变动10%不会对财务结果产生重大影响[582] 美国药品监管政策 - 美国食品药品监督管理局（FDA）通过生物制品许可申请（BLA）流程监管生物制品[159] - 提交IND后30天若无问题则自动生效，否则可能被临床搁置[165] - 人体临床试验通常分三个阶段进行，可能会有重叠[169] - 提交BLA需支付高额申请用户费，除非获得豁免[172] - FDA对标准BLA申请的审查目标是十个月，优先审查为六个月[173] - 优先审评的原研生物制品许可申请（BLA），FDA目标是在60天提交日期后的6个月内对营销申请采取行动，而标准审评是10个月[181] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的疾病或状况，或超过20万但开发成本无法从美国销售收回成本的药物或生物制品[184] - 获孤儿药指定的产品首次获FDA批准，可获7年独家批准权，特定情况除外[185] - 生物类似药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，FDA批准需在参照产品首次获许可12年后生效[196] - 快速通道计划适用于治疗严重或危及生命疾病、有潜力满足未满足医疗需求的新产品，可获频繁互动、优先审评和滚动审评机会[188] - 突破性疗法指定适用于初步临床证据显示比现有疗法有实质性改善的产品，具备快速通道计划所有特征及更多FDA互动和指导[179] - 产品若有加速批准，FDA通常要求申办者进行上市后临床试验，且目前要求预先批准促销材料[182] - 公司产品获批后，多数变更需FDA事先审评和批准，还有持续用户费用要求[188] - 公司产品若不符合监管要求，FDA可能撤回批准，还会有多种潜在后果[189][190] - 生物制药公司在美国受众多监管机构监管，需遵守多项法律，如反回扣法、虚假索赔法等[205] - 药品分销有记录保存、许可、价格报告等要求，定价和回扣计划需符合相关法规[207] - 公司活动可能受法律挑战，违规将面临重大民事、刑事和行政处罚[208] 海外药品监管政策 - 公司在海外商业化产品需获当地监管机构批准，不同国家临床试验、产品许可、定价和报销要求及流程不同[198][199] - 欧盟临床试验需获国家主管当局和伦理委员会批准，新法规旨在统一授权、简化报告程序[201] - 欧洲经济区药品需获上市许可，有社区上市许可和国家上市许可两种类型[202] 产品销售与报销情况 - 产品获批后的销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，支付方可能限制覆盖和报销[210] - 制药行业面临定价压力，公司可能需进行药物经济学研究以获报销[211] - 部分第三方支付方要求新药疗法预批准，国际市场报销和支付系统差异大[212] 美国医疗相关法案影响 - 美国ACA法案改变了医疗融资方式，影响制药行业，包括 Medicaid 药品回扣计算等[214] - 2013 年美国纳税人救济法案减少了 Medicare 对部分供应商的付款，将政府追回多付款项的时效从 3 年延长至 5 年[216] - 2020年4月27日，美国最高法院撤销联邦巡回法院裁决，此前该裁决支持国会拒绝提供120亿美元“风险走廊”资金[217] - 自2013年4月起，医保向医疗服务提供商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2031年，2020年5月1日至2021年3月31日因新冠疫情相关救济立法暂时中止，2022年实际削减1%，削减期最后一个财年最多削减3%[218]