公司产品研发与商业化风险 - 公司无获批产品，依赖HBV项目未来成功，不确定能否获监管批准和成功商业化产品候选[110] - 公司所有产品候选均处于临床开发或非临床开发的不同阶段，支持药物发现和开发的数据来自实验室研究和早期临床研究，可能需要数年才能完成关键研究[111] - 产品候选的非临床和临床测试昂贵且耗时，可能无法证明产品获批所需的安全性和有效性，且可能因多种因素导致延迟或失败[121][122] - 公司公布的顶线或初步数据可能与最终结果不同，若数据差异或不被接受，可能影响产品候选获批和商业化[128][129] - 产品候选制造面临多种风险，如难以找到合适制造商、制造商无法按时按质生产等，可能影响产品开发、销售和财务表现[132][134][136] - 研究、开发和商业化目标可能无法按公开估计的时间实现，可能导致股价下跌[148] - 监管批准过程漫长、不可预测，无法获得批准将严重损害公司业务[158] - 产品候选药物的研发存在高度不确定性，无法合理估计剩余研发工作的性质、时间和成本，也无法预测何时产生实质性净现金流入[250] 公司运营外部风险 - 新冠疫情可能通过多种方式对公司业务产生重大不利影响，如影响患者入组、增加临床研究成本和时间等[114][115] - 竞争对手的发展可能使公司产品候选或技术过时或无竞争力[150] - 公司国际业务面临不同监管、标准、进出口规则等风险[174] - 假冒药品可能损害公司品牌和声誉，影响业务和前景[195] 公司运营内部风险 - 公司目前未盈利且可能永远无法盈利，需额外融资完成产品候选开发和支持未来活动，但不确定能否成功筹集资金[118][119] - 公司依赖CRO进行部分测试，若CRO未能履行职责或无法按可接受条款合作，可能无法完成临床研究和获得监管批准[124][126] - 公司依赖第三方配制和制造产品候选，可能面临无法按时获得足够数量产品或成本不可接受的风险[130] - 公司高度依赖高管服务，若失去关键管理人员且无法招募和留住合格替代人员，业务可能受到重大影响[137] - 公司依赖VBR的许可协议，需支付里程碑付款、特许权使用费和维护费，违约可能失去VBR权利[139] - 公司产品开发依赖合作，但合作可能失败，替换合作者可能难以找到或条件不佳[141] - 公司依赖第三方提供数据，数据不准确可能对业务产生重大不利影响[143] - 信息技术系统中断或数据安全漏洞可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[143] - 公司面临产品责任索赔风险，若无法获得可接受成本的保险，可能影响业务和财务状况[168] - 公司研发和生产活动可能涉及危险材料和化学品，若发生事故需承担责任，且无相关保险[169][171] - 公司员工等可能存在不当行为，导致重大责任和声誉损害[171] 公司监管与合规风险 - 公司产品候选受广泛政府监管，不遵守规定可能导致多种不利后果[154] - 违反GDPR可能导致最高2000万欧元或全球收入4%的罚款，以较高者为准[164] - 公司业务依赖知识产权保护，但专利申请和维护存在不确定性[177][178] - 即使获得专利，也可能被挑战有效性或可执行性，无法充分保护产品[181] - 公司可能侵犯他人知识产权，导致产品开发受阻或成本增加[187] - 维持全球专利保护成本高，可能因未遵守规定导致专利权利丧失[189] - 知识产权权利有局限性，可能无法保护公司竞争优势[193] 公司股权与股东情况 - 截至2021年2月22日，有67名在册股东[210] - 假设2015年12月31日投资100美元，公司普通股到2020年12月31日价值为80.56美元，纳斯达克综合指数为257.38美元，纳斯达克生物技术指数为134.42美元[212][213] - 截至2020年12月31日，股东批准的股权补偿计划待发行证券数量为5515752股，加权平均行使价格为14.39美元，剩余可发行证券数量为2355332股[216] - 截至2020年12月31日，未获股东批准的股权补偿计划待发行证券数量为2067708股，加权平均行使价格为18.86美元，剩余可发行证券数量为24020股[216] - 截至2020年12月31日，所有股权补偿计划待发行证券总数为7583460股，剩余可发行证券总数为2379352股[216] - 2018员工股票购买计划规定员工可购买公司普通股总数上限为400000股，购买价格为预定发售期开始或结束时较低公平市场价值的85%[222] - 2020年无未注册股权证券销售[224] - 本年报涵盖期间公司未购买任何注册股权证券[224] 公司租赁情况 - 公司在加利福尼亚州南旧金山的办公室和实验室分租约于2023年12月到期，康涅狄格州格罗顿的租约于2021年3月到期，印第安纳州卡梅尔的租约于2023年8月到期[204] 公司股息情况 - 公司从未宣布或支付过股息，且预计在可预见的未来不会支付[211] 公司财务数据关键指标变化 - 2016 - 2020年总资产分别为9.81亿美元、16.93亿美元、26.80亿美元、33.99亿美元、28.33亿美元，2017 - 2019年增长主要因募资，2020年减少因运营用现金[227] - 2016 - 2020年净亏损分别为4426.1万美元、4280.9万美元、9075.1万美元、9763.4万美元、6215.2万美元[227] - 2020年合作收入7910.5万美元，较2019年的1596.3万美元大幅增长[227] - 2020年运营费用1.43881亿美元，较2019年的1.18676亿美元有所增加[227] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损5.016亿美元，预计未来几年运营亏损仍将巨大[245] - 预计未来一般及行政费用将增加，以支持研发活动、产品候选药物的潜在商业化以及上市公司运营成本[254] - 2020年末公司累计亏损5.016亿美元，主要源于研发和管理费用[298] - 2020年合作收入7.9105亿美元，较2019年的1.5963亿美元增加6.3142亿美元，增幅396%[299] - 2020年研发费用1.06823亿美元，较2019年的0.85757亿美元增加0.21066亿美元，增幅25%[302] - 2020年管理费用3705.8万美元，较2019年的3291.9万美元增加413.9万美元，增幅13%[303] - 2020年末未来合同义务和商业承诺总计1.1776亿美元，其中经营租赁义务1.1776亿美元[297] - 2020年合作收入含3700万美元递延收入余额和3100万美元VBR许可证转让收入[299] - 2020年研发费用和管理费用均含1140万美元非现金股票薪酬费用[302][303] - 2020年全年一般及行政费用为3710万美元，2019年为3290万美元[304] - 2020年非现金股份支付费用为1050万美元，2019年为920万美元[304] - 2020年股份支付费用包含170万美元前期确认费用转回，2019年包含360万美元前期确认费用转回[304] - 2020年利息及其他收入为260万美元，2019年为430万美元，同比下降39%[307] - 2020年所得税福利为零，2019年为77.4万美元，同比下降100%[308] 公司业务线调整 - 2021年1月公司结束微生物组项目，专注乙肝有限治愈疗法研发[231] 各产品业务线数据关键指标变化 - Vebicorvir的Study 211中41名患者里39名复发，公司决定不推进其全球注册研究并预计终止Study 205[234][237] - ABI - H2158于2020年6月开展2期临床研究，预计2021年下半年出中期数据[238] - ABI - H3733的1a期临床研究于2020年四季度完成，初步数据显示耐受性好且药代动力学良好[239] - 公司预计2021年上半年确定第四代核心抑制剂候选药物[240] - 2020年HBV项目研发费用7195.7万美元，较2019年的5753.4万美元增加1442.3万美元，增幅25%[302] - 2020年微生物组项目研发费用3486.6万美元，较2019年的2822.3万美元增加664.3万美元，增幅24%[302] - 2020年微生物组项目费用含550万美元重组成本，预计2021年初完成项目收尾[302] 公司会计政策变更 - 2018年1月1日，公司采用ASC 606，对未完成合同采用修改追溯法，2018年按此标准列报，前期金额按原标准列报[272] - 2020年1月1日，公司提前采用ASU 2017 - 04简化商誉减值测试，2020年绕过定性评估，10月1日定量测试显示商誉未减值[276] - 2020年11月，因研究结果不佳公司股价下跌152%，12月31日进行的临时定量减值测试仍显示商誉未减值[276] - 公司仅一个经营和报告单元，商誉减值审查在全公司层面进行，考虑宏观经济等因素[276] 公司收入确认政策 - 公司对合作安排进行分析，确定适用的收入确认标准，对不同类型的合作收入采用不同确认方法[259] - 研发服务付款在满足条件时计入交易价格和应收账款，作为合作收入列报[267] - 开发和监管里程碑付款在满足条件时可提前确认收入并记录合同资产，定期重新评估[268] - 销售里程碑和特许权使用费在满足条件时确认收入[269] 公司产品特殊情况 - VBR和2158获得FDA快速通道指定，但不保证开发、审查或批准更快，FDA可撤回指定[138]