临床管线与试验进展 - 公司临床管线基于AWE技术平台，受超160项专利等保护，且与Astellas合作，临床数据来自约600名患者，2021年9月完成150名患者的关键3期SIERRA试验入组[75] - SIERRA试验已完成150名患者入组，2020年12月和2021年2月公布前113名患者（占总数75%）数据，研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（49/49）接受BMT，中位时间30天，中性粒细胞和血小板植入中位时间18天，中位原始细胞计数29%；对照组仅18%（10/57）患者缓解后接受BMT，中位时间67天，中位原始细胞计数20%[79][81] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率（100 - day TRM）仅4%（2/45），对照组为20%（2/10）[81] - SIERRA试验主要终点持久完全缓解（dCR）的顶线数据预计2022年中公布，公司预计2022年底向FDA提交生物制品许可申请（BLA）[82] - 公司已完成Iomab - B的3期SIERRA试验患者招募，于2021年9月完成[106] - MSKCC的19 - 28z CD19靶向CAR - T治疗53例复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，完全缓解率为83%（44/53），标准化疗方案完全缓解率为18% - 45%，中位无事件生存期（EFS）6.1个月，中位总生存期（OS）12.9个月，3级或以上CRS发生率26%（14/53），3或4级神经毒性发生率42%[86] - 公司预计2022年获得与MSKCC合作研究的概念验证数据[86] - CD33开发项目数据来自近150名治疗患者，其中2018年完成的58例新诊断AML患者的1/2期试验结果也包含在内[91] - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，0.75 µCi/kg剂量组100%（3/3）患者完全缓解，比CLAG - M单药治疗的55%缓解率高近85%；所有剂量组67%（10/15）患者达到CR或CRi，其中70%患者达到阴性微小残留病状态[94] - Actimab - A + Ven组合试验中，0.50 µCi/kg剂量组总体缓解率为67%（2/3），包括1例CR和1例部分缓解，且患者均为高风险[94] - 公司正在进行Actimab - A与CLAG - M、Venetoclax的组合试验，还在探索Actimab - A与CD47的组合[94][95] - 公司正在研究Actimab - A与抗CD47抗体magrolimab在AML临床前模型中的组合，以及抗HER2 ARC与magrolimab在实体瘤临床前模型中的组合[97][98] 产品特性与适用范围 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[78] - Iomab - ACT项目低剂量为清髓剂量的1/8至1/6，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[83] - 公司探索的Ac - 225基CD45 ARC，低剂量可在不影响造血祖细胞的情况下消耗白细胞，适用于CAR - T等过继细胞疗法；高剂量可消除外周免疫细胞和造血祖细胞，适用于离体基因疗法和BMT[88] - CD33在大多数AML和骨髓增生异常综合征患者以及约三分之一的多发性骨髓瘤患者中表达[89] - Ac - 225发射四个α粒子，一个α粒子击中就能杀死细胞，公司通过年度供应协议从能源部橡树岭国家实验室获取Ac - 225[89] 技术平台与专利情况 - 公司AWE技术专利组合目前包括38个专利家族，由168项已授权专利和待决专利申请组成，其中美国8项已授权、31项待决，国际上131项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[99] - 公司AWE技术平台用于与Astellas的研究合作，为Astellas的靶向剂配备Ac - 225开发实体瘤治疗诊断剂[102] 市场与合作意向 - 欧盟移植手术数量比美国约高50%，公司打算为Iomab - B在欧盟寻找合作伙伴[79] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度其他收入为23.3万美元，主要来自美国国立卫生研究院的赠款[110][112] - 2021年前三季度其他收入为112.1万美元，除赠款外还包括与第三方合作的收入[117][119] - 2021年第三季度研发费用为470.8万美元，较2020年同期增加90万美元[110][113] - 2021年前三季度研发费用为1261.5万美元，较2020年同期增加120万美元[117][120] - 2021年第三季度行政费用为199.4万美元，较2020年同期增加20万美元[110][114] - 2021年前三季度行政费用为542.2万美元，较2020年同期增加90万美元[117][121] - 2021年第三季度净亏损为642.3万美元，较2020年同期增加90万美元[110][116] - 2021年前三季度净亏损为1676.4万美元，较2020年同期增加100万美元[117][123] - 2021年前三季度经营活动使用现金1581.4万美元，较2020年同期增加40万美元[124] - 2021年前三季度融资活动提供现金3442万美元，主要来自普通股销售[124][126] 财务准则与风险情况 - 公司于2021年1月1日提前采用FASB在2020年8月发布的ASU 2020 - 06，该准则对公司财务报表无重大影响[139] - FASB在2021年5月发布的ASU 2021 - 04于2022年1月1日生效，公司将对2022年1月1日及以后发生的修改或交换事项采用前瞻性应用该准则的修订内容[140] - 截至2021年9月30日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金[142] - 利率立即变动10%不会对公司财务状况或经营成果的公允价值产生重大影响[142] - 公司目前未面临与利率变动相关的重大市场风险[142] - 公司目前未面临与外汇汇率变动相关的重大市场风险[143] - 2021年和2020年前九个月，通胀对公司业务、财务状况或经营成果无重大影响[143]