临床管线进展 - 公司临床管线基于约600名患者的临床数据，2021年第三季度完成关键3期SIERRA试验150名患者的目标入组，第四季度最后一名患者接受骨髓移植[65] - SIERRA试验在美国和加拿大24个地点招募患者，若获批初始商业发布将针对美国50 - 100家领先骨髓移植和医疗中心[69][70] - 持久完全缓解主要终点的topline数据预计2022年第四季度公布，公司预计2023年上半年向FDA提交生物制品许可申请[72] - 公司预计2022年下半年获得Iomab - ACT与CAR - T疗法研究的概念验证数据[76] 产品相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[68] SIERRA试验结果 - SIERRA试验数据显示，研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（66/66）接受骨髓移植，中位时间30天，中位原始细胞计数30%，100天非复发移植相关死亡率为9%（6/65）[72] - 对照组仅18%（14/77）患者接受骨髓移植，中位时间67天，中位原始细胞计数20%，100天非复发移植相关死亡率为14%（2/14）[72] - 对照组82%（63/77）未完全缓解患者中40人交叉接受Iomab - B治疗，均接受骨髓移植，中位时间24天，交叉时中位原始细胞计数35%[72] - Iomab - B组通用植入率和低100天非复发移植相关死亡率使59名患者可评估主要终点，对照组仅12人，相差约五倍[72] Iomab - ACT项目情况 - Iomab - ACT项目使用I - 131 - apamistamab构建体，低剂量为清髓剂量的八分之一到六分之一，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[73] - 与MSKCC合作研究Iomab - ACT，53例r/r B - ALL患者使用19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗，83%（44/53）患者完全缓解，标准化疗方案完全缓解率为18% - 45%，中位无事件生存期6.1个月，中位总生存期12.9个月，3级及以上CRS发生率26%（14/53），3或4级神经毒性发生率42%[76] CD33项目情况 - CD33项目基于近150例治疗患者数据，2018年完成58例新诊断AML患者Actimab - A单药多剂量1/2期试验[79] Actimab - A组合试验结果 - Actimab - A + CLAG - M组合1期试验，推荐2期剂量为0.75µCi/kg的Actimab - A，该剂量组3例患者缓解率100%，所有剂量组（0.25 – 1.0µCi/kg）总缓解率67%（12/18），微小残留病阴性率72%，高于CLAG - M单药的39%[82] - Actimab - A + Venetoclax组合1/2期试验，12例患者中50%曾接受Venetoclax治疗，67%患者细胞遗传学风险差，有TP53突变患者中67%缓解[83] 技术平台与合作 - 公司AWE技术平台专利组合包括43个专利家族，超190项已授权专利和待申请专利，美国10项已授权37项待申请，国际144项已授权或待申请，专利有效期2024 - 2042年[89] - 公司利用AWE技术与Astellas合作，为其靶向剂配备Ac - 225开发实体瘤诊疗一体疗法[91] - 公司用AWE技术创建HER2靶向放疗药物，与magrolimab组合在实体瘤动物模型中减缓肿瘤生长[92] - 公司与EpicentRx合作，评估Actimab - A与RRx - 001在AML中的组合，已开始临床前实验[87] - 公司在AML和实体瘤中开展CD47基于ARC的组合研究，Actimab - A与magrolimab组合在AML临床前模型中增加细胞吞噬和生存率[86] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度其他收入为94万美元，2021年同期为62.2万美元，同比增长约51.1%[103] - 2022年第一季度研发费用为440万美元，2021年同期为430万美元，同比增长约2.3%[107] - 2022年第一季度行政费用为170万美元，与2021年同期持平[108] - 2022年第一季度其他收入为3.5万美元，2021年同期为5.2万美元，同比下降约32.7%[109] - 2022年第一季度净亏损为510万美元，2021年同期为530万美元，同比下降约3.8%[110] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为580万美元，2021年同期为560万美元，同比增长约3.6%[112] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为2.2万美元，2021年同期为融资活动净现金流入1430万美元[113] - 截至2021年12月31日，公司已出售670万股普通股，总收益为5910万美元，净收益为5700万美元[114] - 2022年第一季度未出售普通股，2021年第一季度出售170万股普通股，总收益为1480万美元，净收益为1440万美元[114] - 2022年3月31日后，公司通过销售160万股普通股获净收益1110万美元[132] - 后续事件使公司现金增加4610万美元，截至2022年5月13日，未经审计的现金约为1.15亿美元[132] 财务标准与影响 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2021 - 04和ASU 2021 - 10标准，对财务报表无重大影响[127][128] - 2023年1月1日起实施ASU 2021 - 08标准，公司将评估其对未来业务合并的影响[129] 许可协议收入 - 2022年4月公司与Immedica Pharma AB签订许可和供应协议，获得3500万美元预付款，有资格获得高达约4.17亿美元的监管和商业里程碑付款，产品净销售额可获得20%多的特许权使用费[70] - 2022年4月7日公司与Immedica签订许可和供应协议，获3500万美元预付款，最高可获约4.17亿美元里程碑付款，产品净销售额可获20%多的特许权使用费[131] 财务状况相关 - 截至2022年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率立即变动10%对财务状况或经营成果无重大影响[133] - 公司目前无重大利率和外汇市场风险，未来运营可能受外汇汇率波动影响[133] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2022年和2021年第一季度对业务、财务状况和经营成果无重大影响[134] 研发成本与会计处理 - 研发成本包括药品制造、临床试验、员工及相关间接费用、设施和设备折旧摊销成本，研发报销冲减研发成本[125] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予日公允价值，按期权失效情况进行会计处理[126] 公司运营资源 - 公司预计现有资源足以支持报告日期后超过12个月的计划运营[115]