公司概况 - 公司是一家专注于开发改善罕见心肺疾病患者生活的药物的临床阶段生物制药公司[66] 研发项目 - 公司的主要研发项目AV-101是干粉吸入伊马替尼的治疗肺动脉高压的药物，目前正在进行全球阶段2b/3临床试验[67] 财务状况 - 公司的现金、现金等价物和可供出售证券截至2023年6月30日为1.501亿美元，预计足以支持计划到2026年的运营[88] - 公司已经通过发行可转换优先股和相关方可转换票据获得了总计7.98亿美元的净收益，以及通过首次公开募股获得了1.269亿美元的净收益[85] - 公司在2023年6月30日没有其他经营租赁义务、长期债务义务、资本租赁义务、购买义务或长期负债[97] 资金需求 - 公司将需要额外的资本来支持运营，这些资本可能无法以可接受的条件获得[136] - 公司将通过公开或私人股权发行、债务融资、信贷或贷款安排等方式寻求未来的资金[142] - 公司未来的资金筹集将取决于金融、经济和其他因素，其中许多因素超出了公司的控制范围[144] 风险因素 - 公司可能会受到COVID-19大流行和未来其他高度传染性疾病的影响，增加成本和开支，对业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[156] - 公司可能会遇到难以激活试验点和招募患者的困难，导致临床开发活动延迟或受到不利影响[166] - 公司可能会面临严重延迟或无法获得监管批准或商业化AV-101的困难[165] 市场竞争 - 公司面临激烈竞争，如果无法有效竞争，可能无法实现AV-101的市场渗透[197] - 公司预计AV-101将面临来自市场上已有的药物和正在临床开发中的竞争[200] - AV-101可能面临来自已上市药物的竞争，如Orenitram、Uptravi、Tyvaso等[200] 监管审批 - 公司计划在美国和选定的国外国家寻求AV-101的商业化监管批准，成功取决于多个因素，包括资本筹集、临床试验的及时完成、AV-101的持续生产等[152] - 公司需要向FDA和类似的外国监管机构证明AV-101的安全性、有效性和可接受的风险-效益概况[153] - 公司计划使用505(b)(2)法规途径寻求AV-101的监管批准[195] 商业化 - 公司目前没有销售组织，如果无法建立销售能力，可能无法有效在美国和国外市场推广和销售AV-101[225] - 公司需要建立完整的商业组织来推广AV-101，但缺乏相关经验，可能面临雇佣、培训、管理等方面的挑战[226] - 如果面临产品责任诉讼，可能会产生巨大责任并限制AV-101的商业化[227]