财务数据关键指标变化 - 2022年6月30日现金及现金等价物为272,571千美元，2021年12月31日为504,389千美元[25] - 2022年6月30日受限现金为1,448千美元，2021年12月31日为3,345千美元[25] - 2022年6月30日投资为144,912千美元，2021年12月31日为3,212千美元[25] - 2022年6月30日贸易应收款为41,491千美元，2021年12月31日为29,413千美元[25] - 2022年6月30日存货为23,378千美元，2021年12月31日为15,791千美元[25] - 2022年6月30日总资产为510,538千美元，2021年12月31日为588,151千美元[25] - 2022年6月30日应付账款为12,024千美元，2021年12月31日为27,808千美元[25] - 2022年6月30日应计费用为79,711千美元，2021年12月31日为72,670千美元[25] - 2022年6月30日股东权益赤字为213,232千美元，2021年12月31日为106,986千美元[25] - 2022年第二季度产品销售净收入64,888美元，2021年同期为33,430美元；2022年上半年为114,434美元，2021年同期为51,301美元[29] - 2022年第二季度总营收65,532美元，2021年同期为49,959美元；2022年上半年为115,455美元，2021年同期为69,018美元[29] - 2022年第二季度总运营费用100,254美元，2021年同期为79,541美元；2022年上半年为200,134美元，2021年同期为149,977美元[29] - 2022年第二季度净亏损58,859美元，2021年同期为43,198美元；2022年上半年为133,055美元，2021年同期为107,482美元[29] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为105,557美元，2021年同期为86,422美元[33] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为135,910美元，2021年同期为提供19,177美元[33] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为7,503美元，2021年同期为7,474美元[33] - 2022年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为274,019美元，2021年同期为214,662美元[33] - 2022年6月30日普通股为1,859美元，额外实收资本为1,125,453美元，累计其他综合收益为15美元，累计亏损为(1,340,559)美元，股东总赤字为(213,232)美元[37] - 2021年6月30日普通股为1,787美元，额外实收资本为1,022,975美元，累计其他综合收益为87美元，累计亏损为(1,130,924)美元，股东总赤字为(106,075)美元[38] - 2022年6月30日止三个月和六个月，ORLADEYO广告费用分别为4095美元和8079美元，2021年同期分别为1800美元和3204美元[81] - 2022年6月30日止三个月和六个月，利息费用分别为24022美元和47859美元，2021年同期分别为13495美元和26399美元[86] - 2022年6月30日止三个月和六个月，递延融资成本摊销计入利息费用分别为 - 172美元和 - 339美元，2021年同期分别为 - 154美元和 - 211美元[86] - 2022年6月30日止三个月和六个月，计算摊薄每股收益时不包括23090股和25877股潜在普通股，2021年同期分别为27419股和25871股[90] - 2022年6月30日止六个月，可供出售投资无实现损益从累计其他综合收益重分类，2021年同期有1美元实现收益重分类[91] - 2022年第二季度产品销售净收入6488.8万美元，2021年同期为3343万美元；2022年上半年为11443.4万美元，2021年同期为5130.1万美元[101] - 2022年6月30日，公司投资的估计公允价值为1.44912亿美元，2021年12月31日为1004.1万美元[103][104] - 2022年6月30日，ORLADEYO应收账款为3958.7万美元，2021年12月31日为2738.4万美元；RAPIVAB应收账款为6.1万美元，2021年12月31日为4.9万美元[108] - 2022年6月30日，公司库存总计2363.1万美元，2021年12月31日为1603.6万美元；净库存为2337.8万美元，2021年12月31日为1579.1万美元[111] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，经营租赁的租赁费用分别为62.6万美元和46.1万美元；六个月的租赁费用分别为122万美元和91.3万美元[146] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，经营租赁的加权平均剩余租赁期限分别为8.5年和9.2年，加权平均折现率分别为10.9%和11.2%[147] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，经营租赁资产净额分别为698.3万美元和647.2万美元，经营租赁负债总额分别为833.2万美元和778.1万美元[148] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，为租赁负债支付的现金分别为60.7万美元和37.9万美元；六个月分别为118.1万美元和81.9万美元[149] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，股票薪酬费用分别为19468美元和13111美元，截至2022年6月30日，公司约有104406美元的未确认薪酬费用[154] - 2022年6月30日公司股票期权和受限股单位奖励余额分别为10,736和27,903美元，价格为8.03美元，而2021年12月31日余额分别为3,651和28,685美元，价格为7.90美元[160] - 2022年和2021年前六个月激励计划授予的股票期权奖励加权平均授予日公允价值分别为7.78美元和7.84美元，受限股单位奖励分别为13.25美元和10.17美元[160] - 2022年6月30日诱导股权计划奖励余额为132，期权未偿还数量为4,920，加权平均行使价格为7.43美元，而2021年12月31日分别为900、4,408和6.20美元[163] - 2022年和2021年前六个月诱导股权计划授予的股票期权奖励加权平均授予日公允价值分别为10.28美元和5.86美元，2022年前六个月受限股单位奖励为13.88美元，2021年无授予[163] - 2022年和2021年授予员工和董事的股票期权奖励预期寿命均为5.5年，预期波动率分别为84.1%和84.2%，预期股息收益率均为0.0%，无风险利率分别为2.5%和0.8%[165] - 截至2022年6月30日，员工股票购买计划预留7,975股，剩余5,937股可购买，2022年和2021年前六个月分别发行115股和193股[166] - 2021年9月15日，NIAID/HHS合同修订后总价值从45,931美元变为47,315美元；2020年8月合同潜在总资金达43,908美元，初始授予6,326美元[168] - BARDA/HHS合同潜在价值39,120美元，截至2022年6月30日已授予20,574美元[169] - 截至2022年6月30日，公司向HHS交付29,980剂RAPIVAB，共获20,782美元；与Torii协议获22,000美元预付款和15,000美元里程碑付款[171] - 2022年第二季度总营收6550万美元，较2021年同期5000万美元增加，主要因ORLADEYO净收入增加3670万美元[199] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月产品销售成本分别为0.2百万美元和0.3百万美元[200] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为62.0百万美元和52.9百万美元，增长约17.2%[200] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月销售、一般和行政费用分别为38.0百万美元和26.3百万美元，增长约44.5%[201] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月利息费用分别为24.0百万美元和13.5百万美元，增长约77.8%[203] - 2022年截至6月30日的三个月其他收入为0.7百万美元，包括0.6百万美元利息收入和0.1百万美元净外汇收益；2021年同期其他费用主要为0.1百万美元净外汇损失[205] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月总收入分别为115.5百万美元和69.0百万美元，增长约67.4%[206] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月产品销售成本分别为0.5百万美元和6.2百万美元[207] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月研发费用分别为127.4百万美元和95.3百万美元，增长约33.7%[207] - 2022年ORLADEYO净收入（含特许权使用费）为114.9百万美元，较2021年增加75.5百万美元[206] - 2022年其他特许权使用费较2021年增加0.9百万美元[206] 公司经营状况与前景 - 公司自成立以来一直亏损，预计将继续亏损，可能永远无法盈利[12] - 公司预计2022年6月30日的财务资源足以支持未来至少12个月的运营，且2022年费用将超过收入[43] - 公司预计继续产生运营亏损和负现金流，直至收入足以支持持续运营[43] 业务线相关信息 - 公司主要产品销售来源为ORLADEYO、向许可合作伙伴销售的帕拉米韦以及根据采购合同向美国卫生与公众服务部销售的RAPIVAB[50] - ORLADEYO于2020年12月在美国获得监管批准，并在多个全球市场获批[42] - 公司与多家第三方签订合作和许可协议，主要收入来源为许可、服务和特许权使用费[58] - 公司主要收入和现金流来源为向专业药房销售ORLADEYO、与HHS相关合同的费用报销及向HHS销售RAPIVAB[92] 财务政策与方法 - 公司根据ASC Topic 606的五步模型确认收入，以反映向客户转移商品或服务的情况[48] - 公司通常将现金等价物视为商业支票账户、定期存款、货币市场账户或购买时到期日为三个月或更短的债务工具投资[63] - 公司将所有投资分类为可供出售，未实现的损益计入综合损失，除非未实现损失被认为是非暂时性的[66] - 公司投资于高信用质量的投资，以确保资金安全和流动性，避免重大信用和利率风险[65] - 公司贸易应收款主要来自美国专业药房客户及欧盟、英国等地第三方经销商、医院和药房，付款期限30 - 90天[68] - 公司存货按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法确定成本[70] - 公司固定资产按成本入账，计算机设备折旧年限3年，实验室设备等5年，家具和固定装置7年[72] - 公司研发成本在发生时计入费用，预付款项在相关货物交付或服务完成时确认为费用[78] 融资与债务相关 - 2011年3月9日，公司完成3000万美元融资交易，交易成本430.9万美元，设立300万美元利息储备账户，净收益2269.1万美元[112] - PhaRMA票据年利率为14%，2020年12月1日到期时，未偿还本金3000万美元，应计未付利息2061.4万美元[114][116] - 2021年，公司注销PhaRMA票据本金3000万美元和应计利息2583.8万美元，实现债务清偿收益[118] - 2020年12月7日，公司与Athyrium签订20万美元信贷协议，初始定期贷款12.5万美元；2022年7月29日，另外两笔定期贷款共75000美元到账，协议到期日为2025年12月7日 [134][135] - 截至2022年6月30日，公司在信贷协议下借款12.5万美元，含实物支付利息后借款总额达15.0839万美元，借款本金余额按12.17%的利率计息[143] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，信贷协议下的季度利息支付分别为8774美元和7745美元，均被指定为实物支付利息并计入借款本金余额[143] - 截至2022年6月30日，递延债务费用和发行成本总计8822美元，采用实际利率法在A类定期贷款期限内摊销，2022年和