公司产品及研发 - 公司是一家专注于开发新型MasterKey疗法的临床阶段精准肿瘤医学公司[29] - BDTX-1535是公司的首席产品候选药物，旨在选择性和不可逆地抑制EGFR的一类致癌突变[30] - 公司已经宣布停止开发BDTX-189，并将早期发现的抗体项目转移到Launchpad Therapeutics, Inc.[31] - 公司的MAP药物发现引擎旨在揭示未被开发的驱动突变的致癌性质[32] - 公司的MAP药物发现引擎建立在三个核心支柱上，以发现MasterKey抑制剂[33] - 公司正在建立一系列口服可用、强效和选择性的小分子MasterKey抑制剂[36] - BDTX-1535已获得FDA批准，并正在进行临床试验[40] - BDTX-4933是一种高度选择性、穿透血脑屏障的RAF MasterKey抑制剂[41] - 公司计划继续投资MAP药物发现引擎，以识别和表征新的突变家族[50] - 遗传测序揭示许多未经表征的突变，表明可能存在导致癌基因成瘾的额外突变[56] - 当前靶向疗法对表达ATP位点突变的患者提供临床益处，但对表达其他突变的患者则无效[57] - Black Diamond Therapeutics的目标是为基因定义的癌症患者带来精准肿瘤治疗[60] - Black Diamond Therapeutics相信他们可以通过MAP药物发现引擎解决当前一代精准医学疗法在肿瘤学中的关键局限性[61] - Black Diamond Therapeutics的MAP药物发现引擎建立在三个核心支柱上：突变-变构-药理[62] - Black Diamond Therapeutics正在开发一系列口服可用、有效且选择性的小分子MasterKey疗法药物管线，以针对多种癌症中的遗传驱动因子[74] - BDTX-1535是一种穿透脑血脑屏障、选择性靶向突变、不可逆EGFR MasterKey抑制剂，针对GBM中表达的EGFR突变以及NSCLC中的EGFR驱动和耐药突变[75] - BDTX-1535是一种针对GBM和NSCLC的EGFR变异驱动的潜在治疗药物[81] - BDTX-1535在细胞实验中表现出对一系列EGFR变异的强大抑制作用[83] - BDTX-1535在小鼠模型中显示出对EGFR的持续抑制和肿瘤生长抑制[85] - BDTX-1535将与其他公司的药物竞争，包括amivantamab、lazertinib、patritumab deruxtecan、BLU-525、BLU-945、BBT-176和THE-349[105] - BDTX-4933将与Day One Biopharmaceuticals, Kinnate Biopharma Inc.等公司的药物竞争[106] FDA监管及审批 - FDA和其他监管机构对药物进行广泛监管，包括研究、开发、测试、制造、质量控制、批准等方面[126] - FDA在美国监管药物产品，要求完成广泛的临床试验、通过IND申请、通过NDA申请等步骤[127] - FDA在药物获得批准前需要进行广泛的临床试验，包括三个阶段的临床试验[134][135][136] - FDA发布了关于扩展队列的最终指导，可以在早期癌症药物开发中利用自适应试验设计[137] - 批准后的试验可能在获得初步上市批准后进行，用于获取治疗指标的额外经验[138] - 临床试验结果必须定期提交给FDA，包括安全报告和进展报告[139] - 与临床试验同时，公司通常会完成额外的动物研究和制药过程[140] - 美国药品的上市批准需要提交NDA申请，包括产品的化学、制造、控制和标签信息[142] - FDA在接受新药申请(NDA)前会进行审查，并可能要求提供额外信息[143] - PDUFA对NDA收取用户费用，每年调整，小型企业首次申请可获得豁免[144] - FDA可能要求提交风险评估和减轻策略(REMS)计划以确保药物的利大于弊[145] - FDA可能将新药申请转交顾问委员会进行审查，但不受其建议的约束[146] - FDA在批准NDA前通常会检查生产设施，确保符合cGMP要求[147] - FDA可能发出批准信或完整回应信，前者授权商业营销，后者可能要求额外临床试验[148] - FDA批准产品后可能限制适应症、要求进一步研究、监测计划或实施其他风险管理措施[149] - 孤儿药品指定和独家销售权可为产品提供七年市场独家权[150] 法律法规及合规 - 公司依赖于专利申请、商业秘密和技术创新来维持竞争优势[126] - 公司需遵守医疗法律法规，包括联邦反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等，违反可能导致罚款、监禁等后果[171][172][173][174] - 公司需遵守医疗数据隐私法律，包括HIPAA、HITECH等，违反可能导致民事罚款和刑事处罚[175] - 公司需遵守医疗价格报告法律，准确及时向政府程序报告复杂的价格指标[178] - 美国政府对医疗保健行业进行了多项调查、起诉、定罪和和解，公司需确保内部运营和未来业务安排符合适用的医疗保健法律法规[184] - 美国和其他国家市场上，患者和提供服务的医疗机构通常依赖第三方支付者来报销相关医疗费用，产品销售将部分取决于第三方支付者提供的覆盖范围和充分的报销水平[185] - 公司