公司概况 * 公司为Black Diamond Therapeutics (NasdaqGS:BDTX)，一家专注于精准小分子肿瘤学的公司[3][4] * 公司核心项目为第四代EGFR酪氨酸激酶抑制剂BDTX-1535[4] * 公司近期发布了该药物在非小细胞肺癌和胶质母细胞瘤领域的新数据[4] * 公司拥有21名员工，采用虚拟运营模式，现金跑道预计持续至2028年下半年[40] 核心产品BDTX-1535：机制与定位 * BDTX-1535是真正的第四代EGFR TKI，采用不同于第三代药物（如Furmonertinib）的化学骨架[4][6][7] * 药物设计的关键原则：1) 广泛覆盖非经典EGFR突变；2) 具备脑渗透性[6] * 药物旨在解决现有疗法（如年销售额近80亿美元的Osimertinib/Tagrisso）无法有效覆盖的非经典EGFR突变[6] * 药物对经典突变、全部非经典突变谱系以及重要的耐药突变C797S均有强效抑制作用，是已报道的EGFR TKI中覆盖谱最广的[10] 目标市场：非经典EGFR突变非小细胞肺癌 * 在EGFR驱动的肺癌中，约四分之一的突变属于非经典突变[6] * 目前已知有超过100种非经典EGFR突变[8] * 当前治疗现状：约三分之一患者使用Osimertinib，三分之一使用Afatinib，三分之一使用化疗，但三种方案疗效均不理想，主要原因是中枢神经系统疾病[8][9] * 与非经典EGFR突变相关的肺癌患者中，出现脑转移的比例更高，且更多患者因中枢神经系统疾病进展[9] * 市场机会：若以Tagrisso 80亿美元的年销售额为参照，针对该患者群体的药物市场潜力约为20亿美元[26] 最新临床数据（肺癌，二期前线治疗） * 试验概况：在北美（主要为美国）进行，入组43名患者，涵盖35种不同的非经典突变，超过三分之一的患者在入组时存在未经治疗的脑转移[12] * 疗效数据：达到了预设的60%应答率目标，应答广泛见于各类非经典突变，包括复合突变[12][13] * 中枢神经系统活性：在7名脑部有可测量靶病灶的患者中，6名已确认应答，第7名患者出现初步应答（待确认扫描），中枢神经系统应答率高达86%，有潜力达到100%[13][14] * 数据对比：主要竞品Furmonertinib的总体应答率为68%，但其中枢神经系统应答率较低，为43%[14] * 随访时间与待公布数据：中位随访时间为7.2个月，应答持续时间数据尚未成熟，无进展生存期数据预计在2026年第二季度公布[13][15][16] 安全性、剂量与耐受性 * 不良事件概况：在北美前线治疗试验中，皮疹和腹泻等EGFR TKI典型不良事件发生率较高，这与该治疗背景的已知特征一致[16][20] * 剂量调整：许多患者需要降低剂量，但剂量降低并未损害疗效，许多患者在减量后才达到首次应答或应答加深[17] * 耐受性证据：有5名患者在影像学进展后选择继续服用BDTX-1535，表明其不良事件谱可耐受且患者感知到临床获益[17][18] 监管路径与关键试验规划 * 公司计划在2026年上半年与FDA会晤，以确定关键性试验路径[22] * 无进展生存期数据将是与FDA对话的必要条件[22] * 预计关键性试验将是一项随机对照试验，以无进展生存期和总生存期为主要终点[22] * 对照组的选择是关键变量，可能包含化疗方案，因其对中枢神经系统转移也有活性[23] * 竞品Arrivent已启动一项针对Furmonertinib的500名患者大型试验，对照组为医生选择的Afatinib或Osimertinib[22] 胶质母细胞瘤开发计划 * 新适应症：公司宣布将推进BDTX-1535用于新诊断胶质母细胞瘤患者的二期试验[27] * 市场基础：约一半的胶质母细胞瘤患者存在EGFR致癌驱动，其中最常见的EGFR v3突变约占30%，但现有EGFR TKI（如Osimertinib）对其无效且缺乏脑渗透性[27] * BDTX-1535的优势：临床前数据显示其对EGFR v3及其他共表达变体具有纳摩尔级强效抑制力，且具备高脑渗透性[29] * 脑渗透性证据：一项在超过20名患者中进行的研究显示，药物在血脑屏障完好的非对比增强肿瘤区域达到了目标暴露水平[30] * 二期试验设计：一项随机试验，在维持治疗阶段进行，患者标准放化疗后，随机接受标准护理（替莫唑胺）或标准护理加BDTX-1535[35] * 试验规模与时间线：每组随机分配75名患者，主要终点为无进展生存期，预计在2028年上半年获得初步无进展生存期数据[36] 合作与授权 * 公司正在为BDTX-1535项目寻求合作伙伴，理想的合作伙伴需重视该药物在肺癌和胶质母细胞瘤的潜力，且交易结构能维护股东长期价值[24] * 合作时机灵活，可在FDA讨论前后进行[24] * 在肺癌领域执行大型三期研究时，拥有全球（尤其是亚洲）布局的合作伙伴将非常有帮助[25] * 公司已于2025年3月将其RAF抑制剂项目授权给Servier，获得7000万美元首付款，并有7.1亿美元的里程碑付款潜力，该款项未计入当前现金跑道计算[39] 财务与近期催化剂 * 现金跑道预计持续至2028年下半年[39][40] * 2026年主要投资者关注点：二期肺癌试验的无进展生存期数据，预计在第二季度公布[4][40]

股票近期表现 - 公司股价近期面临显著抛售压力并持续下跌，在过去四周内下跌了30.5% [1] - 该股目前处于超卖区域，为趋势反转做好了准备 [1] 技术指标分析 - 使用相对强弱指数（RSI）来衡量股价动能，该指标在0到100之间波动，读数低于30通常被视为超卖 [2] - 公司目前的RSI读数为25.36，表明剧烈的抛售可能正在耗尽，股价可能反弹以重新达到供需平衡 [5] - RSI有助于快速识别股价是否达到反转点，但不应作为唯一的投资决策工具 [3][4] 基本面积极因素 - 华尔街分析师强烈一致认为，公司今年的盈利将好于之前的预测 [1] - 在过去30天内，对公司当前年度的一致每股收益（EPS）预估上调了36.2% [7] - 盈利预估修正的上行趋势通常会在短期内转化为股价上涨 [7] 投资评级 - 公司目前获得Zacks Rank 2（买入）评级，这意味着其盈利预估修正趋势在覆盖的4000多只股票中排名前20% [8]

核心观点 - Black Diamond Therapeutics公布了其核心候选药物silevertinib在一线非小细胞肺癌患者中的二期临床试验顶线数据 数据显示了积极的疗效 特别是对中枢神经系统转移患者 但公司股价在数据发布后出现显著下跌[1][4] 二期临床试验 (非小细胞肺癌) 数据总结 - 试验针对携带非经典EGFR突变的一线非小细胞肺癌患者 所有患者每日口服200mg剂量的silevertinib[1][2] - 截至2025年11月3日数据截止 中位随访时间为7.2个月 研究仍在进行中[2] - 疗效数据亮点：确认了25例部分缓解和1例完全缓解 客观缓解率为60% 中枢神经系统客观缓解率为86% 疾病控制率为91%[6] - 安全性数据：未观察到新的安全信号 多数患者出现的不良事件包括皮疹、口腔炎、腹泻和甲沟炎[2] 未来数据披露与开发计划 - 公司计划在2026年第二季度的医学会议上公布二期非小细胞肺癌试验的更新结果 包括复发性和一线治疗患者的缓解持续时间与无进展生存期数据[3] - 公司将继续探索潜在的合作关系 以推动silevertinib进入关键性开发阶段[3] 胶质母细胞瘤项目进展 - 公司计划在2026年上半年启动一项针对新诊断胶质母细胞瘤患者的随机二期试验 初步数据预计在2028年获得[4] - 该试验预计招募约150名新诊断患者 随机接受替莫唑胺或silevertinib联合替莫唑胺治疗[4] 财务状况与市场表现 - 截至2025年9月30日 公司拥有现金、现金等价物及投资约1.355亿美元[7] - 公司目前认为该资金足以支持其预期的运营支出和资本需求至2028年下半年[7] - 在新闻发布当日 公司股价下跌23.77% 报收于2.62美元[4]

公司信息 * 公司为Black Diamond Therapeutics (NasdaqGS: BDTX)，专注于肿瘤药物研发 [1] * 公司核心产品为Silveritinib，一种第四代EGFR TKI [4] * 公司拥有资本高效的运营模式，现有现金足以支持其计划的随机化2期临床试验 [3] 核心产品Silveritinib在非小细胞肺癌中的表现 * **适应症与市场定位**：针对非小细胞肺癌中的非经典EGFR突变患者，该突变群体约占新诊断EGFR突变患者的25%，存在显著未满足的医疗需求 [4][5] * **临床数据概览**： * 在2期试验中，针对43名一线非经典EGFR突变患者，客观缓解率为60% [8] * 患者呈现35种独特的非经典EGFR突变，ORR在不同突变亚型中为56%至73%，疾病控制率超过90% [8] * **中枢神经系统活性**： * 约三分之一的非经典EGFR突变患者在诊断时即存在CNS疾病 [6] * 在7名存在可测量CNS靶病灶的患者中，观察到6名患者获得确认的CNS缓解，第7名患者的缓解待确认 [9] * Silveritinib在临床前和临床数据中显示出可能是所有EGFR TKI中最佳的脑渗透性 [6] * **分子反应**：在26名可评估ctDNA VAF变化的患者中，所有患者的所有突变VAF均下降，81%的患者实现完全清除 [9] * **缓解持久性与安全性**： * 中位随访7.2个月，中位PFS尚未达到，缓解持续时间尚未达到 [10] * 中位首次缓解时间为42天，中位达到最深缓解时间为126天 [10] * 安全性特征与EGFR TKI类别一致，最常见不良事件为皮疹、腹泻、甲沟炎和口腔炎 [11] * 多数患者需要减量，中位减量时间为74天，但减量后患者反应继续加深或维持 [11][13] * **后续计划**：预计明年第二季度获得PFS数据，以规划注册性研究 [3] 核心产品Silveritinib在胶质母细胞瘤中的计划 * **适应症与科学依据**： * 计划启动针对新诊断胶质母细胞瘤患者的随机化2期试验 [3] * 约50%的GBM患者存在致癌性EGFR变异，其中EGFR变体3是最常见且研究最充分的致癌突变之一，仅在美国就代表超过4000名患者 [26] * 过去EGFR抑制剂在GBM中均告失败，公司认为Silveritinib因其独特的性质（广谱活性、无矛盾激活、强CNS渗透）可能克服这些挑战 [25][28] * **临床经验与试验设计**： * 超过60名复发性GBM患者接受了Silveritinib治疗，最长治疗时间超过16个月，显示出良好的耐受性和初步疗效 [29] * “机会窗口”研究证实，Silveritinib在GBM肿瘤组织中能达到药理学相关暴露水平 [30] * 计划中的随机化2期试验将针对未甲基化患者群体（约占所有GBM患者的三分之二），并进一步聚焦于EGFR变体3患者 [32] * 试验将招募150名患者，比较Silveritinib联合TMZ与TMZ单药，主要终点为盲态独立委员会审查的PFS，次要终点为OS [33] * **时间线与资金**：试验预计明年上半年启动，2028年获得数据，公司现有资金可独立执行该试验 [33][44] 行业与专家观点 * **未满足的医疗需求**：非经典EGFR突变患者使用现有EGFR TKI（如阿法替尼、奥希替尼）获益有限，PFS显著更短，且阿法替尼缺乏CNS渗透 [5][16][17] * **CNS转移的挑战**：约25%的转移性EGFR突变肺癌患者在诊断时即有脑转移，另有25%会在病程中发生，总计一半患者会面临脑转移 [18] * **GBM试验设计的关键教训**：历史失败原因包括试验设计、终点选择、患者选择不当，以及药物未能充分渗透至肿瘤的非增强部分 [35][36][38] * **理想EGFR抑制剂的特征**：针对GBM，理想的药物需具备血脑屏障渗透性、特异性靶向活性、跨EGFR致癌通路的泛活性，且无矛盾激活现象 [41][42] 其他重要信息 * **合作与监管路径**：公司持续与潜在合作伙伴接洽，以最大化Silveritinib的全球价值，但无论是否有合作伙伴，公司都准备推进开发 [3][48] * **剂量探索**：100毫克及以上的剂量已显示出良好的治疗覆盖和反应，最终关键试验的剂量选择将基于PFS数据并与监管机构讨论 [59] * **患者种族构成**：试验中74%患者为白种人，16%为亚裔 [7] * **不良事件管理**：通过支持治疗、剂量中断或减量（至150毫克或100毫克）来管理，且不影响疗效 [13] * **公司规模**：Black Diamond Therapeutics拥有21名员工 [44]

文章核心观点 Black Diamond Therapeutics公司公布了其候选药物silevertinib在非小细胞肺癌一线治疗中的积极初步2期临床试验数据，并宣布了针对新诊断胶质母细胞瘤的后续2期试验计划，展现了该药物在针对特定基因突变肿瘤，特别是中枢神经系统转移方面的治疗潜力 [1][2][8] 非小细胞肺癌2期临床试验数据 - **试验设计与患者**：试验招募了43名携带35种不同非经典EGFR突变的一线非小细胞肺癌患者，所有患者每日口服200mg silevertinib，数据截止日期为2025年11月3日，中位随访时间为7.2个月 [3] - **初步疗效数据突出**：在43名患者中，观察到25例确认的部分缓解和1例确认的完全缓解，客观缓解率为60%，疾病控制率为91% [4][5] - **显著的中枢神经系统活性**：在伴有脑转移的患者中，中枢神经系统客观缓解率高达86%，公司认为这可能为患者带来更持久的疗效 [2][4][5][8] - **安全性概况**：未观察到新的安全信号，大多数患者出现的不良事件包括皮疹、口腔炎、腹泻和甲沟炎，这些事件通过标准支持治疗和剂量调整得以管理 [4][6][7] 胶质母细胞瘤项目进展与计划 - **未满足的医疗需求**：约50%的胶质母细胞瘤患者存在可被silevertinib靶向的致癌EGFR改变，美国每年约有7,000名新诊断患者携带此类突变 [9] - **试验计划**：公司计划在2026年上半年启动一项针对新诊断胶质母细胞瘤患者的随机2期试验，预计招募约150名患者，初步数据预计在2028年获得 [2][10][13] - **试验设计**：患者将随机接受替莫唑胺或silevertinib联合替莫唑胺治疗，初期将聚焦于EGFRvIII阳性且MGMT阴性的患者群体，主要终点为无进展生存期 [13] 公司财务与战略规划 - **现金状况**：截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及投资共计1.355亿美元，预计足以支持运营至2028年下半年 [4][13] - **合作与开发策略**：公司继续探索合作伙伴关系，以推进silevertinib在非小细胞肺癌领域的关键性开发，财务规划假设由合作伙伴资助非小细胞肺癌的关键开发，而公司自行资助胶质母细胞瘤的2期试验 [4][7][13] - **数据更新计划**：公司预计在2026年第二季度的一次医学会议上公布非小细胞肺癌2期试验的更新结果，包括缓解持续时间和无进展生存期数据 [7]

公司近期动态 - Black Diamond Therapeutics Inc 将于2025年12月3日美国东部时间上午8点举办网络直播 公布其候选药物silevertinib的2期临床试验结果并提供项目更新 [1] - 网络直播信息可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”栏目获取 直播结束后将提供回放 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段肿瘤学公司 致力于开发针对致癌突变家族的MasterKey疗法 [1][3] - MasterKey疗法旨在针对广泛的基因定义肿瘤 克服耐药性 减少野生型介导的毒性 并具有脑渗透性以治疗中枢神经系统疾病 [3] - 主要候选药物silevertinib是一种具有脑渗透性的第四代表皮生长因子受体抑制剂 针对EGFR突变非小细胞肺癌和胶质母细胞瘤 [3] - 公司正在推进silevertinib针对非小细胞肺癌的2期临床试验 [3] 投资者信息沟通渠道 - 公司可能通过其官方网站或LinkedIn主页发布重大信息 [4] - 财务及其他重大信息通常发布在公司官网的投资者关系板块 建议投资者关注该板块以获取可能未通过其他渠道传播的信息 [4] - 公司提供了投资者联系邮箱 investors@bdtx.com 和媒体联系邮箱 media@bdtx.com [5]

公司表现与市场观点 - Black Diamond Therapeutics公司（BDTX）在2025年初被视为一块未经雕琢的钻石，显示出其潜在价值被市场所关注 [1] 分析师背景 - 分析该公司的分析师拥有生物化学博士学位，并在临床实验和生物技术公司分析领域拥有多年经验 [1] - 分析师的使命是帮助投资者理解投资标的背后的科学原理，并协助其进行尽职调查，以避免在该领域的投资陷阱 [1]

股价表现 - 公司股价近期表现强劲 过去一个月上涨229% 并在前一交易日触及465美元的52周新高 [1] - 公司股价年初至今累计上涨1159% 远超医疗板块46%和医疗-生物医学与遗传行业159%的涨幅 [1] 业绩与预期 - 公司在过去四个季度均超出Zacks一致盈利预期 展现出良好的盈利惊喜记录 [2] - 最近一期财报显示 公司每股收益为-015美元 优于市场预期的-022美元 [2] - 当前财年 公司预期每股收益为046美元 营收为70美元 [2] 估值指标 - 公司价值评分为B 增长和动量评分均为A 综合VGM评分为A [5] - 基于当前财年每股收益预期 公司股票交易市盈率为10倍 低于同行平均的188倍 [5] 投资评级 - 公司目前Zacks评级为2级（买入） 这得益于分析师对其盈利预期的积极修正 [6] - 投资组合建议通常选择Zacks评级为1级（强力买入）或2级且风格评分为A或B的股票 公司符合此标准 [7] 同业比较 - 同业公司Emergent Biosolutions Inc (EBS) Zacks评级为1级（强力买入） 价值评分A 增长评分B 动量评分F [8] - EBS上一季度盈利超出共识预期98333% 当前财年预期每股收益-045美元 营收8092亿美元 [9] - EBS股价过去一个月上涨197% 当前远期市盈率为914倍 市现率为566倍 [9] - 医疗-生物医学与遗传行业在所有行业中排名前34% 为行业内公司提供了有利的行业环境 [10]

公司概况 * 公司为Black Diamond Therapeutics (NasdaqGS: BDTX) 专注于开发治疗癌症的靶向药物[1] * 公司首席执行官在两年前加入 对公司的主要项目silevertinib抱有强烈信念 认为其可能成为对肺癌和胶质母细胞瘤患者的变革性药物[2] * 公司采用“万能钥匙”方法 旨在设计一种能针对多种突变乃至整类突变的药物 而非传统的“一种药物对应一种突变”模式[2] * 公司规模精简 仅有21名员工 采用虚拟运营模式 有效管理运营支出[31] 核心产品：Silevertinib * Silevertinib是一种EGFR抑制剂 专门设计用于针对非小细胞肺癌中表皮生长因子受体（EGFR）的几乎所有重要突变[3] * 该药物的设计原则包括解决非经典突变、经典突变以及胶质母细胞瘤（GBM）中的突变 并具有对野生型的选择性以确保耐受性[4][5] * 关键设计原则之一是脑渗透性 旨在解决现有疗法（如afatinib）脑渗透性不足导致的中枢神经系统疾病进展问题[8][9] * 该药物不针对exon 20插入突变或T790M突变 这些类别由其他公司开发[5] 目标市场与竞争格局 * 目标患者群体为具有非经典EGFR突变的非小细胞肺癌患者 约占所有EGFR突变非小细胞肺癌病例的四分之一 在G7国家约为8,000-9,000名患者[6] * 目前尚无针对此类非经典突变患者的标准护理方案 约60%的患者接受化疗 40%的患者接受afatinib（仅对三种非经典突变有标签）或超适应症使用osimertinib[6] * 主要竞争对手为ARIVANT公司的firmonertinib 但其仅针对部分PACC突变 而silevertinib的目标市场至少是其两倍[7][8] * 在非经典突变中 约一半为PACC突变 另一半为包括类经典突变在内的广泛类型[7] * 胶质母细胞瘤领域目前尚无成功的EGFR抑制剂 silevertinib可能克服过去失败的原因 几乎没有竞争[26] 临床开发与数据预期 * 药物已进入超过200名患者 包括近50名胶质母细胞瘤患者[20] * 针对一线非经典EGFR突变肺癌患者的关键二期研究已完成43名患者入组 第43名患者于今年7月入组[12] * 预计在本季度末公布初步数据 包括总体缓解率、瀑布图、游泳者图、蜘蛛图以及患者层面的突变数据 以展示反应的深度和广度[13][14] * 中枢神经系统活性是数据关键点 预计约三分之一患者初诊时伴有中枢神经系统疾病 将评估中枢神经系统缓解率和无进展生存期[14] * 无进展生存期数据预计在明年上半年公布[13][22] * 在剂量优化中 基于100毫克与200毫克的随机数据 选择推进200毫克剂量[11][41] 疗效与安全性 * 公司认为60%的总体缓解率即符合疗效标准 竞争对手在22名患者中展示了68%的总体缓解率[16][17] * 期望无进展生存期能明显超过一年 甚至超过15个月[17] * 安全性方面 药物表现出良好的耐受性 未出现非EGFR TKI相关的不良事件 如肝酶升高或QTc间期延长 主要不良事件为典型的EGFR TKI相关皮疹和腹泻 可通过标准支持性护理措施管理[17][18] * 即使在影像学上出现疾病进展 部分患者因仍能获得临床益处而选择继续用药 这反映了药物的良好耐受性[19] 监管路径与三期试验考量 * 预计在2026年上半年获得监管机构反馈 三期试验很可能是一项随机对照试验 以无进展生存期为主要终点 总生存期为最终终点[21][22] * 对照臂的选择是关键 可能包括化疗、afatinib或医生选择 需与监管机构讨论[21] * 监管机构将高度重视中枢神经系统活性数据以及安全性的可管理性[23] 市场机会与财务 * 公司估计市场机会超过20亿美元 部分依据是osimertinib（Tagrisso）作为同类药物年销售额达80亿美元 而silevertinib针对其中四分之一的市场[29] * 现金跑道预计可持续至2027年底 这考虑了明年上半年开始启动关键试验导致的支出增加[31] * 公司与Servier的合作获得了7000万美元的预付款 未来可能通过未披露的开发里程碑进一步延长现金跑道[31] * 公司正在为肺癌和胶质母细胞瘤项目寻求合作伙伴 理想的合作伙伴应具备全球能力 特别是在亚洲执行试验的能力[26][32] 其他潜在机会 * 药物在L858R突变患者中也显示出疗效 这一市场更大 约有20,000名患者 但进行头对头对比osimertinib的大型试验非公司当前重点[35][36] * 在经治肺癌环境中 针对C797S突变的机会以及与其他药物（如ADC或双特异性抗体）的联合疗法也存在潜力[38] * 胶质母细胞瘤的研究仍在进行中 研究者对其脑渗透性和针对变异三（存在于约30%胶质母细胞瘤患者）的低纳摩尔IC50活性表示兴趣[28]

公司：Black Diamond Therapeutics (BDTX) 核心药物：silavertinib (一种EGFR抑制剂) **药物设计与科学原理** * 采用"万能钥匙"方法，一种药物设计用于针对非小细胞肺癌和胶质母细胞瘤中的多种EGFR突变，而非传统的一种药物对应一种突变[3] * 专门设计用于解决非小细胞肺癌表皮生长因子受体中几乎所有重要的突变，包括经典突变和非经典突变[3][5] * 药物具有对野生型的选择性，这对耐受性很重要，并且不作用于外显子20突变[6] * 关键设计原则包括脑部渗透性，这对于治疗约三分之一初诊时已出现脑转移的患者至关重要[11][12] **目标市场与竞争格局** * 目标患者群体是G7国家中约8，000至9，000名患有EGFR突变非小细胞肺癌的非经典突变患者，约占所有EGFR突变非小细胞肺癌患者的四分之一[7] * 目前尚无针对非经典突变的标准护理方案，约60%的患者接受化疗，40%接受阿法替尼或奥希替尼治疗，但疗效均不理想[7] * 最接近的竞争对手Arrivalent公司的fermimertinib仅针对部分PAC突变，而silavertinib的目标市场至少是其两倍[9][10] * 在胶质母细胞瘤领域，由于脑部渗透性等挑战，目前尚无成功的EGFR抑制剂，竞争较少[5][46] **临床开发与即将到来的数据** * 公司计划在2025年第四季度公布一线治疗非经典EGFR突变非小细胞肺癌的初步数据，包括43名患者的总缓解率、瀑布图、游泳图和水母图[15][17][18] * 关键数据看点包括：总体缓解率、中枢神经系统活性、按突变类型分列的患者水平数据以及耐受性概况[18][19][24] * 无进展生存期数据预计在2026年上半年公布[14][38] * 疗效参考标准：竞争对手在22名患者中显示出68%的ORR，公司认为60%的ORR即可达到疗效门槛，期望无进展生存期超过一年甚至十五个月[23][24] * 公司已治疗约200名患者，包括近50名胶质母细胞瘤患者[30][32] **监管路径与三期试验考量** * 计划在2026年上半年与监管机构讨论三期试验设计，预计需要一项以生存期为终点的随机试验[34] * 对照臂的选择是关键，可能包括化疗、阿法替尼或医生选择[35][37] * 中枢神经系统活性和可管理的耐受性将是与监管机构讨论的重要点[40][41] **商业前景与财务状况** * 潜在市场机会估计超过20亿美元，部分基于奥希替尼80亿美元销售额的四分之一，并加上胶质母细胞瘤的贡献[50][51] * 公司正在为肺癌和胶质母细胞瘤项目寻求合作伙伴，特别是在亚洲具有执行能力的全球合作伙伴[45][46] * 公司现金跑道预计可支撑至2027年，运营费用极低，拥有21名员工并有效利用顾问[53] * 2025年3月与Servier的合作获得了7000万美元的预付款，未来潜在的里程碑付款可能进一步延长现金跑道[53][56] **其他重要信息** * 药物在复发环境中显示出良好的耐受性，主要是典型的EGFR TKI副作用，如皮疹和腹泻，无脱靶效应[24][25] * 在一些患者中观察到，即使靶病灶进展，患者因仍获得临床益处而选择继续治疗[27][28] * 药物对L858R突变也显示出活性，这可能开辟一个更大的患者群体[68][69] * 胶质母细胞瘤项目目前未消耗投资者资金，但公司正在积极规划，该药物显示出良好的脑组织渗透性和对常见变体3的活性[48][49]