研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为52,845千美元，2021年同期为46,973千美元；2022年前九个月研发费用为300,028千美元，2021年同期为139,668千美元[9] - 2022年第三季度研发费用为9,722美元，2021年同期为10,187美元；2022年前九个月研发费用为46,976美元，2021年同期为32,085美元[61] - 2022年第二季度，公司因监管里程碑付款在研发费用中计入2500万美元[52] - 2022年第三季度和前九个月，耶鲁MoDE协议相关研发费用分别为333美元和2,333美元，2021年同期分别为0美元和150美元[66] - 2022年第三季度和前九个月，公司与耶鲁协议相关的研发费用分别为333美元和2,333美元，2021年同期分别为0美元和150美元[104] - 2022年第三季度研发费用为5280万美元，较2021年同期的4700万美元增加590万美元；非现金股份支付费用为970万美元，较2021年同期减少50万美元[172] - 2022年前九个月研发费用为3亿美元，较2021年同期的1.397亿美元增加1.604亿美元；非现金股份支付费用为4700万美元，较2021年同期增加1490万美元[177] - 2022年第三季度研发费用为5284.5万美元，2021年同期为4697.3万美元[9] - 2022年前三季度研发费用为3.00028亿美元，2021年同期为1.39668亿美元[9] 总运营费用变化 - 2022年第三季度总运营费用为67,637千美元，2021年同期为55,492千美元；2022年前九个月总运营费用为354,520千美元，2021年同期为168,017千美元[9] - 2022年第三季度总运营费用为6763.7万美元，较2021年同期的5549.2万美元增加1214.5万美元；净亏损和综合亏损为6885.3万美元，较2021年同期的5436.5万美元增加1448.8万美元[170] - 2022年前九个月总运营费用为3.5452亿美元，较2021年同期的1.68017亿美元增加1.86503亿美元；净亏损和综合亏损为3.69172亿美元，较2021年同期的1.6191亿美元增加2.07262亿美元[176] - 2022年第三季度总运营费用为6763.7万美元，2021年同期为5549.2万美元[9] - 2022年前三季度总运营费用为3.5452亿美元，2021年同期为1.68017亿美元[9] 净亏损及每股净亏损变化 - 2022年第三季度净亏损为68,853千美元，2022年前九个月净亏损为369,172千美元；2021年第三季度净亏损为54,365千美元，2021年前九个月净亏损为161,910千美元[9] - 2022年第三季度每股净亏损为1.75美元，2022年前九个月每股净亏损为9.38美元；2021年第三季度每股净亏损为1.38美元，2021年前九个月每股净亏损为4.11美元[9] - 2022年第三季度净亏损为6885.3万美元，2021年同期为5436.5万美元[9] - 2022年前三季度净亏损为3.69172亿美元，2021年同期为1.6191亿美元[9] - 2022年第三季度每股净亏损为1.75美元，2021年同期为1.38美元[9] - 2022年前三季度每股净亏损为9.38美元，2021年同期为4.11美元[9] 公司权益及现金相关情况 - 截至2022年9月30日，公司权益余额为100,216千美元[11] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，现金分别为50,668千美元和361,699千美元；现金及受限现金分别为51,418千美元和362,699千美元[42] - 截至2022年10月3日，公司现金余额约为257,799千美元；10月25日完成公开发行，净收益约为282,763千美元[32] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为222,282千美元，2021年同期为112,784千美元[14] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为40,774千美元，2021年同期为净现金提供量1,145千美元[14] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为237,417千美元，2021年同期为390,832千美元[14] - 截至2022年9月30日，公司现金为5070万美元，不包括80万美元受限现金[183] - 2022年10月25日，公司完成公开发行2875万股普通股，净收益约2.828亿美元[184] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2.223亿美元，2021年同期为1.128亿美元，同比增加1.095亿美元[185][187] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为4080万美元，2021年同期投资活动提供净现金110万美元[185][188] - 2022年前九个月融资活动提供净现金2.374亿美元，2021年同期为3.908亿美元[185][190][191] 公司股权及股份相关情况 - 2022年10月3日，前母公司完成向其普通股股东分配公司所有已发行普通股，共发行35,832,557股[19] - 截至2022年9月30日，公司有100股无面值普通股流通在外[24] - 2022年9月，公司股东批准2022年股权激励计划，自10月3日起生效，预留919万股普通股用于发行[54] - 2022年9月，公司股东批准遗留股权奖励结算计划，自9月29日起生效，用于结算非法定股票期权和受限股票单位[55] - 2022年10月3日，原母公司完成分配和分拆，原母公司的股票期权和受限股票单位分别转换为公司的0.5个股票期权和受限股票单位，共授予4,057,121个股票期权和924,093个受限股票单位，并分别结算为2,611,392股和924,093股普通股[56] - 2022年9月，公司董事会批准2022年员工股票购买计划，允许符合条件的员工授权从工资中扣除最高15%的合格收入来购买股票，计划生效后，授权向符合条件的员工发行393,769股[57] - 2022年10月3日，前母公司完成分配和分拆，发行35,832,557股公司普通股，另有2,611,392股股票期权和924,093股受限股待发行[106][119] - 2022年10月，公司公开发行25,000,000股普通股，每股10.50美元，行使超额配售权后净收益约282,763美元[110] 会计准则相关情况 - 2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2021 - 04会计准则[40] - 2022年6月，FASB发布ASU No. 2022 - 03会计准则，2023年12月15日后生效，公司预计该准则对合并财务报表无重大影响[43] 公司分拆相关情况 - 2022年10月3日，公司与前母公司就分拆事宜签订多项协议[25] 公司持续经营相关评估 - 公司评估是否存在对持续经营能力产生重大怀疑的条件和事项[30] 公司资产及负债相关情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，其他流动资产分别为11,972千美元和12,032千美元[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业及设备净值分别为1.7423亿美元和1.301亿美元[45] - 2022年9月30日止三个月和九个月的折旧费用分别为23万美元和71.8万美元，2021年同期分别为17.2万美元和50.1万美元[45] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为1.7883亿美元和1.4438亿美元[47] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用及其他流动负债分别为2370.4万美元和3716万美元[49] - 截至2022年9月30日，其他非流动资产为6,915,000美元，其他流动负债为1,134,000美元，其他非流动负债为4,070,000美元，加权平均剩余租赁期限为4.43年，加权平均折现率为9.45%[85] - 截至2022年9月30日，经营租赁总付款为6,328,000美元，减去估算利息1,124,000美元后，总租赁负债为5,204,000美元[86] 公司收购相关情况 - 2021年1月4日，公司收购Kleo Pharmaceuticals，总对价公允价值为2.0043亿美元，最高或有对价约为1730万美元[51] - 2022年4月，公司完成Kv7平台收购，前期付款包括3500万美元现金和价值约5874.7万美元的普通股，或有付款最高可达11375万美元[51] - 2021年1月，公司收购Kleo Pharmaceuticals约58%的剩余股份[150] - 截至2020年12月31日，公司拥有Kleo约41.9%的流通股，2021年1月4日收购剩余股份，交易后拥有Kleo 100%的流通股[163][164] 公司协议相关情况 - 2019年修订后的耶鲁协议，公司同意在达到特定监管里程碑时向耶鲁大学支付最高2,000美元，每年支付低个位数百分比的特许权使用费，最低每年1,000美元[63] - 2021年1月的耶鲁MoDE协议，公司支付1,000美元现金和价值约1,000美元的11,668股原母公司普通股，每年最低支付1,000美元特许权使用费，最高支付800美元开发里程碑付款和2,950美元商业里程碑付款，资助最高4,000美元的研究协议[64][65] - 2018年阿斯利康协议，公司支付3,000美元现金和价值4,080美元的109,523股，需支付最高55,000美元监管和商业里程碑付款以及最高50,000美元销售里程碑付款，特许权使用费分三层，范围为净销售额的0 - 10%[70] - 2015年ALS生物制药协议，公司在首个许可产品达到特定监管里程碑时支付3,000美元，后续产品达到特定监管里程碑时支付1,000美元，并按季度支付低个位数百分比的特许权使用费[67] - 2019年5月公司与FCCDC签订协议，发行10万前母公司普通股（价值5646000美元），里程碑付款最高达4500000美元，每额外提交一份新药申请支付1000000美元，授予FCCDC购买最多10万前母公司普通股的认股权证，行权价为每股56.46美元[71] - 公司与FCCDC的TDP - 43研究计划规定，30个月内最高支付约3800000美元作为研究活动成功费用，支付0% - 10%净销售额的特许权使用费[72] - 2022年9月公司行使UConn期权，支付400000美元，UConn有权获得最高30100000美元的开发和监管里程碑付款、最高50000000美元的商业里程碑付款以及低个位数百分比的净销售额特许权使用费[74] - 2020年12月公司与Artizan签订协议，获得Biohaven期权，行权价约4000000 - 8000000美元，支付61494股前母公司普通股（价值6000000美元），获得34472031股A - 2系列优先股[75][76] - 2021年6月公司与Artizan签订协议，获得独家全球许可，支付首个许可化合物美国营销授权开发里程碑20000000美元，后续每个美国批准支付10000000美元，商业化里程碑最高达150000000美元，低至中个位数特许权使用费[76] - 2022年6月公司对与Artizan的A - 2系列优先股购买协议进行修订，支付4000000美元获得22975301股A - 2系列优先股，Artizan需将A - 2扩展融资中至少80%的资金投入特定项目，并在一定时间内额外筹集35000000美元[76] - 2021年1月公司与Moda签订协议，支付2700000美元现金和37836股前母公司普通股（价值约3243000美元），Moda可获得最高81612000美元的开发里程碑付款和最高30171000美元的商业里程碑付款[76] - 2021年7月公司与Reliant签订协议，支付约3686000美元（以发行前母公司普通股形式），Reliant可获得最高36500000美元的开发和监管里程碑付款以及低个位数百分比的净销售额特许权使用费[76] - 2022年1月公司与KU Leuven签订协议，支付3000000美元现金和15340股前母公司普通股（价值1779000美元），KU Leuven可获得最高327750000美元的开发、监管和商业化里程碑付款以及中个位数净销售额特许权使用费[77] - 2022年2月公司与BMS签订协议，获得taldefgrobep alfa全球权利，BMS可获得最高200000000美元的监管批准里程碑付款以及17% - 20%的分层销售特许权使用费[78] - 2021年1月，公司与耶鲁大学签订许可协议，支付1,00