财务数据关键指标变化 - 2023年前九个月净亏损263,412千美元，2022年为369,172千美元[99] - 2023年前九个月非现金股份支付费用为12,916千美元，2022年为77,927千美元[99] - 2023年前九个月折旧和摊销为5,018千美元，2022年为1,042千美元[99] - 2023年前九个月经营活动使用的净现金为216,844千美元，2022年为222,282千美元[99] - 2023年前九个月投资活动提供的净现金为133,744千美元，2022年使用的净现金为40,774千美元[99] - 2023年前九个月融资活动使用的净现金为33,327千美元，2022年提供的净现金为237,417千美元[99] - 2023年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少116,614千美元，期末余额为125,990千美元；2022年净减少25,639千美元，期末余额为51,418千美元[99] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为111,697千美元，2022年9月30日为50,668千美元；受限现金（代表前母公司持有）为28千美元，2022年无；受限现金（包含在其他流动资产）为11,890千美元，2022年无；受限现金（包含在其他非流动资产）为2,375千美元，2022年为750千美元；期末现金、现金等价物和受限现金总额为125,990千美元，2022年为51,418千美元[112] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为5,000千美元，2022年12月31日为49,896千美元；有价证券为128,899千美元，2022年12月31日为260,464千美元；总计为133,899千美元，2022年12月31日为310,360千美元[115] - 2023年第三季度，公司总投资收入为3,831千美元，投资费用为65千美元，净投资收入（不包括净实现资本损失）为3,766千美元，净实现资本损失为0，净投资收入为3,766千美元；2023年前九个月，总投资收入为12,231千美元，投资费用为203千美元，净投资收入（不包括净实现资本损失）为12,028千美元，净实现资本损失为39千美元，净投资收入为11,989千美元[118] - 2023年第三季度和前九个月，可供出售债务证券销售收益分别为0美元和4,920,000美元，已实现资本总损失分别为0美元和39,000美元[145] - 2023年第三季度和前九个月折旧费用分别为857,000美元和2,421,000美元，2022年同期分别为230,000美元和718,000美元[154] - 截至2023年9月30日，公司股东权益总额为29.0006万美元，较2022年12月31日的53.8771万美元有所减少[181] - 截至2023年9月30日的三个月，公司净亏损102,574美元，每股净亏损1.50美元；九个月净亏损263,412美元，每股净亏损3.86美元[214] - 2023年第三季度所得税收益为3287美元，2022年为1216美元；2023年前九个月所得税收益为171美元，2022年为14581美元；2023年第三季度有效所得税税率为 - 3.1%，2022年为1.8%；2023年前九个月有效所得税税率为 - 0.1%，2022年为4.1%[258] - 2023年第三和前九个月，公司因向原母公司提供过渡服务分别确认其他收入1233美元和6753美元，截至2023年9月30日，相关应收账款为1840美元[260] - 2022年第三和前九个月，公司与耶鲁协议相关的研发费用（含行政费用）分别为463美元和2750美元，截至2023年9月30日，公司不欠耶鲁大学款项[268] 债务证券数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，债务证券的摊销成本总计133,982千美元，公允价值为133,899千美元；截至2022年12月31日，摊销成本总计310,505千美元，公允价值为310,360千美元[93] - 截至2023年9月30日，17只债务证券在不到12个月内的公允价值为104,019千美元，未实现损失为86千美元；截至2022年12月31日，24只债务证券在不到12个月内的公允价值为187,866千美元，未实现损失为196千美元[96] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，一年内到期的债务证券净摊销成本分别为133,982,000美元和310,505,000美元，公允价值分别为133,899,000美元和310,360,000美元[139] 公司分拆相关情况 - 2022年10月3日，前母公司完成对Biohaven的分拆，每持有2股前母公司普通股可获得1股Biohaven普通股，共发行35,840,459股Biohaven普通股[101] - 2022年第四季度，公司来自前母公司的净投资余额重新分类为普通股，其中与分离相关的调整为27,811千美元[83] - 2022年10月3日拆分前，前母公司向公司现金出资，使现金余额约达257799美元[241] 公司资产相关情况 - 截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产中，现金及现金等价物（货币市场基金）为29,794千美元，现金及现金等价物（美国国债）为5,000千美元，有价证券（美国国债）为34,762千美元，有价证券（美国公司债券）为64,573千美元，有价证券（美国机构债券）为4,960千美元，有价证券（外国公司债券）为24,604千美元，其他非流动资产（货币市场基金）为1,875千美元，总资产为165,568千美元[126] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，计入财产和设备的计算机软件成本净额分别为760,000美元和760,000美元，累计摊销分别为654,000美元和464,000美元[132] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，经营租赁使用权资产分别为32,330,000美元和34,928,000美元[133] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计员工薪酬和福利分别为13,977,000美元和14,603,000美元[134] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，现金及现金等价物（货币市场基金）分别为72,866,000美元和0美元[151] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，财产和设备净值分别为17,669,000美元和17,512,000美元[175] 公司研发费用相关情况 - 2022年第二季度，公司因Kv7平台收购在研发费用中记录了93,747,000美元的支出[157] - 2023年5月公司与耶鲁大学签订的赞助研究协议，协议期内最高资助612,000美元，2023年前三季度分别记录研发费用92,000美元和245,000美元[172] - 2022年第二季度公司记录2.5万美元研发费用[180] - 耶鲁MoDE协议下公司签订赞助研究协议，协议期内资助最高4000美元，2023年第三季度和前九个月分别记录研发费用333美元和1000美元[190] - 2023年第三季度和11月，公司分别记录应支付给KU Leuven的研发费用1250美元和2000美元[249] 公司股权相关情况 - 2023年10月5日公司完成公开发行1176.1363万股普通股，净收益约24.2425万美元[183] - 2023年10月公司签订股权分配协议，可出售总发行价最高15万美元的普通股[184] - 公司2022年9月30日没有员工股票购买计划，2023年有该计划用于未来购买公司流通股[111] 公司协议相关情况 - 2015年8月公司与ALS Biopharma和FCCDC签订协议，获得超300种谷氨酸调节剂前药专利权利[191] - 2016年阿斯利康协议中，瑞特综合征监管里程碑付款总计3万美元，非瑞特综合征为6万美元，商业里程碑付款总计12万美元，特许权使用费为净销售额的0 - 10%[194] - 2018年阿斯利康协议，公司支付3000美元现金和价值4080美元的109,523股股票，里程碑付款最高达5.5万美元，销售里程碑付款最高达5万美元，特许权使用费为净销售额的0 - 10%[196] - 2019年FCCDC协议，公司发行价值5646美元的10万股前母公司普通股，里程碑付款最高达3000美元，每份额外新药申请文件支付1000美元[198] - 2020年与Artizan的A - 2优先股购买协议，公司支付价值6000美元的61,494股前母公司普通股，获得34,472,031股A - 2优先股[204] - 2021年Artizan协议，首个获美国营销授权的许可化合物开发里程碑付款2万美元，后续每个获批付款1万美元，商业化里程碑付款最高达15万美元，特许权使用费为低至中个位数[204] - 2022年KU Leuven协议，公司支付3000美元现金和价值1779美元的15,340股前母公司普通股，里程碑付款最高达32.775万美元，特许权使用费为中个位数[209] - 2013年耶鲁协议，公司支付1000美元现金和价值约1000美元的11,668股前母公司普通股，最低年度特许权使用费最高达1000美元/年，特许权使用费为净销售额的低个位数[217] - 2018年UConn协议，公司行使期权支付400美元，里程碑付款最高达30,100美元，商业里程碑付款最高达5万美元，特许权使用费为净销售额的低个位数[225] - 公司与BMS的Taldefgrobep Alfa许可协议中，BMS有资格获得最高200000美元的监管批准里程碑付款，以及高十几到低二十几的分层销售版税[231] - 公司与Highlightll的协议中，针对首个适应症需支付最高200000美元里程碑付款，第二个适应症最高100000美元，基于销售的里程碑最高650000美元，版税从个位数中期开始，最高到十几位数低位[232] - 公司与Reliant的协议中，前期支付约3686美元，Reliant有资格获得最高36500美元的开发和监管里程碑付款，以及低个位数百分比的净销售版税[247] - 公司与Moda签订咨询服务协议，支付2700美元现金和价值约3243美元的37836股前母公司股票，Moda最多可获81612美元开发里程碑付款和30171美元商业里程碑付款[254] 公司其他财务相关情况 - 截至2023年9月30日，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少在财务报表发布日期后一年内足以支付运营费用、财务承诺和其他现金需求[105] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司在合并资产负债表上没有按公允价值定期计量的金融负债[127] - 2022年6月，FASB发布ASU No. 2022 - 03，公司预计该准则对其合并财务报表无重大影响[112] - 截至2023年9月30日，公司记录了一笔28千美元的应付给前母公司的款项[110] - 2022年4月公司完成对Channel Biosciences的收购，预付3.5万美元现金和493,254股普通股（价值约5.8747万美元），后续或支付最高113.75万美元的成功付款[177] - 截至2023年9月30日，公司在许可协议下潜在未来开发、监管和商业里程碑付款分别高达约12.38万美元、54.735万美元和127.045万美元，已支付1325美元开发里程碑付款[187][188] - 修订后的耶鲁协议规定公司达成特定监管里程碑需支付耶鲁大学最高2万美元，按低个位数百分比支付年度特许权使用费，最低年费1000美元[189] - 2023年和2022年第三季度及前九个月，公司在ALS Biopharma协议下未记录重大里程碑或特许权使用费付款[193] - 截至2023年和2022年9月30日的三个月和九个月，公司未记录2016年阿斯利康协议的重大里程碑或特许权使用费付款[195] - 公司于2022年6月支付4000美元，获得Artizan 22975301股A - 2优先股，Artizan此次共筹集8000美元[228] - 2022年第四季度，公司确认对Artizan的投资减值损失10000美元[229] - 2023年第三季度公司采用美国国税局指引，使美国应纳税所得额大幅减少，联邦净经营亏损结转增加598679美元[238] - 截至2023年9月30日，公司资产负债表记录为前母公司持有的受限现金28美元和应付前母公司28美元[240] - 截至2023年9月30日，公司超过一年的剩余最大研究承诺约为11475美元，预计未来两年支付[252]