阿伐替尼药物进展 - 2020年12月公司向FDA提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请，2021年2月FDA接受申请并设定行动日期为2021年6月16日，2021年3月EMA确认受理该药物用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的上市许可申请[135] - 2021年4月公司公布了阿伐替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症的PATHFINDER试验注册数据，预计2021年年中完成PIONEER试验第2部分的患者入组[136] - 阿伐替尼已在美国、欧盟和中国获批用于治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤，CStone已向台湾地区食品药品管理局提交该药物用于该适应症的新药申请并获得优先审评资格[146][147] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼用于治疗特定胃肠道间质瘤，欧盟委员会有条件批准阿伐替尼用于治疗特定胃肠道间质瘤[175] BLU系列药物进展 - 2021年1月和4月公司公布了BLU - 263在健康志愿者中的1期试验积极顶线结果，计划2021年年中启动其治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的2/3期试验[139] - 公司计划2021年下半年公布支持BLU - 945和BLU - 701联合用于初治EGFR驱动非小细胞肺癌的临床前数据[149] - 2021年4月公司公布了BLU - 701的基础临床前数据，计划2021年下半年启动其1期试验[151] - 2021年4月公司公布了BLU - 945的更新临床前数据，计划2021年第二季度启动其治疗EGFR驱动非小细胞肺癌的1期试验[152][154] - 2021年4月公司公布了BLU - 222的临床前数据并宣布其成为选择性强效CDK2抑制剂开发候选药物，计划2022年上半年启动其临床开发[156] 普拉替尼药物进展 - 普拉替尼已在美国获批用于治疗多种RET改变癌症，2021年3月在中国获批用于治疗铂类化疗后局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌[141] - EMA正在审查普拉替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌的上市许可申请，若获批，罗氏计划2021年下半年在欧洲推出该药物，还计划2021年下半年提交其用于RET改变甲状腺癌的II类变更上市许可申请，并在多个全球地区提交营销申请[142] - 2020年9月FDA批准普拉替尼用于治疗特定非小细胞肺癌，12月FDA再次加速批准普拉替尼扩大适应症[175] 公司合作情况 - 公司与罗氏有免疫疗法合作，开展多达两个发现项目，包括针对激酶靶点MAP4K1的候选药物BLU - 852[159][163] - 公司授予罗氏在全球（除基石药业区域和美国）开发和商业化普拉替尼的独家许可，在美国的共同独家许可；授予基石药业在其区域开发和商业化普拉替尼的独家许可；授予克莱门蒂亚全球独家许可开发和商业化BLU - 782[162] - 公司与罗氏合作开发和商业化普拉替尼治疗RET改变的癌症，双方计划在全球共同开发普拉替尼用于RET改变的实体瘤，并探索开发下一代RET抑制剂[164] - 公司与基石药业合作，在其区域开发和商业化阿伐替尼、普拉替尼和菲索加替尼[165] 公司财务数据 - 资金获取 - 截至2021年3月31日，公司通过交易共获得29亿美元，其中首次公开募股等出售普通股所得总计19亿美元，发行可转换优先股所得1.151亿美元，与罗氏、基石药业的合作及与克莱门蒂亚的许可协议等获得前期付款和里程碑付款9.123亿美元[171] - 截至2021年3月31日，公司通过交易共获得29亿美元资金，包括普通股销售19亿美元、可转换优先股发行1.151亿美元、合作和许可协议9.123亿美元[213] 公司财务数据 - 盈亏情况 - 2021年第一季度净亏损9970万美元，2020年净利润3.139亿美元，2019年和2018年净亏损分别为3.477亿美元和2.366亿美元，截至2021年3月31日累计亏损7.311亿美元[172] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，费用将随着各项业务活动的开展而增加[172] 公司财务数据 - 收入情况 - 2021年第一季度收入包括阿伐替尼、普拉替尼的销售以及与罗氏和基石药业的合作收入[176] - 2021年第一季度产品净收入从2020年同期的350万美元增至900万美元，增幅159%，其中AYVAKIT/AYVAKYT销售净收入710万美元，GAVRETO销售净收入180万美元[202][203] - 2021年第一季度合作收入从2020年同期的270万美元增至1260万美元，增幅366%，包括CStone合作收入930万美元、与罗氏合作普拉替尼收入180万美元、癌症免疫疗法合作收入150万美元[202][204] 公司财务数据 - 成本费用情况 - 在获得FDA批准前，公司为商业化制造库存并记录约3630万美元作为研发费用，这些成本不计入2021年第一季度的销售成本[179] - 2021年第一季度产品销售成本从2020年同期的2.4万美元增至10.2万美元，增幅325%，与产品销售制造成本有关[202][207] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的8410万美元降至7970万美元，降幅5%，主要因罗氏合作的全球开发成本分摊安排报销410万美元和临床开发活动费用减少340万美元[202][208] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用从2020年同期的3570万美元增至4200万美元，增幅18%，主要因成本和人员费用增加，包括股票薪酬费用增加270万美元和商业费用增加400万美元[202][209] 公司财务数据 - 其他收支情况 - 2021年第一季度净利息收入从2020年同期的290万美元降至73.8万美元，降幅75%，主要因资本市场投资回报率降低[202][210] - 2021年第一季度其他净费用与2020年同期持平，均为20.1万美元[202][211] 公司财务数据 - 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量比2020年同期增加1650万美元，主要因员工人数及相关费用增加和临床前与商业活动支出增加[215] - 2021年第一季度投资活动净现金提供量比2020年同期增加7230万美元，主要因可供出售投资净到期增加[216] - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量为12577.8万美元，投资活动净现金提供量为13219.7万美元，融资活动净现金提供量为701.1万美元，现金及现金等价物净增加1343万美元[220] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量为10932.8万美元，投资活动净现金提供量为5986万美元，融资活动净现金提供量为31015万美元，现金及现金等价物净增加26068.2万美元[220] 公司财务数据 - 资金持有情况 - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券14.301亿美元[219][221][235] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为14.301亿美元和15.497亿美元[235] 公司财务相关预期与风险 - 公司预计费用会因持续活动而增加，可能会不时寻求额外资金[218] - 公司未来资本需求取决于商业化成果、市场接受度、各项成本、合作情况等诸多因素[223][225] - 公司主要通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，可能导致股权稀释等问题[227][229] - 公司合同义务主要包括不可撤销经营租赁和特定商业制造协议下的无条件采购义务，2021年第一季度无重大变化[232] - 公司无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[234] - 公司主要面临利率、外汇汇率市场风险，认为利率变动10%不会对投资组合产生重大影响，未对冲外汇风险，通胀未对业务产生重大影响[236][237][238]