临床试验进展 - 公司已筛选超200名患者进入PIONEER试验第2部分，计划2022年年中公布该部分的顶线数据[142] - 2021年4月，公司公布BLU - 263在健康志愿者中的1期试验积极顶线结果[145] - 公司近期启动BLU - 263针对非晚期系统性肥大细胞增多症患者的2/3期试验（HARBOR试验）[146] - 2021年6月，公司在2021年美国临床肿瘤学会年会上公布ARROW试验在转移性RET融合阳性非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤中的更新数据[150] - 公司计划2021年下半年公布支持BLU - 945和BLU - 701联合用于初治EGFR驱动的非小细胞肺癌的临床前数据[157] - 公司计划2021年下半年启动BLU - 701的1期试验[159] - 公司近期启动BLU - 945针对EGFR驱动的非小细胞肺癌患者的1/2期临床试验[162] 药品上市与申请 - 若获欧盟委员会批准，罗氏计划2021年下半年在欧洲推出普雷西替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗[149] - 罗氏计划2021年下半年向欧洲药品管理局提交普雷西替尼用于RET改变的甲状腺癌的II类变更上市许可申请[149] - 2021年4月，基石药业宣布中国国家药品监督管理局受理其提交的普雷西替尼用于治疗晚期或转移性RET改变的甲状腺癌的新药申请[149] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼用于特定GIST治疗，2021年6月扩大其适应症；2020年9月FDA加速批准普拉替尼用于特定NSCLC治疗，同年12月扩大其适应症[183] 资金获取情况 - 截至2021年6月30日，公司通过交易共获得29亿美元资金，其中首次公开募股等出售普通股获19亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作和许可协议获9.213亿美元[179] - 截至2021年6月30日，公司通过各类交易共获得29亿美元资金，包括IPO等股票销售所得19亿美元、可转换优先股发行所得1.151亿美元、合作和许可协议所得9.213亿美元[237] 财务盈亏情况 - 2021年上半年净亏损1.084亿美元，2020年净利润3.139亿美元，2019年和2018年净亏损分别为3.477亿美元和2.366亿美元，截至2021年6月30日累计亏损8.395亿美元[180] - 2021年第二季度净亏损从2020年同期的1.23474亿美元降至1.08444亿美元，降幅12%[211] 收入构成情况 - 2021年第二季度和上半年收入包括阿伐替尼、普拉替尼销售及与罗氏和基石药业的合作收入[184] 研发费用相关 - 在获得FDA批准前，公司为阿伐替尼和普拉替尼制造库存并将约3770万美元记为研发费用，该费用不计入2021年第二季度和上半年销售成本[187] - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、合作研发费用等，研发成本在发生时费用化[190][191] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月和六个月，公司外部研发费用按项目统计，2021年三个月总研发费用8.0027亿美元，2020年为9.1079亿美元；2021年六个月总研发费用15.9738亿美元，2020年为17.5225亿美元[200] - 预计未来研发费用将显著增加，因候选药物开发计划推进、开展和持续临床试验等[196] - 2021年第二季度研发费用从2020年同期的9.1079亿美元降至8.0027亿美元，降幅12%，主要因临床供应制造费用减少和合作报销[211][218] - 2021年上半年研发费用从2020年同期的1.752亿美元降至1.597亿美元，减少1550万美元，降幅9%[224][231] 合作与授权情况 - 公司与罗氏有免疫疗法和普拉替尼合作，与基石药业合作开发和商业化部分药物，与克莱门蒂亚公司达成BLU - 782许可协议[171][172][173][174] - 公司拥有阿伐替尼、菲索加替尼等全球开发和商业化权利，部分地区权利已授权给基石药业；授予罗氏普拉替尼全球（除基石药业地区和美国）独家许可及美国共同独家许可[169][170] 疫情影响情况 - 由于新冠疫情持续演变和全球影响不确定，公司无法精确确定其对业务、运营和财务业绩的影响，临床研究和商业活动受到一定影响[176][178] 各业务线关键指标变化（第二季度） - 2021年第二季度产品净收入从2020年同期的5680万美元增至1.1433亿美元，增幅101%，主要来自AYVAKIT/AYVAKYT和GAVRETO的销售[211][212] - 2021年第二季度合作收入从2020年同期的2663万美元增至1.5862亿美元，增幅496%，来自与CStone、Roche的合作[211][213] - 2021年第二季度产品销售成本从2020年同期的127万美元增至6493万美元，增幅5013%，与产品销售和向合作伙伴销售药品有关[211][217] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用从2020年同期的4.2174亿美元增至4.9286亿美元，增幅17%，与人员和商业费用增加有关[211][219] - 2021年第二季度净利息收入从2020年同期的1586万美元降至633万美元，降幅60%，因资本市场投资回报率降低[211][220] - 2021年第二季度其他净费用从2020年同期的23万美元增至373万美元，增幅1522%[211][221] - 2021年第二季度所得税费用为20万美元，与联邦和国际所得税规定有关[222] 各业务线关键指标变化（上半年） - 2021年上半年产品净收入从2020年同期的910万美元增至2040万美元，增长1130万美元，增幅123%[224][225] - 2021年上半年合作收入从2020年同期的540万美元增至2850万美元，增长2310万美元，增幅430%[224][226] - 2021年上半年产品销售成本从2020年同期的20万美元增至660万美元，增长640万美元，增幅4297%[224][230] - 2021年上半年销售、一般和行政费用从2020年同期的7780万美元增至9130万美元，增加1350万美元，增幅17%[224][232] - 2021年上半年净利息收入从2020年同期的450万美元降至140万美元，减少310万美元，降幅69%[224][233] - 2021年上半年经营活动净现金使用量较2020年同期减少2150万美元，主要因收入增加使净亏损减少[238] 资金持有与自给情况 - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券13.801亿美元，预计现有资金和未来产品收入将使其实现财务自给自足[243][246] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为13.801亿美元和15.497亿美元，主要包括货币市场基金以及对美国政府机构和国债的投资[256] 市场风险情况 - 公司主要面临利率敏感性的市场风险，认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[257] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2021年6月30日和2020年12月31日，持有有限的外币资金和未来外币债务，且目前未对冲外汇汇率风险[259] 融资需求与影响 - 公司预计在产生大量药品收入之前，主要通过公开发行和私募股权、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[251] - 公司可能需要额外融资来实现业务目标，但充足的额外融资可能无法以可接受的条款获得[250] - 若通过出售普通股或可转换为普通股的证券筹集额外资本，股东会的所有权权益将被稀释[251] 合同义务情况 - 公司的合同义务主要包括不可撤销的经营租赁义务以及与某些商业制造协议相关的无条件采购义务[253] - 2021年上半年，公司的合同义务和承诺与2020年年报中所述相比无重大变化[254] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则所定义的表外安排[255] 通胀影响情况 - 公司认为2021年和2020年上半年，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[260]