药品获批与上市进展 - 2021年6月，美国FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗成人晚期系统性肥大细胞增多症（SM）[142] - 2021年9月，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准普拉替尼（商品名GAVRETO）作为单药治疗成人RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC），预计欧盟委员会将在2021年底做出最终决定[149] - 阿伐替尼在美国获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的成人不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST），在欧盟有条件获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变的成人不可切除或转移性GIST [154] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼用于特定GIST治疗，2021年6月扩大其适应症；2020年9月FDA加速批准普拉替尼用于特定NSCLC治疗，12月扩大其适应症[184] 临床试验与数据公布计划 - 公司计划在2022年年中公布先锋试验（PIONEER）第2部分的顶线数据[143] - 罗氏计划在2021年底前向欧洲药品管理局提交普拉替尼用于RET改变的甲状腺癌的II类变更上市许可申请（MAA）[150] - 公司计划在2022年上半年的科学会议上展示支持BLU - 945和BLU - 701联合用于初治EGFR驱动的NSCLC的临床前数据[157] - 公司计划在2021年第四季度启动BLU - 701在EGFR驱动的NSCLC患者中的1期试验[159] - 公司最近启动了BLU - 945在EGFR驱动的NSCLC患者中的1/2期临床试验（SYMPHONY试验）[160] - 公司计划在2022年上半年启动BLU - 222的临床开发[165] - 公司正在中国多个临床地点进行的1b/2期试验中评估菲索加替尼单药及与苏格单抗联合用于治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）[166] 资金获取情况 - 截至2021年9月30日，公司通过交易共获得29亿美元资金，其中首次公开募股等出售普通股获19亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作和许可协议获9.213亿美元[180] - 截至2021年9月30日，公司通过各类交易共获得29亿美元资金，包括IPO等售股所得19亿美元、可转换优先股发行所得1.151亿美元、合作及许可协议所得9.213亿美元[247] 净亏损与累计亏损情况 - 2021年前九个月净亏损3.254亿美元，2020年净利润3.139亿美元，2019年和2018年净亏损分别为3.477亿美元和2.366亿美元，截至2021年9月30日累计亏损9.568亿美元[181] 产品销售职责转移与收入影响 - 2021年7月1日，公司将美国市场普拉替尼产品销售等部分职责转移给罗氏，第三季度未记录其产品净收入[185] - 公司预计未来收入来自产品销售、特许权使用费、合作和许可协议款项等，且收入会季度波动[186] - 在获得FDA批准前，公司为阿伐替尼和普拉替尼制造库存并记录约3770万美元为研发费用，该成本不计入2021年前九个月销售成本[190] - 公司预计销售此前已费用化的库存将对产品销售成本占净产品收入的百分比产生积极影响，向合作方销售药品的成本利润率较低会部分抵消该影响[190] - 2021年7月1日起，罗氏接管美国市场普拉替尼产品销售等职责，公司承担合作亏损分担，预计该分担会季度波动[191] 研发费用相关情况 - 研发费用主要包括员工相关费用、第三方协议费用、合作研发费用等，研发成本在发生时费用化[192][194] - 2021年和2020年前三季度，公司外部研发费用中，阿伐普利尼分别为4616.9万美元和5641.2万美元，普拉替尼分别为1852.9万美元和5923.1万美元等[201] - 2021年和2020年前三季度，公司总研发费用分别为2.44157亿美元和2.49456亿美元[201] 季度关键财务指标对比（2021年和2020年第三季度） - 2021年和2020年第三季度，产品净收入分别为1727万美元和630.8万美元，增长174%[214] - 2021年和2020年第三季度，合作收入分别为691.8万美元和7.3881亿美元，下降99%[214] - 2021年和2020年第三季度，总营收分别为2418.8万美元和7.45118亿美元，下降97%[214] - 2021年和2020年第三季度，销售成本分别为379万美元和14.6万美元，增长2496%[214] - 2021年和2020年第三季度，研发费用分别为8441.9万美元和7423万美元，增长14%[214] - 2021年和2020年第三季度，销售、一般和行政费用分别为4980.6万美元和3737.5万美元，增长33%[214] - 2021年和2020年第三季度，净利息收入分别为55.2万美元和117.3万美元，下降53%[214] - 2021年和2020年第三季度，净收入（亏损）分别为 - 1172.41万美元和633.978万美元，下降118%[214] 不同时间段关键财务指标变化 - 产品销售成本在2020年9月30日结束的三个月为0200万美元，2021年同期增至380万美元，增加360万美元；九个月内从300万美元增至1040万美元，增加1010万美元[220][238] - 与罗氏合作的GAVRETO净产品销售在2021年9月30日结束的三个月为550万美元，亏损分担为330万美元；九个月内情况相同[221][241] - 研发费用在2020年9月30日结束的三个月为7420万美元，2021年同期增至8440万美元，增加1020万美元；九个月内从2.495亿美元降至2.442亿美元，减少530万美元[222][242] - 销售、一般和行政费用在2020年9月30日结束的三个月为3740万美元，2021年同期增至4980万美元，增加1240万美元；九个月内从1.152亿美元增至1.411亿美元，增加2590万美元[223][243] - 净利息收入在2020年9月30日结束的三个月为120万美元，2021年同期降至60万美元，减少60万美元；九个月内从570万美元降至190万美元，减少370万美元[226][244] - 其他净费用在2020年9月30日结束的三个月为20万美元，2021年同期增至50万美元，增加30万美元；九个月内从40万美元增至110万美元，增加70万美元[227][245] - 所得税费用在2020年9月30日结束的三个月为40万美元，2021年同期降至20万美元，减少20万美元；九个月内维持在40万美元[228][246] - 净产品收入九个月内从1540万美元增至3770万美元，增加2220万美元，增幅144%；合作收入从7.442亿美元降至3540万美元，减少7.088亿美元，降幅95%[231] 经营、投资、融资活动现金流量变化 - 2021年九个月内经营活动提供的净现金较2020年同期减少6.964亿美元，主要因2020年第三季度确认与罗氏合作的6.75亿美元合作收入[250] - 2021年前九个月，投资活动提供的净现金较2020年同期增加4.798亿美元，主要因可供出售投资净购买减少[251] - 2021年前九个月，融资活动提供的净现金较2020年同期减少3.649亿美元，主要因2020年1月后续公开发行获得3.084亿美元净收益及与罗氏合作发行普通股获得7930万美元，部分被股票期权行使和员工股票购买计划发行普通股净收益增加2290万美元抵消[252] - 2021年前九个月，经营活动使用净现金28453.9万美元，2020年同期为提供净现金41183.4万美元；投资活动提供净现金12109.4万美元，2020年同期使用净现金35871.7万美元；融资活动提供净现金3278.7万美元，2020年同期为提供净现金39766.6万美元；现金及现金等价物净减少13065.8万美元，2020年同期净增加45078.3万美元[255] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为12.938亿美元[254][256][265] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为15.497亿美元[265] 未来资金需求与融资计划 - 公司预计费用将随业务活动增加，可能需不时获取额外资金，若无法筹集资金，可能延迟、减少或取消研发项目或商业化努力[253] - 公司未来资本需求取决于商业化成果、销售营销成本、生产安排成本等多因素[258] - 公司预计在产生大量药品收入前，主要通过股权发行、债务融资、合作等方式融资，可能导致股权稀释或增加固定支付义务[261] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性和外汇汇率变化，预计利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响，目前未对冲外汇汇率风险[266][267] 财务报告内部控制情况 - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序有效，本报告期内财务报告内部控制无重大变化[271][272] 合作和许可协议情况 - 公司与罗氏、基石药业、克莱门蒂亚等有合作和许可协议，涉及药物开发和商业化[170][171][172][173][174][175]