疫情对公司的影响 - 公司业务、财务状况和运营结果受COVID - 19疫情不利影响，ReSPECT临床试验出现试验点启动和患者入组延迟情况，且疫情对全球经济状况的影响或削弱公司筹集资金的能力[128] - 公司rezafungin临床试验入组受多种因素影响，包括COVID - 19疫情导致医疗资源转移、试验点专注COVID - 19试验、医院限制、旅行限制、全球航运中断、员工隔离等，还受竞争对手试验、患者入组标准等因素影响[134][137] - 依靠第三方进行临床试验、研究和临床前测试，受COVID - 19影响，第三方履行合同义务能力可能受限[197] - 新冠疫情可能影响FDA和其他国家监管机构业务，导致公司产品审评和批准延迟[206] - 公司面临信息安全风险，包括新冠疫情、远程办公、业务交易等带来的风险，可能导致数据损失、运营中断等后果[218] - 自2020年3月起公司采取新冠疫情防控措施，可能对业务产生负面影响[268] 公司核心产品研发情况 - 公司严重依赖rezafungin和CD388的成功，rezafungin处于3期临床开发阶段，CD388预计本季度末进入1期临床开发，Cloudbreak项目的其他候选产品开发尚处早期[130] - rezafungin的ReSTORE试验已完成，正在中国继续招募和治疗患者以支持中国监管申报，ReSPECT试验正在全球招募患者，公司已获得FDA的IND许可，可开始CD388的1期临床试验[130] 产品临床试验风险 - 若ReSPECT 3期临床试验不能及时入组或无法获得大量额外资金，公司将无法完成rezafungin预防适应症的临床开发计划[133] - 公司rezafungin临床试验入组受多种因素影响，包括COVID - 19疫情导致医疗资源转移、试验点专注COVID - 19试验、医院限制、旅行限制、全球航运中断、员工隔离等，还受竞争对手试验、患者入组标准等因素影响[134][137] - 若rezafungin、CD388或其他候选产品的临床试验延迟、终止、暂停或未能证明安全性和有效性，公司可能产生额外成本，无法完成产品开发和商业化[138] - 临床试验可能因监管机构不同意、数据解读分歧、试验设计要求、合同协议问题、试验结果不佳、患者数量和入组速度、第三方承包商问题等多种原因延迟或无法完成[141] - 若FDA或类似监管机构不同意公司临床试验设计和实施，或公司无法获得额外资金，可能无法完成rezafungin的整体3期临床开发计划[141] - 若需进行额外临床试验或测试，或试验结果不佳，公司可能在获得营销批准、批准范围、标签限制、上市后测试、报销限制等方面面临问题，甚至产品可能被撤市[141] - 临床试验延迟会增加产品开发成本，缩短产品独家商业化时间，使竞争对手提前推出产品，增加竞争，损害公司业务和运营结果[144] 产品研发其他风险 - 产品研发存在风险，若出现严重不良反应或意外特性，可能需放弃或限制开发[145] - 预测的产品治疗优势可能无法实现，双特异性作用机制可能导致未预期的副作用[146] - 公司资源有限，资源分配决策可能无法带来有价值产品，研发支出可能无商业成果[147] 产品商业化风险 - 即便产品获批，也可能因多种因素无法获得市场认可，难以实现商业成功[151] - 公司无销售和营销基础设施，自建或与第三方合作均有风险，否则无法成功商业化产品[152] - 产品商业化可能受不利定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措影响，导致商业推出延迟和收入受损[162] 公司面临的竞争情况 - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先于公司开发或商业化产品，使公司产品失去竞争力[153] - 预计rezafungin将与多类抗真菌药物竞争，包括已获批品牌药、仿制药和临床开发中的候选产品[157] - 若成功开发流感候选产品，将与获批和研究中的流感治疗或预防药物竞争[157] 临床试验数据风险 - 公司公布的临床试验中期、初步和topline数据可能会随更多患者数据的获得而改变[158] - 若公布的topline数据与实际结果不符，或他人不同意相关结论，可能影响产品获批和商业化[161] 公司合作与资金情况 - 公司与Mundipharma签订合作开发协议，获3000万美元预付款[172] - 公司与Janssen签订独家全球许可和合作协议，获2700万美元预付款，截至2021年12月31日Janssen已为CD388项目资助1020万美元[172] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为6230万美元[172] - 公司需要大量额外资金来完成rezafungin的开发，推进CD388和Cloudbreak项目[172] - 2018年11月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，总发行价最高达5000万美元；截至2021年12月31日，已发行11135187股普通股，总发行价约2970万美元[176] - 2019年9月，公司向Mundipharma发行价值900万美元的普通股；2020年2月，公司在股权发售结束时发行价值3000万美元的普通股和X系列优先股；2021年10月，公司在同时进行的公开发售结束时发行价值3850万美元的普通股和X系列优先股[176] - 2016年10月，公司与Pacific Western Bank签订贷款协议，借款1000万美元，该协议经多次修订[179] 公司财务数据 - 2019年、2020年和2021年公司净亏损分别为4110万美元、7210万美元和4250万美元；截至2021年12月31日，累计亏损3.772亿美元[182] 公司运营与发展风险 - 公司预计本季度末启动CD388的1期研究，未来数年可能无法获得监管批准和实现产品商业化，且预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[182] - 公司成立于2012年12月，运营历史有限，尚未证明有能力完成大规模关键临床试验、获得营销批准、进行商业规模生产或开展销售和营销活动[187] - 全球经济状况不佳，如金融危机、新冠疫情、俄乌冲突等，可能影响公司筹集资金、供应链等，进而对业务产生不利影响[183][186] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、减少或终止rezafungin开发计划，无法履行合作协议义务，无法推进Cloudbreak项目[176] - 贷款协议对公司运营和财务灵活性有限制，违约可能导致还款加速、资产被处置，损害公司多项指标并使股价下跌[179] - 公司可能需与第三方达成合作等协议以筹集资金，但可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[176] - 公司依赖合作伙伴提供资金以推进rezafungin和CD388的开发与商业化，2019年9月3日将rezafungin在美国和日本以外的权利授权给Mundipharma，2021年3月31日将CD388和其他流感DFCs的全球独家权利授权给Janssen[189][192] - 与Mundipharma和Janssen的合作协议存在诸多风险，如合作伙伴有重大决策权、可能随意终止协议、受人员和战略变化影响等，若合作产生不利影响，公司可能无法完成开发计划或实现盈利[189][192] - 公司可能寻求与其他药企建立合作或申请政府资助以推进Cloudbreak项目，但面临竞争，不确定能否成功或达成合理商业条款[193][196] - 公司依靠第三方进行临床试验、研究和临床前测试，若第三方表现不佳，可能影响产品获批和商业化，且受COVID - 19影响，第三方履行合同义务能力可能受限[197] - 公司无临床或商业规模生产经验，依赖第三方制造产品，存在无法达成有利协议、第三方违约或终止协议等风险，且第三方可能无法符合法规要求[198][201] 产品监管风险 - 公司产品rezafungin在美国被指定为合格传染病产品、快速通道产品，针对念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的适应症被指定为孤儿药，但产品可能无法获得或维持这些激励计划的指定[202] - 公司产品候选药物及其开发和商业化活动受FDA等监管机构全面监管，若无法获得或延迟获得监管批准，将影响产品商业化和收入[203] - 公司未向任何监管机构提交产品营销申请或获得营销批准，且提交新药申请（NDA）存在不确定性[206] - 获得营销批准过程昂贵、耗时久且受多种因素影响，无法确保在任何司法管辖区获得批准[206] - 获批产品可能面临营销限制或被撤市，若违反监管要求公司将受处罚[207] - 公司与客户、医疗专业人员和第三方付款人的关系受医疗保健法律约束，违规将面临多种处罚[211] - 确保业务安排符合医疗保健法律会产生大量成本，且法规解释多变[214] - 后期发现产品、制造商或生产过程问题，或未遵守监管要求，产品可能受限或被撤市，公司会受罚[207][210] - 中国制药行业监管严格且不断变化，公司在中国进行的ReSTORE试验和rezafungin药物的商业化可能受到影响[227] 信息安全风险 - 若公司或依赖的第三方信息技术系统及敏感信息遭破坏，将面临多种不利后果[215] - 网络攻击、恶意活动和欺诈增多，公司及第三方面临多种威胁，难以避免攻击[215] - 勒索软件攻击和供应链攻击愈发频繁严重，可能导致公司运营中断、数据丢失等[215] - 公司面临信息安全风险，包括新冠疫情、远程办公、业务交易等带来的风险，可能导致数据损失、运营中断等后果[218] - 公司需遵守严格且不断变化的数据隐私和安全义务，包括国内外法律、法规、政策等，违反可能导致监管调查、诉讼、罚款等后果[219] - 公司可能因信息安全事件承担责任和声誉损害，包括数据丢失、运营中断、财务数据错误等[218] - 公司可能无法有效检测和修复信息技术系统中的漏洞，且可能无法及时开发和部署补救措施[218] - 公司可能需要向相关利益者通知安全事件，否则可能导致未经授权的信息访问和其他后果[218] - 公司可能没有足够的保险来覆盖安全事件的损失，且保险条款可能发生变化[218] 法规政策影响 - 2024年1月1日起，美国取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[230] - 2013年4月至2031财年，美国医疗保险向供应商的付款每年削减2%，2020年5月1日至2022年3月31日暂停，2022年实际削减1%，最终财年最高削减3%[230] - 2013年起，美国政府追回向供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[230] - 特朗普政府多项处方药定价相关行政命令及规则，部分实施被拜登政府推迟至2023年1月1日[233] 知识产权风险 - 公司依靠专利、商标、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但专利申请可能失败、已发布专利可能被挑战[235] - 2011年9月美国《莱希 - 史密斯美国发明法案》生效，2013年3月相关实质性专利法变更生效，可能增加公司专利申请和维权成本及不确定性[238] - 公司虽要求接触专有技术等的人员签订保密协议，但无法确保商业秘密不被泄露或竞争对手不独立开发等效信息和技术[238] - 公司顾问等可能将发明和技术转让给第三方，第三方可能挑战公司知识产权所有权[238] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利或申请失效，使竞争对手进入市场[239] - 不遵守专利相关要求的情况包括未在规定时间内回复官方行动、未支付费用和未正确提交正式文件[242] - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司药物研发，无法获商业合理许可将对产品商业化产生重大不利影响[243] - 公司为保护或执行专利可能需提起诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会使专利面临风险[244] - 若公司发起专利诉讼，被告可能反诉专利无效或不可执行，此类诉讼结果不可预测，失去专利保护将影响业务[247] - 美国专利法变化可能降低专利价值，影响公司保护产品能力，未来专利相关法律变化不可预测[248] - 公司海外知识产权有限，难以在全球保护知识产权，外国执法不力、专利要求不同等问题会影响业务[249] - 若公司商标和商号未获充分保护，无法建立知名度，业务将受不利影响[253] - 公司可能面临员工等不当使用或披露第三方机密信息的索赔，辩护诉讼成本高且分散精力[254] 政府资金与审计风险 - 若无法从合作、政府资助等渠道获得资金，公司可能暂停或终止部分临床前Cloudbreak项目[256] - 公司使用政府资金会增加研发和商业化的不确定性，政府合同条款可能增加成本，不遵守要求可能被终止合同[257][260][261] - 美国政府机构资金变化可能影响其正常运作，政府多次停摆影响FDA审查和SEC活动，对公司业务有重大不利影响[262] - 公司业务受美国政府审计，审计不利会产生不利影响，包括合同终止、利润没收等[263] - 公司需遵守众多政府合同相关法律法规，法规变化可能限制业务开展[266] 公司管理与发展风险 - 公司未来成功依赖留住高级管理团队和吸引、留住、激励合格人员[269] - 公司预计扩大业务，可能面临管理增长困难，导致业务中断[270] - 公司可能进行收购，存在业务中断、股东权益稀释、财务资源减少等风险[274] 公司股票相关情况 - 公司股票价格波动大，受多种因素影响，投资者可能损失部分或全部投资[276] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东回报限于股票增值[281] - 公司主要股东和管理层持有大量股票，能对股东批准事项施加重大控制[282] - 截至2021年12月31日，公司有67,863,674股普通股流通在外，现有股东大量出售股票可能导致股价下跌[288] - 2015 EIP预留发行的普通股数量每年1月1日自动增加，至2025年1月1日止，增幅为上一年12月31日已发行总股本的4% [289] - 2015 ESPP预留发行的普通股数量每年1月1日自动增加，至2025年1月1日止，增幅为上一年12月31日已发行总股本的1%或490,336股中的较低值 [289] - 特拉华州普通公司法第203条可能禁止与持有公司15%或以上已发行有表决权股份的股东进行某些业务合并 [293] 公司税务情况 - 2017年12月31日后开始的纳税年度产生的未使用美国联邦净营业亏损可无限期结转，但2020年12月31日后开始的应税年度，此类联邦净营业亏损的可抵扣额限制为应税收入的80% [300] - 1986年修订的《国内税收法》第382和383条规定，若公司发生“所有权变更”（一般定义为三年内股权所有权价值变动超过50%），其使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限 [300] - 截至2021年12月31日，公司拥有约3.068亿美元的美国联邦净营业亏损结转，部分将于2033年开始到期 [300]