公司业务概述 - 公司是一家专注于长效疗法发现、开发和商业化的生物技术公司，主要关注传染病和肿瘤学领域[86] - 公司的主要候选产品瑞扎芬净是一种新型棘白菌素类抗真菌药物，用于严重侵袭性真菌感染的一线治疗和预防[86][90] - 公司使用Cloudbreak平台开发药物 - Fc偶联物（DFCs），用于预防和治疗严重疾病，最初开发项目针对流感和其他病毒感染，近期已扩展到癌症治疗领域[86] 瑞扎芬净临床试验数据 - 公司ReSTORE 3期临床试验共招募187名患者，评估1剂400毫克瑞扎芬净后每周1剂200毫克、共四周的治疗方案，与卡泊芬净每日给药方案对比，瑞扎芬净30天全因死亡率为23.7%，卡泊芬净为21.3%；14天全球治愈率瑞扎芬净为59.1%，卡泊芬净为60.6%[91] - 接受瑞扎芬净治疗的患者从重症监护病房出院的中位时间比接受卡泊芬净治疗的患者早9.5天，瑞扎芬净24小时血培养阴性率为53.7%，卡泊芬净为46.2%；48小时分别为74.2%和64.1%；瑞扎芬净血培养转阴中位时间为23.9小时，卡泊芬净为27.0小时[92] - 瑞扎芬净3期ReSTORE试验和2期STRIVE试验综合结果显示，瑞扎芬净治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病不劣于卡泊芬净，30天全因死亡率瑞扎芬净为18.7%，卡泊芬净为19.4%；第5天和第14天真菌清除率瑞扎芬净分别为73.4%和71.9%，卡泊芬净分别为64.5%和68.4%[95] 瑞扎芬净临床试验计划 - 公司预计基于2期STRIVE和3期ReSTORE临床试验，在2022年年中提交瑞扎芬净治疗念珠菌血症和/或念珠菌病的新药申请[96] - 公司正在进行ReSPECT 3期临床试验，预计招募约462名患者，评估瑞扎芬净90天预防方案预防念珠菌、曲霉菌和肺孢子菌感染的效果，主要疗效终点是90天无真菌生存[97] 公司合作交易情况 - 公司与Mundipharma的合作协议总潜在交易价值为5.684亿美元，截至2022年3月31日，已从向Mundipharma出售股权获得900万美元，收到3000万美元预付款和4230万美元全球开发资金，其中包括2021年1月收到的1110万美元里程碑付款[98] - 2021年3月31日，公司与杨森制药达成合作协议，杨森支付2700万美元预付款，截至2022年3月31日，公司已收到该预付款及1020万美元研发报销款，2022年5月还收到300万美元里程碑付款[101] - 公司有资格从杨森获得最高2.37亿美元的开发和监管里程碑付款，以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和产品年净销售额一定比例的特许权使用费[101] - 公司有资格在未来几年从杨森获得高达2.37亿美元的开发和监管里程碑付款，以及约4.55亿美元的商业里程碑付款和产品年净销售额的特许权使用费[128] 流感DFC候选药物进展 - 公司于2021年12月提交流感DFC候选药物CD388的研究性新药申请，2022年3月启动1期试验，目前前三个队列给药已完成，第四个给药队列按计划推进，该试验由Janssen全额资助[100] 公司财务亏损情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.954亿美元，预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[103] 公司研发费用变化 - 2022年第一季度，公司研发费用为2016.6万美元，高于2021年同期的1584.9万美元[108] - 瑞扎芬净研发费用从2021年第一季度的900.9万美元增至2022年第一季度的1212.1万美元[108] - 云平台研发费用从2021年第一季度的212万美元增至2022年第一季度的275.8万美元[108] - 人员成本从2021年第一季度的428.9万美元增至2022年第一季度的461.4万美元[108] - 其他研发费用从2021年第一季度的43.1万美元增至2022年第一季度的67.3万美元[108] - 2022年第一季度研发费用为2020万美元，2021年同期为1584.9万美元，增长431.7万美元[122][124] 公司费用预期 - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将增加[105,109] 公司收入情况 - 公司通过与孟德尔和杨森的战略合作获得所有收入，未来收入可能来自多种来源且会季度波动[104] - 2022年第一季度合作收入为710万美元，2021年同期为240.8万美元，增长470.1万美元[122][123] 公司其他费用变化 - 2022年第一季度一般及行政费用为520.4万美元，2021年同期为478.1万美元，增长42.3万美元[122][125] - 2022年第一季度其他净费用为2万美元，2021年同期为7万美元，减少5万美元[122] 公司债务情况 - 截至2022年3月31日，销售协议下剩余的总发行价为4800万美元[128] - 截至2022年3月31日，与太平洋西部银行的贷款未来本金付款为150万美元[128] - 截至2022年3月31日，未折现的经营租赁付款总额为240万美元[128] 公司现金流情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2360万美元，2021年同期为180万美元[128][130] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为61.1万美元，2021年同期为764.5万美元[128][132]