IMR - 687临床试验进展 - 公司正在进行IMR - 687的两项2b期临床试验，Ardent试验约99名成年SCD患者参与，Forte试验约60名输血依赖和60名非输血依赖的β - 地中海贫血患者参与[99] - 公司预计2021年下半年完成Ardent和Forte 2b期临床试验的中期分析并报告中期数据，2022年上半年报告主要分析数据，2022年下半年报告最终分析数据[99] - 公司正在进行IMR - 687在SCD的开放标签扩展（OLE）临床试验，预计2021年年中患者开始按修订方案增加剂量[100] - 公司预计2021年上半年启动IMR - 687的单次递增剂量（SAD）和多剂量临床试验，评估高达每日800毫克的剂量[101] - 公司预计2022年启动IMR - 687在SCD的儿科临床项目[102] 财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为7560万美元和8820万美元，现有资金预计可支持运营至2022年年中[112] - 2021年和2020年第一季度，公司运营亏损分别为1030万美元和740万美元，截至2021年3月31日，累计亏损约1.064亿美元[108] - 2021年第一季度研发费用为711.5万美元，较2020年同期的579.3万美元增加约130万美元[124][131][133] - 2021年第一季度管理费用为316.5万美元，较2020年同期的155.9万美元增加约160万美元[131][134] - 2021年第一季度其他收入净额约为2.3万美元，2020年同期为13.7万美元[131] - 2021年第一季度净亏损为1025.7万美元，2020年同期为721.5万美元[131] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为7560万美元[137] - 2021年第一季度经营活动使用的净现金为1302万美元，2020年同期为952.7万美元[138][139] - 2021年第一季度投资活动提供的净现金为1830.3万美元，2020年同期为475.7万美元[138][140] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为46万美元，2020年同期为8655.6万美元[138][141] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为7560万美元[156] 融资与资金安排 - 2021年4月1日，公司向SEC提交了总额高达2亿美元的证券货架注册声明，同时与销售代理达成协议，可不时发售至多7500万美元的普通股[107] - 2020年2月，公司出售1562994股B系列优先股，获得1710万美元毛收入；3月完成普通股首次公开募股，发行470万股，毛收入7520万美元；4月承销商行使期权购买70.5万股，毛收入1130万美元[136] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和投资预计可支持运营费用和资本支出至2022年年中[145] - 公司无法估计营运资金的确切金额，未来资金需求受多项因素影响，如新冠疫情、临床试验、产品商业化等[146] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，目前无信贷安排或承诺资本来源[147] 许可协议费用 - 公司与Lundbeck的许可协议中，已支付现金共计180万美元，未来需根据里程碑支付至多2350万美元，以及根据产品净销售额支付低至中个位数百分比的特许权使用费[117] 新冠疫情对临床试验的影响 - 新冠疫情导致公司临床试验运营中断，包括患者访视缺失、延迟，试验点启动和入组延迟以及监管申报审查延迟等[115] 会计政策与公司身份 - 截至2021年3月31日的三个月，除采用ASC 842租赁准则外，关键会计政策无重大变化[150] - 公司是“新兴成长公司”，可延迟采用新的或修订的会计准则[152] - 作为新兴成长公司，公司可享受某些豁免和减少报告要求[153] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早满足的条件，如2025年12月31日、年总收入达10.7亿美元等[154] 市场风险 - 公司主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[156] - 公司目前无重大外汇汇率市场风险，但未来运营可能受汇率波动影响[157] 资产负债表外安排 - 公司在报告期内及目前无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[149]