财务表现 - 公司2022年第一季度净亏损2630万美元，同比增长61%[176] - 公司2022年第一季度收入为122万美元，同比下降39%，主要由于与Roche的合作收入减少[177] - 公司累计亏损2.333亿美元，预计未来将继续亏损[162] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损为2.333亿美元，预计未来将继续亏损[184] - 2022年第一季度，公司经营活动净现金流出为2360万美元，主要由于2630万美元的净亏损[196] 研发投入 - 公司2022年第一季度研发费用为1938万美元，同比增长52%，主要由于研发人员增加和两项新临床试验启动[178] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，以推进产品临床试验和寻求监管批准[172] - 公司预计研发和一般行政费用将继续增加，资本支出也将显著增加，主要用于扩大制造能力[185] 行政费用 - 公司2022年第一季度行政费用为823万美元，同比增长48%，主要由于行政人员增加和咨询费用上升[179] 现金及融资情况 - 公司截至2022年3月31日拥有现金及等价物2.845亿美元[160] - 公司2021年11月完成二次公开发行，净融资1.111亿美元[160] - 公司在2021年11月完成了后续发行，以每股25.00美元的价格出售了4,750,000股普通股，扣除承销折扣和佣金及发行费用后，净收益为1.111亿美元[183] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券共计2.845亿美元[183] - 公司预计现有现金和可交易证券将支持至少一年的运营[190] - 2022年第一季度，公司投资活动净现金流出为5410万美元，主要用于购买可交易证券和固定资产[198] - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为62.9万美元，主要来自股票期权和认股权证的行使[199] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括产品候选物的研发进展、制造设施的扩展、以及COVID-19疫情的影响[187] - 公司没有承诺的外部资金来源，未来可能需要通过股权发行、债务融资或合作安排获取资金[192] 产品研发进展 - 公司目前有5个基因治疗产品处于1/2期临床试验阶段[158] 收入来源 - 公司主要收入来源是与uniQure的合作协议，2022年第一季度确认收入120万美元[166]