财务表现 - 公司2021年第一季度净亏损为1640万美元，同比增长24.7%[168] - 公司2021年第一季度总营收为200万美元，同比下降43.4%[168] - 公司2021年第一季度与Roche的合作收入减少180万美元[170] - 公司2021年第一季度与uniQure的合作收入增加30万美元[170] - 公司2021年第一季度净现金用于经营活动为1537.2万美元，主要由于净亏损1640万美元，调整后非现金费用为280万美元[187] - 公司2021年第一季度净现金用于投资活动为64.2万美元，全部用于购买物业和设备[190] - 公司2021年第一季度净现金用于融资活动为84.7万美元，主要用于支付公开发行成本[191] 现金及资金状况 - 公司2021年第一季度现金及现金等价物为2.599亿美元[149] - 公司2020年IPO净收益为2.047亿美元[149] - 公司截至2021年3月31日的现金及现金等价物为2.599亿美元，主要来自IPO的净收益2.047亿美元[175] - 公司预计现有现金及现金等价物将支持至少一年的运营[181] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括产品候选物的临床开发进展、制造设施的扩展以及COVID-19疫情的影响[180] 研发费用 - 公司2021年第一季度研发费用为1276.9万美元，同比下降3%[168] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，主要由于产品候选者进入后期开发和更大规模的临床试验[163] - 公司研发费用在2021年第一季度为1276.9万美元，同比下降3%，主要由于外部费用减少163.7万美元（-21%），部分被人员费用增加122.8万美元（32%）所抵消[171] 一般及行政费用 - 公司一般及行政费用在2021年第一季度增加190万美元（52%），主要由于人员费用增加100万美元，其中包括70万美元的股票薪酬费用增加[172] 未来展望 - 公司预计未来运营亏损将显著增加，主要由于产品候选者的临床开发和商业化准备[150] - 公司预计2021年合作和许可收入主要来自Roche和uniQure[159] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将继续增加，资本支出也将显著增加，以支持制造能力的扩展[178] 公司治理与财务报告 - 公司作为新兴成长公司，享有JOBS法案下的豁免权，延迟采用新的会计准则，财务报告可能与其他上市公司不同[198]